UC Irvine dobiva sredstva za kliničko ispitivanje terapije neuralnim matičnim stanicama za Huntingtonovu bolest

UC Irvine dobiva sredstva za kliničko ispitivanje terapije neuralnim matičnim stanicama za Huntingtonovu bolest

Leslie M. Thompson, Donald Bren, profesor psihijatrije i ljudskog ponašanja te neurobiologije i ponašanja na Sveučilištu Kalifornija, Irvine, primio je 11.999.933 dolara Potpora Kalifornijskog instituta za regenerativnu medicinu za kliničko ispitivanje bez presedana nove terapije neuralnim matičnim stanicama za Huntingtonovu bolest.

Ova nagrada podupire prvu studiju sigurnosti i podnošljivosti kod ljudi proizvoda neuralnih matičnih stanica izvedenih iz embrionalnih matičnih stanica za liječenje Huntingtonove bolesti, što je prekretnica za pacijente kojima trenutno nedostaju terapije koje bi mogle promijeniti tijek ove razorne bolesti.

Studija će se usredotočiti na sigurnost staničnog proizvoda, za koji se nada da može zaštititi moždane stanice, popraviti oštećene moždane krugove i usporiti ili spriječiti napredovanje bolesti kod ljudi. Ovo će biti prvi test stanica izvedenih iz embrionalnih matičnih stanica kod ljudi s Huntingtonovom bolešću; Prethodni eksperimenti koristili su stanice iz fetalnih stanica ili tkiva. Početak kliničkog ispitivanja planiran je za sredinu 2026. Ova nova stanična terapija opsežno je ispitana u pretkliničkim studijama sigurnosti i učinkovitosti i obećava napredak u liječenju Huntingtonove bolesti.

Huntingtonova bolest je genetska bolest koji postupno uništava moždane stanice, obično počinje između 35. i 50. godine i pogoršava se tijekom 10 do 20 godina. Simptomi uključuju nevoljne pokrete, poteškoće s razmišljanjem i planiranjem dnevnih zadataka te promjene raspoloženja poput depresije.

Terapija koja se testira, nazvana hNSC-01, koristi neuralne matične stanice koje mogu zaštititi postojeće moždane stanice od umiranja, nadomjestiti izgubljene stanice, obnoviti ugrožene moždane krugove, otpustiti korisne proteine ​​poput BDNF-a koji su niski kod pacijenata s HD-om i smanjiti nakupljanje štetnih proteina koji oštećuju moždane stanice. Svi ovi rezultati prikazani su u studijama na životinjama, gdje su stanice također poboljšale kretanje, obnovile funkciju mozga i pokazalo se da su sigurne tijekom dugih vremenskih razdoblja.

Sudjelovat će kliničko ispitivanje na UC Irvine 21 osoba s ranim stadijem Huntingtonove bolesti, uključujući 12 sudionika u skupini za povećanje doze faze 1B i devet u skupini za proširenje faze 2A. Stanice se kirurški umeću u mozak, a ispitanici se pažljivo prate radi sigurnosti i ranih znakova moguće koristi.

Huntingtonova bolest predstavlja ogroman teret za pacijente, obitelji i njegovatelje, koji često traje desetljećima. Samo u Kaliforniji bolnički troškovi za HD pacijente mogu se kretati od 3 do 25 milijuna dolara godišnje. Ako bude uspješna, ova bi terapija mogla omogućiti osobama s Huntingtonovom bolešću da duže žive neovisno, značajno smanjujući troškove dugotrajne skrbi i time smanjujući teret obitelji.

Ova studija je uzbudljiv korak za regenerativnu medicinu i njen potencijal da promijeni tijek Huntingtonove bolesti. Pruža dodatnu nadu pacijentima i obiteljima koji trenutno imaju vrlo malo mogućnosti.”

Leslie M. Thompson, glavni istraživač, profesor biološke kemije, Kalifornijsko sveučilište, Irvine

Dodala je: "Nagrada je kulminacija golemih napora tima istraživača, uključujući dr. Jacka Reidlinga i Yunu Muyshondt s UC Irvine i GMP pogona UC Davis, koji je proizveo stanični proizvod."

Thompson radi na Huntingtonovoj bolesti više od tri desetljeća i primio je 17,6 milijuna dolara CIRM-a za unaprjeđenje osnovnih istraživanja i translacijskih putova. Godine 2019. dobila je 6 milijuna dolara za razvoj terapije za Huntingtonovu bolest temeljene na matičnim stanicama. Uz ovu inicijativu, FDA je sada odobrila primjenu novog lijeka za istraživanje, utirući put trenutnoj nagradi koja financira ranu fazu kliničkog ispitivanja na ljudima klinike UC Irvine Alpha.

U listopadu ove godine Thompson je dobio 2 milijuna dolara sredstava CIRM-a za istraživanje jedne od najzbunjujućih misterija medicine: zašto Huntingtonova bolest uništava neke moždane stanice, a štedi druge. Njezin laboratorij integrira matične stanice dobivene od pacijenata, transkriptomiku, proteomiku i bioinformatiku za proučavanje mehanizama bolesti dok pionira u novim putevima za razumijevanje zašto su određene moždane stanice podložnije Huntingtonovoj bolesti od drugih. Osim toga, Thompson je suvoditelj Centra za istraživanje matičnih stanica Sue & Bill Gross na UC Irvineu.

Ova je nagrada dio CIRM-ovih projekata u fazi kliničkog ispitivanja, čiji je cilj ubrzati obećavajuće terapije matičnim stanicama od kasnih predkliničkih razvojnih faza kroz klinička ispitivanja kako bi se odgovorilo na nezadovoljene medicinske potrebe.

Izvori: