UC Irvine saņem finansējumu Hantingtona slimības neironu cilmes šūnu terapijas klīniskajam izmēģinājumam

UC Irvine saņem finansējumu Hantingtona slimības neironu cilmes šūnu terapijas klīniskajam izmēģinājumam

Leslijs M. Tompsons, Donalds Brens, psihiatrijas un cilvēka uzvedības un neirobioloģijas un uzvedības profesors Kalifornijas Universitātē, Ērvinā, saņēma USD 11 999 933 Kalifornijas Reģeneratīvās medicīnas institūta dotācija bezprecedenta klīniskai izpētei par jaunu neironu cilmes šūnu terapiju Hantingtona slimības ārstēšanai.

Ar šo balvu tiek atbalstīts pirmais cilvēka drošības un panesamības pētījums par embrionālo cilmes šūnu izcelsmes neironu cilmes šūnu produktu Hantingtona slimības ārstēšanai, kas ir pagrieziena punkts pacientiem, kuriem pašlaik trūkst terapijas, kas varētu mainīt šīs postošās slimības gaitu.

Pētījumā galvenā uzmanība tiks pievērsta šūnu produkta drošībai, kas, cerams, var aizsargāt smadzeņu šūnas, labot bojātās smadzeņu ķēdes un palēnināt vai novērst slimības progresēšanu cilvēkiem. Šis būs pirmais embrionālo cilmes šūnu šūnu tests cilvēkiem ar Hantingtona slimību; Iepriekšējos eksperimentos ir izmantotas šūnas no augļa šūnām vai audiem. Klīnisko izpēti plānots sākt 2026. gada vidū. Šī jaunā šūnu terapija ir plaši pārbaudīta preklīniskajos drošības un efektivitātes pētījumos, un tā sola uzlabot Hantingtona slimības ārstēšanu.

Hantingtona slimība ir ģenētiska slimība kas pakāpeniski iznīcina smadzeņu šūnas, parasti sākot no 35 līdz 50 gadu vecumam un pasliktinoties 10 līdz 20 gadu laikā. Simptomi ir piespiedu kustības, apgrūtināta domāšana un ikdienas uzdevumu plānošana, kā arī garastāvokļa izmaiņas, piemēram, depresija.

Pārbaudāmajā terapijā, ko sauc par hNSC-01, tiek izmantotas neironu cilmes šūnas, kas var aizsargāt esošās smadzeņu šūnas no bojāejas, aizstāt zaudētās šūnas, atjaunot bojātas smadzeņu ķēdes, atbrīvot noderīgus proteīnus, piemēram, BDNF, kas HD pacientiem ir zems, un samazināt kaitīgo olbaltumvielu uzkrāšanos, kas bojā smadzeņu šūnas. Visi šie rezultāti ir pierādīti pētījumos ar dzīvniekiem, kur šūnas arī uzlaboja kustību, atjaunoja smadzeņu darbību un tika pierādītas kā drošas ilgu laiku.

Piedalīsies UC Irvine klīniskais pētījums 21 cilvēks ar Hantingtona slimību agrīnā stadijā, tostarp 12 dalībnieki 1.B fāzes devas palielināšanas grupā un deviņi 2.A fāzes paplašināšanas grupā. Šūnas tiek ķirurģiski ievietotas smadzenēs, un subjekti tiek rūpīgi uzraudzīti, lai noteiktu drošību un agrīnas iespējamā ieguvuma pazīmes.

Hantingtona slimība uzliek milzīgu slogu pacientiem, ģimenēm un aprūpētājiem, kas bieži ilgst gadu desmitiem. Kalifornijā vien slimnīcas izmaksas HD pacientiem var svārstīties no USD 3 miljoniem līdz USD 25 miljoniem gadā. Ja šī terapija būs veiksmīga, cilvēkiem ar Hantingtona slimību varētu dzīvot patstāvīgi ilgāk, ievērojami samazinot ilgtermiņa aprūpes izmaksas un tādējādi samazinot slogu ģimenēm.

Šis pētījums ir aizraujošs solis reģeneratīvajai medicīnai un tās potenciālam mainīt Hantingtona slimības gaitu. Tas sniedz papildu cerību pacientiem un ģimenēm, kurām pašlaik ir ļoti maz iespēju.

Leslija M. Tompsone, galvenā pētniece, bioloģiskās ķīmijas profesore, Kalifornijas universitāte, Ērvina

Viņa piebilda: "Balva ir pētnieku komandas, tostarp Dr. Jack Reidling un Yuna Muyshondt no UC Irvine un UC Davis GMP iekārtas, kas ražoja šūnu produktu, milzīgo pūliņu kulminācija."

Tompsons ir strādājis ar Hantingtona slimību vairāk nekā trīs gadu desmitus un ir saņēmis 17, 6 miljonus USD CIRM finansējumu, lai veicinātu gan fundamentālos pētījumus, gan translācijas ceļus. 2019. gadā viņa saņēma 6 miljonus ASV dolāru, lai izstrādātu uz cilmes šūnām balstītas terapijas Hantingtona slimībai. Izmantojot šo iniciatīvu, FDA ir apstiprinājusi jaunu zāļu pieteikumu, paverot ceļu pašreizējai balvai, kas finansē UC Irvine Alpha Clinic agrīnās stadijas klīnisko izpēti cilvēkiem.

Šā gada oktobrī Tompsons saņēma CIRM finansējumu 2 miljonu ASV dolāru apmērā, lai izpētītu vienu no visvairāk mulsinošajiem medicīnas noslēpumiem: kāpēc Hantingtona slimība iznīcina dažas smadzeņu šūnas, vienlaikus saudzējot citas. Viņas laboratorijā tiek integrētas no pacientiem iegūtas cilmes šūnas, transkriptomika, proteomika un bioinformātika, lai pētītu slimību mehānismus, vienlaikus radot jaunus ceļus, lai saprastu, kāpēc noteiktas smadzeņu šūnas ir jutīgākas pret Hantingtona slimību nekā citas. Turklāt Tompsons ir UC Irvine Sjū un Bila Grosa cilmes šūnu pētniecības centra līdzdirektors.

Šī balva ir daļa no CIRM klīniskās izpētes posma projektiem, kuru mērķis ir paātrināt daudzsološu cilmes šūnu terapiju no vēlīnām preklīniskās attīstības stadijām, izmantojot klīniskos izmēģinājumus, lai risinātu neapmierinātās medicīniskās vajadzības.

Avoti: