UC Irvine riceve finanziamenti per la sperimentazione clinica della terapia con cellule staminali neurali per la malattia di Huntington

UC Irvine riceve finanziamenti per la sperimentazione clinica della terapia con cellule staminali neurali per la malattia di Huntington

Leslie M. Thompson, professore di Psichiatria e Comportamento Umano e di Neurobiologia e Comportamento presso l'Università della California, Irvine, ha ricevuto 11.999.933 dollari Sovvenzione del California Institute for Regenerative Medicine per una sperimentazione clinica senza precedenti di una nuova terapia con cellule staminali neurali per la malattia di Huntington.

Questo premio sostiene il primo studio sulla sicurezza e la tollerabilità nell’uomo di un prodotto a base di cellule staminali neurali derivato da cellule staminali embrionali per il trattamento della malattia di Huntington, una pietra miliare per i pazienti attualmente privi di terapie che potrebbero alterare il corso di questa malattia devastante.

Lo studio si concentrerà sulla sicurezza del prodotto cellulare, che si spera possa proteggere le cellule cerebrali, riparare i circuiti cerebrali danneggiati e rallentare o prevenire la progressione della malattia negli esseri umani. Questo sarà il primo test sulle cellule derivate da cellule staminali embrionali in persone affette dalla malattia di Huntington; Precedenti esperimenti hanno utilizzato cellule provenienti da cellule o tessuti fetali. L’inizio della sperimentazione clinica è previsto per la metà del 2026. Questa nuova terapia cellulare è stata ampiamente testata in studi preclinici sulla sicurezza e sull'efficacia e promette di far progredire il trattamento della malattia di Huntington.

La malattia di Huntington è una malattia genetica che distrugge gradualmente le cellule cerebrali, di solito iniziando tra i 35 e i 50 anni e peggiorando nell’arco di 10-20 anni. I sintomi includono movimenti involontari, difficoltà a pensare e pianificare le attività quotidiane e cambiamenti di umore come la depressione.

La terapia in fase di test, chiamata hNSC-01, utilizza cellule staminali neurali che possono proteggere le cellule cerebrali esistenti dalla morte, sostituire le cellule perse, ricostruire i circuiti cerebrali compromessi, rilasciare proteine ​​utili come il BDNF che sono basse nei pazienti con MH e ridurre gli accumuli di proteine ​​dannose che danneggiano le cellule cerebrali. Questi risultati sono stati tutti dimostrati in studi sugli animali, dove le cellule hanno anche migliorato il movimento, ripristinato la funzione cerebrale e hanno dimostrato di essere sicure per lunghi periodi di tempo.

Prenderà parte alla sperimentazione clinica presso l'UC Irvine 21 persone con malattia di Huntington in stadio iniziale, inclusi 12 partecipanti in un gruppo di aumento della dose di Fase 1B e nove in un gruppo di espansione di Fase 2A. Le cellule vengono inserite chirurgicamente nel cervello e i soggetti vengono attentamente monitorati per verificarne la sicurezza e i primi segni di possibili benefici.

La malattia di Huntington rappresenta un onere enorme per i pazienti, le famiglie e gli operatori sanitari, che spesso dura per decenni. Nella sola California, i costi ospedalieri per i pazienti affetti da MH possono variare da 3 milioni di dollari a 25 milioni di dollari all’anno. In caso di successo, questa terapia potrebbe consentire alle persone affette da malattia di Huntington di vivere in modo indipendente più a lungo, riducendo significativamente i costi dell’assistenza a lungo termine e alleggerendo così il peso sulle famiglie.

Questo studio rappresenta un passo avanti entusiasmante per la medicina rigenerativa e per il suo potenziale nel cambiare il corso della malattia di Huntington. Fornisce ulteriore speranza ai pazienti e alle famiglie che attualmente hanno pochissime opzioni”.

Leslie M. Thompson, ricercatore principale, professore di chimica biologica, Università della California, Irvine

Ha aggiunto: "Il premio è il culmine degli enormi sforzi di un team di ricercatori, tra cui il dottor Jack Reidling e Yuna Muyshondt dell'UC Irvine e l'impianto GMP dell'UC Davis, che ha prodotto il prodotto cellulare".

Thompson lavora sulla malattia di Huntington da più di tre decenni e ha ricevuto 17,6 milioni di dollari in finanziamenti CIRM per promuovere sia la ricerca di base che i percorsi traslazionali. Nel 2019, ha ricevuto 6 milioni di dollari per sviluppare terapie basate sulle cellule staminali per la malattia di Huntington. Con questa iniziativa, la FDA ha approvato la richiesta di un nuovo farmaco sperimentale, aprendo la strada all'attuale premio che finanzia la sperimentazione clinica umana in fase iniziale della Irvine Alpha Clinic della UC.

Nell'ottobre di quest'anno, Thompson ha ricevuto 2 milioni di dollari in finanziamenti CIRM per esplorare uno dei misteri più sconcertanti della medicina: perché la malattia di Huntington distrugge alcune cellule cerebrali risparmiandone altre. Il suo laboratorio integra cellule staminali derivate dai pazienti, trascrittomica, proteomica e bioinformatica per studiare i meccanismi della malattia e allo stesso tempo apre la strada a nuove strade per capire perché alcune cellule cerebrali sono più suscettibili alla malattia di Huntington rispetto ad altre. Inoltre, Thompson è co-direttore del Sue & Bill Gross Stem Cell Research Center presso l'UC Irvine.

Questo premio fa parte dei progetti in fase di sperimentazione clinica del CIRM, che mirano ad accelerare le promettenti terapie con cellule staminali dalle fasi finali dello sviluppo preclinico fino alle sperimentazioni cliniche per rispondere alle esigenze mediche insoddisfatte.

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