Uniwersytet Kalifornijski w Irvine otrzymuje fundusze na badania kliniczne nad terapią neuronalnymi komórkami macierzystymi w chorobie Huntingtona

Uniwersytet Kalifornijski w Irvine otrzymuje fundusze na badania kliniczne nad terapią neuronalnymi komórkami macierzystymi w chorobie Huntingtona

Leslie M. Thompson, Donald Bren, profesor psychiatrii i zachowań ludzkich oraz neurobiologii i zachowań na Uniwersytecie Kalifornijskim w Irvine, otrzymał 11 999 933 dolarów Grant Kalifornijskiego Instytutu Medycyny Regeneracyjnej na bezprecedensowe badanie kliniczne nowej terapii neuronowymi komórkami macierzystymi w chorobie Huntingtona.

Nagroda ta wspiera pierwsze na ludziach badanie bezpieczeństwa i tolerancji produktu z nerwowych komórek macierzystych pochodzących z embrionalnych komórek macierzystych, stosowanego w leczeniu choroby Huntingtona, będącej kamieniem milowym dla pacjentów, którym obecnie brakuje terapii mogących zmienić przebieg tej wyniszczającej choroby.

Badanie skupi się na bezpieczeństwie produktu komórkowego, który, jak mamy nadzieję, będzie mógł chronić komórki mózgowe, naprawiać uszkodzone obwody mózgowe i spowalniać postęp choroby u ludzi lub zapobiegać mu. Będzie to pierwszy test na komórkach pochodzących z embrionalnych komórek macierzystych u osób chorych na chorobę Huntingtona; W poprzednich eksperymentach wykorzystywano komórki lub tkanki płodu. Rozpoczęcie badań klinicznych zaplanowano na połowę 2026 roku. Ta nowatorska terapia komórkowa została szeroko przetestowana w przedklinicznych badaniach bezpieczeństwa i skuteczności i może przyczynić się do postępu w leczeniu choroby Huntingtona.

Choroba Huntingtona jest chorobą genetyczną która stopniowo niszczy komórki mózgowe, zwykle zaczynając od 35 do 50 lat i pogarszając się w ciągu 10 do 20 lat. Objawy obejmują mimowolne ruchy, trudności w myśleniu i planowaniu codziennych zadań oraz zmiany nastroju, takie jak depresja.

Testowana terapia, zwana hNSC-01, wykorzystuje nerwowe komórki macierzyste, które mogą chronić istniejące komórki mózgowe przed śmiercią, zastępować utracone komórki, odbudowywać uszkodzone obwody mózgowe, uwalniać pomocne białka, takie jak BDNF, których jest mało u pacjentów z HD, oraz redukować szkodliwe gromadzenie się białek uszkadzających komórki mózgowe. Wszystkie te wyniki wykazano w badaniach na zwierzętach, gdzie komórki poprawiły również ruch, przywróciły funkcjonowanie mózgu i wykazano, że są bezpieczne przez długi czas.

Weźmie udział w badaniu klinicznym na Uniwersytecie Kalifornijskim w Irvine 21 osób z chorobą Huntingtona we wczesnym stadium, w tym 12 uczestników w grupie, w której zwiększono dawkę w fazie 1B i 9 w grupie, w której zwiększono dawkę w fazie 2A. Komórki wprowadza się chirurgicznie do mózgu, a pacjentów poddaje się ścisłej obserwacji pod kątem bezpieczeństwa i wczesnych oznak potencjalnych korzyści.

Choroba Huntingtona stanowi ogromne obciążenie dla pacjentów, rodzin i opiekunów, często trwające dziesięciolecia. W samej Kalifornii koszty leczenia pacjentów z HD mogą wahać się od 3 do 25 milionów dolarów rocznie. Jeśli terapia ta zakończy się sukcesem, terapia ta mogłaby pozwolić osobom cierpiącym na chorobę Huntingtona na dłuższe niezależne życie, znacznie zmniejszając koszty opieki długoterminowej, a tym samym zmniejszając obciążenie rodzin.

Badanie to stanowi ekscytujący krok w kierunku medycyny regeneracyjnej i jej potencjału zmiany przebiegu choroby Huntingtona. Daje dodatkową nadzieję pacjentom i rodzinom, które obecnie mają bardzo niewiele opcji”.

Leslie M. Thompson, główny badacz, profesor chemii biologicznej, Uniwersytet Kalifornijski, Irvine

Dodała: „Nagroda jest zwieńczeniem ogromnych wysiłków zespołu badaczy, w tym dr Jacka Reidlinga i Yuny Muyshondt z Uniwersytetu Kalifornijskiego w Irvine oraz zakładu GMP Uniwersytetu Kalifornijskiego w Davis, który wyprodukował produkt komórkowy”.

Thompson pracuje nad chorobą Huntingtona od ponad trzydziestu lat i otrzymał 17,6 miliona dolarów z funduszy CIRM na rozwój zarówno badań podstawowych, jak i ścieżek translacyjnych. W 2019 roku otrzymała 6 milionów dolarów na opracowanie terapii opartych na komórkach macierzystych na chorobę Huntingtona. Dzięki tej inicjatywie FDA zatwierdziła nowy eksperymentalny wniosek dotyczący leku, co toruje drogę do obecnej nagrody finansującej wczesne stadium badania klinicznego na ludziach w klinice UC Irvine Alpha.

W październiku tego roku Thompson otrzymał 2 miliony dolarów z funduszy CIRM na zbadanie jednej z najbardziej kłopotliwych tajemnic medycyny: dlaczego choroba Huntingtona niszczy niektóre komórki mózgowe, oszczędzając inne. Jej laboratorium integruje komórki macierzyste pochodzące od pacjentów, transkryptomię, proteomikę i bioinformatykę, aby badać mechanizmy chorobowe, jednocześnie wyznaczając nowe sposoby zrozumienia, dlaczego niektóre komórki mózgowe są bardziej podatne na chorobę Huntingtona niż inne. Ponadto Thompson jest współdyrektorem Centrum Badań nad Komórkami Macierzystymi Sue & Bill Gross na Uniwersytecie Kalifornijskim w Irvine.

Nagroda ta stanowi część projektów CIRM na etapie badań klinicznych, których celem jest przyspieszenie obiecujących terapii komórkami macierzystymi od późnych etapów rozwoju przedklinicznego po badania kliniczne mające na celu zaspokojenie niezaspokojonych potrzeb medycznych.

Źródła: