L'UC Irvine reçoit un financement pour un essai clinique de thérapie par cellules souches neurales pour la maladie de Huntington

L'UC Irvine reçoit un financement pour un essai clinique de thérapie par cellules souches neurales pour la maladie de Huntington

Leslie M. Thompson, professeur Donald Bren de psychiatrie et de comportement humain et de neurobiologie et comportement à l'Université de Californie à Irvine, a reçu 11 999 933 $. Subvention du California Institute for Regenerative Medicine pour un essai clinique sans précédent d'une nouvelle thérapie par cellules souches neurales pour la maladie de Huntington.

Ce prix soutient une première étude sur l'innocuité et la tolérabilité chez l'homme d'un produit de cellules souches neurales dérivées de cellules souches embryonnaires pour le traitement de la maladie de Huntington, une étape importante pour les patients qui manquent actuellement de traitements susceptibles de modifier l'évolution de cette maladie dévastatrice.

L'étude se concentrera sur la sécurité du produit cellulaire, qui, on l'espère, pourra protéger les cellules cérébrales, réparer les circuits cérébraux endommagés et ralentir ou prévenir la progression de la maladie chez l'homme. Il s'agira du premier test de cellules dérivées de cellules souches embryonnaires chez des personnes atteintes de la maladie de Huntington ; Des expériences antérieures ont utilisé des cellules provenant de cellules ou de tissus fœtaux. L’essai clinique devrait débuter mi-2026. Cette nouvelle thérapie cellulaire a été largement testée dans le cadre d'études précliniques de sécurité et d'efficacité et promet de faire progresser le traitement de la maladie de Huntington.

La maladie de Huntington est une maladie génétique qui détruit progressivement les cellules du cerveau, commençant généralement entre 35 et 50 ans et s'aggravant sur 10 à 20 ans. Les symptômes comprennent des mouvements involontaires, des difficultés à réfléchir et à planifier les tâches quotidiennes, ainsi que des changements d'humeur tels que la dépression.

La thérapie testée, appelée hNSC-01, utilise des cellules souches neurales qui peuvent protéger les cellules cérébrales existantes de la mort, remplacer les cellules perdues, reconstruire les circuits cérébraux compromis, libérer des protéines utiles comme le BDNF qui sont faibles chez les patients MH et réduire les accumulations de protéines nocives qui endommagent les cellules cérébrales. Ces résultats ont tous été démontrés dans des études animales, dans lesquelles les cellules ont également amélioré le mouvement, restauré la fonction cérébrale et se sont révélées sûres sur de longues périodes.

L'essai clinique à l'UC Irvine participera 21 personnes atteintes de la maladie de Huntington à un stade précoce, dont 12 participants dans un groupe d'augmentation de dose de phase 1B et neuf dans un groupe d'expansion de phase 2A. Les cellules sont insérées chirurgicalement dans le cerveau et les sujets sont étroitement surveillés pour vérifier leur sécurité et les premiers signes d'un éventuel bénéfice.

La maladie de Huntington fait peser un énorme fardeau sur les patients, les familles et les soignants, et cela dure souvent des décennies. Rien qu'en Californie, les coûts hospitaliers pour les patients MH peuvent varier entre 3 et 25 millions de dollars par an. En cas de succès, cette thérapie pourrait permettre aux personnes atteintes de la maladie de Huntington de vivre de manière autonome plus longtemps, réduisant ainsi considérablement les coûts des soins de longue durée et réduisant ainsi le fardeau des familles.

Cette étude constitue une étape passionnante pour la médecine régénérative et son potentiel pour changer le cours de la maladie de Huntington. Cela donne un espoir supplémentaire aux patients et à leurs familles qui n’ont actuellement que très peu d’options.

Leslie M. Thompson, chercheur principal, professeur de chimie biologique, Université de Californie, Irvine

Elle a ajouté : « Ce prix est le point culminant des efforts considérables d'une équipe de chercheurs, dont le Dr Jack Reidling et Yuna Muyshondt de l'UC Irvine et de l'installation UC Davis GMP, qui ont produit le produit cellulaire.

Thompson travaille sur la maladie de Huntington depuis plus de trois décennies et a reçu 17,6 millions de dollars du financement du CIRM pour faire progresser la recherche fondamentale et les voies translationnelles. En 2019, elle a reçu 6 millions de dollars pour développer des thérapies à base de cellules souches contre la maladie de Huntington. Grâce à cette initiative, une demande de nouveau médicament expérimental a maintenant été approuvée par la FDA, ouvrant la voie à l'attribution actuelle qui finance l'essai clinique humain de stade précoce de l'UC Irvine Alpha Clinic.

En octobre de cette année, Thompson a reçu 2 millions de dollars du CIRM pour explorer l'un des mystères les plus déroutants de la médecine : pourquoi la maladie de Huntington détruit certaines cellules cérébrales tout en en épargnant d'autres. Son laboratoire intègre les cellules souches dérivées de patients, la transcriptomique, la protéomique et la bioinformatique pour étudier les mécanismes de la maladie tout en ouvrant de nouvelles voies pour comprendre pourquoi certaines cellules cérébrales sont plus sensibles à la maladie de Huntington que d'autres. De plus, Thompson est codirecteur du centre de recherche sur les cellules souches Sue & Bill Gross à l'UC Irvine.

Ce prix fait partie des projets en phase d'essais cliniques du CIRM, qui visent à accélérer les thérapies prometteuses à base de cellules souches depuis les derniers stades de développement préclinique jusqu'aux essais cliniques pour répondre à des besoins médicaux non satisfaits.

Sources :