Az UC Irvine támogatást kapott a Huntington-kór idegi őssejt-terápiájának klinikai vizsgálatára

Az UC Irvine támogatást kapott a Huntington-kór idegi őssejt-terápiájának klinikai vizsgálatára

Leslie M. Thompson, Donald Bren pszichiátria és emberi viselkedés, valamint neurobiológia és viselkedés professzora a Kaliforniai Egyetemen, Irvine, 11 999 933 dollárt kapott A California Institute for Regenerative Medicine támogatása a Huntington-kór új idegi őssejt-terápiájának példátlan klinikai vizsgálatára.

Ez a díj egy embrionális őssejt-eredetű idegi őssejt-termék Huntington-kór kezelésére szolgáló első emberben végzett biztonságossági és tolerálhatósági vizsgálatát támogatja, amely mérföldkő azoknak a betegeknek, akiknél jelenleg nem állnak rendelkezésre olyan terápiák, amelyek megváltoztathatják e pusztító betegség lefolyását.

A tanulmány a sejttermék biztonságára összpontosít, amely a remények szerint megvédheti az agysejteket, helyreállíthatja a sérült agyi áramköröket, és lassíthatja vagy megakadályozhatja a betegség progresszióját az emberekben. Ez lesz az első embrionális őssejt-eredetű sejtek vizsgálata Huntington-kórban szenvedőknél; A korábbi kísérletekben magzati sejtekből vagy szövetekből származó sejteket használtak. A klinikai vizsgálat a tervek szerint 2026 közepén kezdődik. Ezt az új sejtterápiát széles körben tesztelték preklinikai biztonságossági és hatékonysági vizsgálatokban, és azt ígéri, hogy előmozdítja a Huntington-kór kezelését.

A Huntington-kór genetikai betegség amely fokozatosan tönkreteszi az agysejteket, általában 35 és 50 éves kor között kezdődik, és 10-20 év alatt rosszabbodik. A tünetek közé tartoznak az akaratlan mozgások, a gondolkodás és a napi feladatok tervezésének nehézségei, valamint a hangulatváltozások, például a depresszió.

A tesztelés alatt álló, hNSC-01 nevű terápia idegi őssejteket használ, amelyek megvédhetik a meglévő agysejteket az elpusztulástól, pótolhatják az elveszett sejteket, újjáépíthetik a károsodott agyi áramköröket, olyan hasznos fehérjéket szabadíthatnak fel, mint a BDNF, amelyek alacsony mennyiségben vannak HD betegekben, és csökkentik az agysejteket károsító káros fehérjék felhalmozódását. Ezeket az eredményeket mind állatkísérletekben igazolták, ahol a sejtek javították a mozgást, helyreállították az agyműködést, és hosszú időn keresztül biztonságosnak bizonyultak.

Részt vesz az UC Irvine klinikai vizsgálatában 21 korai stádiumú Huntington-kórban szenvedő ember, köztük 12 résztvevő az 1B fázisú dóziseszkalációs csoportban és kilenc a 2A fázisú bővítési csoportban. A sejteket műtéti úton juttatják be az agyba, és az alanyokat szorosan figyelik a biztonság és a lehetséges előnyök korai jelei miatt.

A Huntington-kór óriási terhet ró a betegekre, a családokra és a gondozókra, gyakran évtizedekig. Csak Kaliforniában a HD betegek kórházi költségei évi 3 millió dollártól 25 millió dollárig terjedhetnek. Siker esetén ez a terápia lehetővé teheti, hogy a Huntington-kórban szenvedők tovább éljenek önállóan, jelentősen csökkentve a hosszú távú gondozás költségeit, és ezáltal a családok terheit.

Ez a tanulmány izgalmas lépést jelent a regeneratív gyógyászatban, és a Huntington-kór lefolyását megváltoztató potenciáljában. További reményt ad azoknak a betegeknek és családoknak, akiknek jelenleg nagyon kevés lehetőségük van.”

Leslie M. Thompson, vezető kutató, biológiai kémia professzor, Kaliforniai Egyetem, Irvine

Hozzátette: "A díj egy kutatócsoport, köztük Dr. Jack Reidling és Yuna Muyshondt, az UC Irvine és a sejtterméket előállító UC Davis GMP létesítményének óriási erőfeszítéseinek betetőzése."

Thompson több mint három évtizede foglalkozik a Huntington-kórral, és 17,6 millió dolláros CIRM-finanszírozást kapott az alapkutatás és a transzlációs utak előmozdítására. 2019-ben 6 millió dollárt kapott a Huntington-kór őssejt-alapú terápiáinak kifejlesztésére. Ezzel a kezdeményezéssel az FDA jóváhagyott egy új vizsgálati gyógyszer-alkalmazást, amely megnyitja az utat a jelenlegi díj felé, amely az UC Irvine Alpha Clinic korai stádiumú humán klinikai vizsgálatát finanszírozza.

Ez év októberében Thompson 2 millió dolláros CIRM-finanszírozást kapott, hogy feltárja az orvostudomány egyik legzavarbaejtőbb rejtélyét: miért pusztít el a Huntington-kór egyes agysejteket, míg másokat megkíméli. Laboratóriuma a betegektől származó őssejteket, a transzkriptomikát, a proteomikát és a bioinformatikát integrálja a betegségmechanizmusok tanulmányozására, miközben új utakat keres annak megértésére, hogy bizonyos agysejtek miért érzékenyebbek a Huntington-kórra, mint mások. Ezenkívül Thompson a Sue & Bill Gross Őssejtkutató Központ társigazgatója az UC Irvine-ben.

Ez a díj a CIRM klinikai vizsgálati szakaszban végzett projektjeinek része, amelyek célja az ígéretes őssejtterápiák felgyorsítása a késői preklinikai fejlesztési szakaszoktól kezdve a klinikai vizsgálatokon keresztül a kielégítetlen orvosi igények kielégítése érdekében.

Források: