UC Irvine recebe financiamento para ensaio clínico de terapia com células-tronco neurais para doença de Huntington

UC Irvine recebe financiamento para ensaio clínico de terapia com células-tronco neurais para doença de Huntington

Leslie M. Thompson, Professor Donald Bren de Psiquiatria e Comportamento Humano e Neurobiologia e Comportamento na Universidade da Califórnia, Irvine, recebeu US$ 11.999.933 Subsídio do Instituto de Medicina Regenerativa da Califórnia para um ensaio clínico sem precedentes de uma nova terapia com células estaminais neurais para a doença de Huntington.

Este prémio apoia um primeiro estudo de segurança e tolerabilidade em seres humanos de um produto de células estaminais neurais derivadas de células estaminais embrionárias para o tratamento da doença de Huntington, um marco para pacientes que actualmente carecem de terapias que possam alterar o curso desta doença devastadora.

O estudo se concentrará na segurança do produto celular, que se espera poder proteger as células cerebrais, reparar circuitos cerebrais danificados e retardar ou prevenir a progressão de doenças em humanos. Este será o primeiro teste de células derivadas de células estaminais embrionárias em pessoas com doença de Huntington; Experimentos anteriores usaram células de células ou tecidos fetais. O ensaio clínico está programado para começar em meados de 2026. Esta nova terapia celular foi extensivamente testada em estudos pré-clínicos de segurança e eficácia e promete avançar no tratamento da doença de Huntington.

A doença de Huntington é uma doença genética que destrói gradualmente as células cerebrais, geralmente começando entre as idades de 35 e 50 anos e piorando ao longo de 10 a 20 anos. Os sintomas incluem movimentos involuntários, dificuldade de pensar e planejar tarefas diárias e alterações de humor, como depressão.

A terapia que está a ser testada, denominada hNSC-01, utiliza células estaminais neurais que podem proteger as células cerebrais existentes da morte, substituir células perdidas, reconstruir circuitos cerebrais comprometidos, libertar proteínas úteis como o BDNF, que são baixas em doentes de Huntington, e reduzir a acumulação de proteínas prejudiciais que danificam as células cerebrais. Todos estes resultados foram demonstrados em estudos com animais, onde as células também melhoraram o movimento, restauraram a função cerebral e demonstraram ser seguras durante longos períodos de tempo.

O ensaio clínico na UC Irvine participará 21 pessoas com doença de Huntington em estágio inicial, incluindo 12 participantes em um grupo de escalonamento de dose da Fase 1B e nove em um grupo de expansão da Fase 2A. As células são inseridas cirurgicamente no cérebro e os indivíduos são monitorados de perto quanto à segurança e aos primeiros sinais de possível benefício.

A doença de Huntington representa um enorme fardo para os pacientes, familiares e cuidadores, que muitas vezes dura décadas. Só na Califórnia, os custos hospitalares para os doentes de Huntington podem variar entre 3 milhões e 25 milhões de dólares por ano. Se for bem-sucedida, esta terapia poderá permitir que as pessoas com doença de Huntington vivam de forma independente durante mais tempo, reduzindo significativamente os custos dos cuidados de longo prazo e, assim, reduzindo o fardo para as famílias.

Este estudo é um passo emocionante para a medicina regenerativa e o seu potencial para mudar o curso da doença de Huntington. Proporciona esperança adicional aos pacientes e familiares que atualmente têm muito poucas opções.”

Leslie M. Thompson, pesquisadora principal, professora de química biológica, Universidade da Califórnia, Irvine

Ela acrescentou: "O prêmio é o culminar dos enormes esforços de uma equipe de pesquisadores, incluindo o Dr. Jack Reidling e Yuna Muyshondt da UC Irvine e da instalação GMP da UC Davis, que produziu o produto celular".

Thompson tem trabalhado na doença de Huntington há mais de três décadas e recebeu 17,6 milhões de dólares em financiamento do CIRM para avançar tanto na investigação básica como nos caminhos translacionais. Em 2019, ela recebeu US$ 6 milhões para desenvolver terapias baseadas em células-tronco para a doença de Huntington. Com esta iniciativa, um novo pedido de medicamento experimental foi agora aprovado pela FDA, abrindo caminho para o atual prêmio que financia o ensaio clínico em humanos em estágio inicial da UC Irvine Alpha Clinic.

Em Outubro deste ano, Thompson recebeu 2 milhões de dólares em financiamento do CIRM para explorar um dos mistérios mais desconcertantes da medicina: porque é que a doença de Huntington destrói algumas células cerebrais e poupa outras. O seu laboratório integra células estaminais derivadas de pacientes, transcriptómica, proteómica e bioinformática para estudar mecanismos de doenças, ao mesmo tempo que abre novos caminhos para compreender porque é que certas células cerebrais são mais susceptíveis à doença de Huntington do que outras. Além disso, Thompson é codiretor do Centro de Pesquisa de Células-Tronco Sue & Bill Gross na UC Irvine.

Este prêmio faz parte dos projetos de fase de ensaios clínicos do CIRM, que visam acelerar terapias promissoras com células-tronco desde os estágios finais de desenvolvimento pré-clínico até ensaios clínicos para atender às necessidades médicas não atendidas.

Fontes: