UC Irvine gauna finansavimą Huntingtono ligos neuroninių kamieninių ląstelių terapijos klinikiniam tyrimui

UC Irvine gauna finansavimą Huntingtono ligos neuroninių kamieninių ląstelių terapijos klinikiniam tyrimui

Leslie M. Thompson, Donaldas Brenas, Kalifornijos universiteto Irvine psichiatrijos ir žmogaus elgesio bei neurobiologijos ir elgesio profesorius, gavo 11 999 933 USD. Kalifornijos regeneracinės medicinos instituto dotacija precedento neturinčiam klinikiniam naujos nervų kamieninių ląstelių terapijos, skirtos Huntingtono ligai, tyrimui.

Šiuo apdovanojimu remiamas pirmasis embrioninių kamieninių ląstelių neuroninių kamieninių ląstelių produkto, skirto Hantingtono ligai gydyti, saugumo ir toleravimo žmogui tyrimas – svarbus etapas pacientams, kuriems šiuo metu trūksta gydymo, galinčio pakeisti šios niokojančios ligos eigą.

Tyrime daugiausia dėmesio bus skiriama ląstelių produkto saugumui, kuris, tikimasi, gali apsaugoti smegenų ląsteles, atstatyti pažeistas smegenų grandines ir sulėtinti arba užkirsti kelią žmonių ligos progresavimui. Tai bus pirmasis embrioninių kamieninių ląstelių ląstelių tyrimas žmonėms, sergantiems Hantingtono liga; Ankstesniuose eksperimentuose buvo naudojamos vaisiaus ląstelių ar audinių ląstelės. Klinikinį tyrimą planuojama pradėti 2026 m. viduryje. Ši nauja ląstelių terapija buvo plačiai išbandyta ikiklinikiniuose saugumo ir veiksmingumo tyrimuose ir žada pagerinti Huntingtono ligos gydymą.

Huntingtono liga yra genetinė liga kuri palaipsniui naikina smegenų ląsteles, dažniausiai prasidedanti nuo 35 iki 50 metų ir blogėjanti per 10–20 metų. Simptomai yra nevalingi judesiai, sunkumai mąstyti ir planuoti kasdienes užduotis bei nuotaikos pokyčiai, pavyzdžiui, depresija.

Bandomoje terapijoje, vadinamoje hNSC-01, naudojamos nervinės kamieninės ląstelės, kurios gali apsaugoti esamas smegenų ląsteles nuo žūties, pakeisti prarastas ląsteles, atstatyti pažeistas smegenų grandines, išlaisvinti naudingus baltymus, tokius kaip BDNF, kurių HD sergantiems pacientams yra mažai, ir sumažinti žalingų baltymų, pažeidžiančių smegenų ląsteles, sankaupas. Visi šie rezultatai buvo įrodyti atliekant tyrimus su gyvūnais, kai ląstelės taip pat pagerino judėjimą, atkūrė smegenų funkciją ir buvo įrodyta, kad ilgą laiką yra saugios.

Dalyvaus UC Irvine klinikinis tyrimas 21 žmogus, sergantis ankstyvos stadijos Hantingtono liga, įskaitant 12 dalyvių iš 1B fazės dozės didinimo grupės ir devynis iš 2A fazės išplėtimo grupės. Ląstelės chirurginiu būdu įterpiamos į smegenis, o tiriamieji yra atidžiai stebimi dėl saugumo ir ankstyvų galimos naudos požymių.

Huntingtono liga pacientams, šeimoms ir globėjams užkrauna didžiulę naštą, kuri dažnai trunka dešimtmečius. Vien Kalifornijoje ligoninių išlaidos HD pacientams gali svyruoti nuo 3 iki 25 milijonų dolerių per metus. Jei ši terapija bus sėkminga, Huntingtono liga sergantys žmonės galėtų ilgiau gyventi savarankiškai, žymiai sumažinti ilgalaikės priežiūros išlaidas ir taip sumažinti naštą šeimoms.

Šis tyrimas yra jaudinantis žingsnis regeneracinės medicinos srityje ir jos potencialas pakeisti Huntingtono ligos eigą. Tai suteikia papildomos vilties pacientams ir šeimoms, kurios šiuo metu turi labai mažai galimybių.

Leslie M. Thompson, vyriausiasis tyrėjas, biologinės chemijos profesorius, Kalifornijos universitetas, Irvine

Ji pridūrė: „Apdovanojimas yra milžiniškų tyrėjų komandos, įskaitant dr. Jacką Reidlingą ir Yuną Muyshondt iš UC Irvine ir UC Davis GMP įrenginio, gaminusio ląstelių produktą, pastangų kulminacija.

Thompsonas daugiau nei tris dešimtmečius dirbo su Huntingtono liga ir gavo 17,6 mln. 2019 m. ji gavo 6 milijonus dolerių, kad sukurtų kamieninėmis ląstelėmis pagrįstą Huntingtono ligos gydymą. Šia iniciatyva FDA patvirtino naują tiriamojo vaisto paraišką, o tai atveria kelią dabartiniam apdovanojimui, kuriuo finansuojamas UC Irvine Alpha Clinic ankstyvosios stadijos žmogaus klinikinis tyrimas.

Šių metų spalį Thompsonas gavo 2 milijonų dolerių CIRM finansavimą, kad ištirtų vieną iš labiausiai gluminančių medicinos paslapčių: kodėl Hantingtono liga sunaikina kai kurias smegenų ląsteles, o kitas tausoja. Jos laboratorija integruoja pacientų gautas kamienines ląsteles, transkriptomiką, proteomiką ir bioinformatiką, kad ištirtų ligų mechanizmus, kartu ieškodama naujų būdų suprasti, kodėl tam tikros smegenų ląstelės yra jautresnės Huntingtono ligai nei kitos. Be to, Thompsonas yra Sue ir Bill Gross kamieninių ląstelių tyrimų centro UC Irvine direktorius.

Šis apdovanojimas yra dalis CIRM klinikinių tyrimų etapo projektų, kuriais siekiama paspartinti perspektyvių kamieninių ląstelių terapiją nuo vėlyvųjų ikiklinikinių vystymosi stadijų, atliekant klinikinius tyrimus, siekiant patenkinti nepatenkintus medicininius poreikius.

Šaltiniai: