UC Irvine saab raha Huntingtoni tõve neuraalsete tüvirakkude teraapia kliiniliseks uuringuks

UC Irvine saab raha Huntingtoni tõve neuraalsete tüvirakkude teraapia kliiniliseks uuringuks

Leslie M. Thompson, Donald Bren, psühhiaatria ja inimkäitumise ning neurobioloogia ja käitumise professor California ülikoolis Irvine'is, sai 11 999 933 dollarit California Regeneratiivse Meditsiini Instituudi toetus Huntingtoni tõve uudse neuraalsete tüvirakkude ravi enneolematuks kliiniliseks uuringuks.

See auhind toetab Huntingtoni tõve raviks mõeldud embrüonaalsetest tüvirakkudest pärinevate neuraalsete tüvirakkude toote esmakordset ohutuse ja talutavuse uuringut inimestel. See on verstapost patsientide jaoks, kellel praegu puuduvad ravimeetodid, mis võivad selle laastava haiguse kulgu muuta.

Uuring keskendub rakutoote ohutusele, mis loodetavasti suudab kaitsta ajurakke, parandada kahjustatud ajuahelaid ja aeglustada või ära hoida haiguse progresseerumist inimestel. See on esimene embrüonaalsete tüvirakkudest pärinevate rakkude test Huntingtoni tõbe põdevatel inimestel; Varasemates katsetes on kasutatud looterakkude või -koe rakke. Kliiniline uuring peaks algama 2026. aasta keskel. Seda uudset rakuteraapiat on põhjalikult testitud prekliinilistes ohutuse ja efektiivsuse uuringutes ning see lubab edendada Huntingtoni tõve ravi.

Huntingtoni tõbi on geneetiline haigus mis hävitab järk-järgult ajurakke, alustades tavaliselt vanuses 35–50 ja süvenedes 10–20 aasta jooksul. Sümptomiteks on tahtmatud liigutused, raskused mõtlemisel ja igapäevaste ülesannete planeerimisel ning meeleolumuutused, nagu depressioon.

Testitav ravi, mida nimetatakse hNSC-01, kasutab närvi tüvirakke, mis suudavad kaitsta olemasolevaid ajurakke suremise eest, asendada kadunud rakke, taastada kahjustatud ajuahelad, vabastada kasulikke valke, nagu BDNF, mida HD-patsientidel on vähe, ja vähendada kahjulike valkude kogunemist, mis kahjustab ajurakke. Kõiki neid tulemusi on näidatud loomkatsetes, kus rakud parandasid ka liikumist, taastasid ajufunktsiooni ja osutusid pika aja jooksul ohutuks.

Osaleb UC Irvine'i kliiniline uuring 21 varases staadiumis Huntingtoni tõvega inimest, sealhulgas 12 osalejat faasi 1B annuse suurendamise rühmas ja üheksa 2A faasi laiendamisrühmas. Rakud sisestatakse kirurgiliselt ajju ja katsealuseid jälgitakse hoolikalt ohutuse ja võimaliku kasu varajaste märkide osas.

Huntingtoni tõbi paneb patsientidele, peredele ja hooldajatele tohutu koormuse, mis kestab sageli aastakümneid. Ainuüksi Californias võivad HD-patsientide haiglakulud ulatuda 3 miljonist kuni 25 miljoni dollarini aastas. Edu korral võib see teraapia võimaldada Huntingtoni tõvega inimestel kauem iseseisvalt elada, vähendades oluliselt pikaajalise hoolduse kulusid ja seeläbi perede koormust.

See uuring on põnev samm regeneratiivse meditsiini jaoks ja selle potentsiaal muuta Huntingtoni tõve kulgu. See annab täiendavat lootust patsientidele ja peredele, kellel on praegu väga vähe võimalusi.

Leslie M. Thompson, juhtivteadur, bioloogilise keemia professor, California ülikool, Irvine

Ta lisas: "Auhind on teadlaste meeskonna, sealhulgas UC Irvine'i dr Jack Reidlingi ja Yuna Muyshondti ning rakutoodet tootnud UC Davise GMP rajatise tohutute pingutuste kulminatsioon."

Thompson on Huntingtoni tõvega tegelenud enam kui kolm aastakümmet ja on saanud 17,6 miljonit dollarit CIRM-i rahastamist, et edendada nii alusuuringuid kui ka translatsiooniteid. 2019. aastal sai ta 6 miljonit dollarit, et töötada välja Huntingtoni tõve tüvirakkudel põhinevad ravimeetodid. Selle algatusega on FDA nüüd heaks kiitnud uue uuritava ravimirakenduse, mis sillutab teed praegusele auhinnale, millega rahastatakse UC Irvine Alpha Clinicu varajases staadiumis inimeste kliinilist uuringut.

Selle aasta oktoobris sai Thompson 2 miljonit dollarit CIRM-i rahastust, et uurida üht meditsiini kõige hämmastavamat mõistatust: miks Huntingtoni tõbi hävitab mõned ajurakud, säästes samal ajal teisi. Tema labor integreerib patsiendilt saadud tüvirakke, transkriptoomikat, proteoomikat ja bioinformaatikat, et uurida haiguste mehhanisme, luues samal ajal uusi võimalusi mõista, miks teatud ajurakud on Huntingtoni tõve suhtes vastuvõtlikumad kui teised. Lisaks on Thompson UC Irvine'i Sue & Bill Grossi tüvirakkude uurimiskeskuse kaasdirektor.

See auhind on osa CIRM-i kliiniliste uuringute etapi projektidest, mille eesmärk on kiirendada paljutõotavaid tüvirakuteraapiaid alates hilises prekliinilises arenguetapis läbi kliiniliste uuringute, et rahuldada rahuldamata meditsiinilisi vajadusi.

Allikad: