UC Irvine mottar midler for klinisk utprøving av nevral stamcelleterapi for Huntingtons sykdom

UC Irvine mottar midler for klinisk utprøving av nevral stamcelleterapi for Huntingtons sykdom

Leslie M. Thompson, Donald Bren professor i psykiatri og menneskelig atferd og nevrobiologi og atferd ved University of California, Irvine, mottok $11.999.933 California Institute for Regenerative Medicine-stipend for en enestående klinisk utprøving av en ny nevrale stamcelleterapi for Huntingtons sykdom.

Denne prisen støtter en første-i-menneskelig sikkerhets- og tolerabilitetsstudie av et embryonalt stamcelle-avledet nevrale stamcelleprodukt for behandling av Huntingtons sykdom, en milepæl for pasienter som for tiden mangler terapier som kan endre forløpet til denne ødeleggende sykdommen.

Studien vil fokusere på sikkerheten til celleproduktet, som man håper kan beskytte hjerneceller, reparere skadede hjernekretsløp og bremse eller forhindre sykdomsprogresjon hos mennesker. Dette vil være den første testen av embryonale stamcelleavledede celler hos personer med Huntingtons sykdom; Tidligere eksperimenter har brukt celler fra fosterceller eller vev. Den kliniske studien er planlagt å starte i midten av 2026. Denne nye celleterapien har blitt grundig testet i prekliniske sikkerhets- og effektstudier og lover å fremme behandlingen av Huntingtons sykdom.

Huntingtons sykdom er en genetisk sykdom som gradvis ødelegger hjerneceller, vanligvis mellom 35 og 50 år og blir verre etter 10 til 20 år. Symptomer inkluderer ufrivillige bevegelser, vansker med å tenke og planlegge daglige gjøremål, og humørsvingninger som depresjon.

Terapien som testes, kalt hNSC-01, bruker nevrale stamceller som kan beskytte eksisterende hjerneceller fra å dø, erstatte tapte celler, gjenoppbygge kompromitterte hjernekretsløp, frigjøre nyttige proteiner som BDNF som er lave i HS-pasienter, og redusere skadelige proteinopphopninger som skader hjerneceller. Disse resultatene har alle blitt demonstrert i dyrestudier, hvor cellene også forbedret bevegelsen, gjenopprettet hjernefunksjonen og ble vist å være trygge over lange perioder.

Den kliniske studien ved UC Irvine vil delta 21 personer med tidlig stadium av Huntingtons sykdom, inkludert 12 deltakere i en fase 1B doseeskaleringsgruppe og ni i en fase 2A ekspansjonsgruppe. Cellene settes kirurgisk inn i hjernen og forsøkspersonene overvåkes nøye for sikkerhet og tidlige tegn på mulig nytte.

Huntingtons sykdom legger en enorm byrde på pasienter, familier og omsorgspersoner, som ofte varer i flere tiår. Bare i California kan sykehuskostnadene for HS-pasienter variere fra $3 millioner til $25 millioner per år. Hvis den lykkes, kan denne terapien tillate personer med Huntingtons sykdom å leve uavhengig lenger, og redusere kostnadene for langsiktig omsorg betydelig og dermed redusere belastningen på familiene.

Denne studien er et spennende skritt for regenerativ medisin og dens potensial til å endre forløpet av Huntingtons sykdom. Det gir ekstra håp til pasienter og familier som for tiden har svært få alternativer.»

Leslie M. Thompson, hovedetterforsker, professor i biologisk kjemi, University of California, Irvine

Hun la til: "Prisen er kulminasjonen av den enorme innsatsen til et team av forskere, inkludert Dr. Jack Reidling og Yuna Muyshondt fra UC Irvine og UC Davis GMP-anlegget, som produserte celleproduktet."

Thompson har jobbet med Huntingtons sykdom i mer enn tre tiår og har mottatt 17,6 millioner dollar i CIRM-midler for å fremme både grunnleggende forskning og translasjonsveier. I 2019 mottok hun 6 millioner dollar for å utvikle stamcellebaserte terapier for Huntingtons sykdom. Med dette initiativet har en ny undersøkelsessøknad nå blitt godkjent av FDA, og baner vei for den nåværende prisen som finansierer UC Irvine Alpha Clinics tidlige kliniske studie på mennesker.

I oktober i år mottok Thompson 2 millioner dollar i CIRM-midler for å utforske et av medisinens mest forvirrende mysterier: hvorfor Huntingtons sykdom ødelegger noen hjerneceller mens andre skåner. Laboratoriet hennes integrerer pasientavledede stamceller, transkriptomikk, proteomikk og bioinformatikk for å studere sykdomsmekanismer, mens de utvikler nye veier for å forstå hvorfor visse hjerneceller er mer utsatt for Huntingtons sykdom enn andre. I tillegg er Thompson meddirektør for Sue & Bill Gross Stem Cell Research Center ved UC Irvine.

Denne prisen er en del av CIRMs prosjekter i kliniske utprøvingsfaser, som tar sikte på å akselerere lovende stamcelleterapi fra sene prekliniske utviklingsstadier gjennom kliniske studier for å møte udekkede medisinske behov.

Kilder: