UC Irvine saa rahoitusta Huntingtonin taudin hermoston kantasoluhoidon kliiniseen tutkimukseen

UC Irvine saa rahoitusta Huntingtonin taudin hermoston kantasoluhoidon kliiniseen tutkimukseen

Leslie M. Thompson, Donald Bren psykiatrian ja ihmiskäyttäytymisen sekä neurobiologian ja käyttäytymisen professori Kalifornian yliopistossa Irvinessä, sai 11 999 933 dollaria California Institute for Regenerative Medicine -apuraha ennennäkemättömään kliiniseen tutkimukseen uudesta Huntingtonin taudin hermosolujen kantasoluterapiasta.

Tämä palkinto tukee Huntingtonin taudin hoitoon tarkoitetun alkion kantasoluista peräisin olevan hermoston kantasolutuotteen ensimmäistä turvallisuutta ja siedettävyyttä koskevaa tutkimusta ihmisissä. Tämä on virstanpylväs potilaille, joilla ei tällä hetkellä ole hoitoja, jotka voisivat muuttaa tämän tuhoisan taudin kulkua.

Tutkimus keskittyy solutuotteen turvallisuuteen, jonka toivotaan suojaavan aivosoluja, korjaavan vaurioituneita aivopiirejä ja hidastavan tai ehkäisevän sairauksien etenemistä ihmisillä. Tämä on ensimmäinen testi alkion kantasoluista peräisin oleville ihmisille, joilla on Huntingtonin tauti; Aiemmissa kokeissa on käytetty soluja sikiön soluista tai kudoksesta. Kliinisen tutkimuksen on määrä alkaa vuoden 2026 puolivälissä. Tätä uutta soluterapiaa on testattu laajasti prekliinisissä turvallisuus- ja tehotutkimuksissa, ja se lupaa edistää Huntingtonin taudin hoitoa.

Huntingtonin tauti on geneettinen sairaus joka vähitellen tuhoaa aivosoluja, yleensä alkaa 35-50 vuoden iässä ja pahenee 10-20 vuoden aikana. Oireita ovat tahattomat liikkeet, ajattelu- ja päivittäisten tehtävien suunnitteluvaikeudet sekä mielialan muutokset, kuten masennus.

Testattava terapia, nimeltään hNSC-01, käyttää hermosolujen kantasoluja, jotka voivat suojata olemassa olevia aivosoluja kuolemalta, korvata kadonneita soluja, rakentaa uudelleen vaarantuneet aivopiirit, vapauttaa hyödyllisiä proteiineja, kuten BDNF, joita on vähän HD-potilailla, ja vähentää haitallisia aivosoluja vahingoittavia proteiineja. Nämä tulokset on kaikki osoitettu eläinkokeissa, joissa solut paransivat myös liikettä, palauttivat aivojen toimintaa ja osoittautuivat turvallisiksi pitkiä aikoja.

UC Irvinen kliininen tutkimus osallistuu 21 henkilöä, joilla on alkuvaiheen Huntingtonin tauti, mukaan lukien 12 osallistujaa vaiheen 1B annoksen korotusryhmään ja yhdeksän vaiheen 2A laajennusryhmään. Solut asetetaan kirurgisesti aivoihin ja koehenkilöitä seurataan tarkasti turvallisuuden ja mahdollisen hyödyn varhaisten merkkien varalta.

Huntingtonin tauti asettaa potilaille, perheille ja hoitajille valtavan taakan, joka kestää usein vuosikymmeniä. Pelkästään Kaliforniassa HD-potilaiden sairaalakustannukset voivat vaihdella 3 miljoonasta 25 miljoonaan dollariin vuodessa. Jos tämä hoito onnistuu, Huntingtonin tautia sairastavat ihmiset voivat elää itsenäisesti pidempään, mikä vähentää merkittävästi pitkäaikaishoidon kustannuksia ja vähentää siten perheiden taakkaa.

Tämä tutkimus on jännittävä askel regeneratiivisessa lääketieteessä ja sen potentiaalissa muuttaa Huntingtonin taudin kulkua. Se antaa lisätoivoa potilaille ja perheille, joilla on tällä hetkellä hyvin vähän vaihtoehtoja."

Leslie M. Thompson, johtava tutkija, biologisen kemian professori, Kalifornian yliopisto, Irvine

Hän lisäsi: "Palkinto on huipentuma tutkijaryhmän valtaville ponnisteluille, mukaan lukien tohtori Jack Reidling ja Yuna Muyshondt UC Irvinesta ja UC Davisin GMP-laitoksesta, joka tuotti solutuotteen."

Thompson on työskennellyt Huntingtonin taudin parissa yli kolmen vuosikymmenen ajan ja on saanut 17,6 miljoonaa dollaria CIRM-rahoitusta edistääkseen sekä perustutkimusta että translaatiopolkuja. Vuonna 2019 hän sai 6 miljoonaa dollaria kehittääkseen kantasolupohjaisia ​​hoitoja Huntingtonin taudin hoitoon. Tämän aloitteen myötä FDA on nyt hyväksynyt uuden tutkittavan lääkehakemuksen, mikä tasoittaa tietä nykyiselle palkinnolle, jolla rahoitetaan UC Irvine Alpha Clinicin varhaisen vaiheen kliinistä ihmistutkimusta.

Tämän vuoden lokakuussa Thompson sai 2 miljoonaa dollaria CIRM-rahoitusta tutkiakseen yhtä lääketieteen hämmentävämmistä mysteereistä: miksi Huntingtonin tauti tuhoaa joitain aivosoluja ja säästää toisia. Hänen laboratorionsa integroi potilaista peräisin olevia kantasoluja, transkriptomiikkaa, proteomiikkaa ja bioinformatiikkaa sairauden mekanismien tutkimiseksi samalla kun hän etsii uusia keinoja ymmärtää, miksi tietyt aivosolut ovat alttiimpia Huntingtonin taudille kuin toiset. Lisäksi Thompson on UC Irvinen Sue & Bill Gross -kantasolututkimuskeskuksen toinen johtaja.

Tämä palkinto on osa CIRM:n kliinisen tutkimusvaiheen hankkeita, joiden tavoitteena on nopeuttaa lupaavia kantasoluhoitoja myöhäisistä prekliinisistä kehitysvaiheista kliinisiin kokeisiin vastaamaan tyydyttämättömiin lääketieteellisiin tarpeisiin.

Lähteet: