UC Irvine primește finanțare pentru un studiu clinic al terapiei cu celule stem neuronale pentru boala Huntington

UC Irvine primește finanțare pentru un studiu clinic al terapiei cu celule stem neuronale pentru boala Huntington

Leslie M. Thompson, profesor Donald Bren de psihiatrie și comportament uman și neurobiologie și comportament la Universitatea din California, Irvine, a primit 11.999.933 USD Institutul California pentru Medicină Regenerativă acordă o subvenție pentru un studiu clinic fără precedent al unei noi terapii cu celule stem neuronale pentru boala Huntington.

Acest premiu sprijină un prim studiu de siguranță și tolerabilitate la om al unui produs cu celule stem neuronale derivate din celule stem embrionare pentru tratamentul bolii Huntington, o piatră de hotar pentru pacienții cărora le lipsesc în prezent terapii care ar putea modifica cursul acestei boli devastatoare.

Studiul se va concentra pe siguranța produsului celular, despre care se speră că poate proteja celulele creierului, poate repara circuitele cerebrale deteriorate și poate încetini sau preveni progresia bolii la om. Acesta va fi primul test de celule stem embrionare derivate la persoanele cu boala Huntington; Experimentele anterioare au folosit celule din celule sau țesut fetal. Studiul clinic este programat să înceapă la jumătatea anului 2026. Această terapie celulară nouă a fost testată pe larg în studii preclinice de siguranță și eficacitate și promite să avanseze tratamentul bolii Huntington.

Boala Huntington este o boală genetică care distruge treptat celulele creierului, începând de obicei între 35 și 50 de ani și agravându-se peste 10 până la 20 de ani. Simptomele includ mișcări involuntare, dificultăți de gândire și planificare a sarcinilor zilnice și schimbări de dispoziție, cum ar fi depresia.

Terapia testată, numită hNSC-01, utilizează celule stem neuronale care pot proteja celulele creierului existente de moarte, pot înlocui celulele pierdute, reconstrui circuitele cerebrale compromise, eliberează proteine ​​utile precum BDNF, care sunt scăzute la pacienții cu HD și reduc acumulările de proteine ​​dăunătoare care dăunează celulelor creierului. Toate aceste rezultate au fost demonstrate în studiile pe animale, în care celulele au îmbunătățit și mișcarea, au restabilit funcția creierului și s-au dovedit a fi sigure pe perioade lungi de timp.

Studiul clinic de la UC Irvine va participa 21 de persoane cu boala Huntington în stadiu incipient, inclusiv 12 participanți într-un grup de escaladare a dozei de fază 1B și nouă într-un grup de expansiune de fază 2A. Celulele sunt introduse chirurgical în creier și subiecții sunt monitorizați îndeaproape pentru siguranță și semne timpurii de posibil beneficii.

Boala Huntington pune o povară enormă asupra pacienților, familiilor și îngrijitorilor, care durează adesea decenii. Numai în California, costurile spitalicești pentru pacienții cu HD pot varia între 3 și 25 de milioane de dolari pe an. Dacă are succes, această terapie ar putea permite persoanelor cu boala Huntington să trăiască independent mai mult, reducând semnificativ costurile de îngrijire pe termen lung și reducând astfel povara asupra familiilor.

Acest studiu este un pas interesant pentru medicina regenerativă și potențialul său de a schimba cursul bolii Huntington. Oferă speranță suplimentară pacienților și familiilor care au în prezent foarte puține opțiuni.”

Leslie M. Thompson, cercetător principal, profesor de chimie biologică, Universitatea din California, Irvine

Ea a adăugat: „Premiul este punctul culminant al eforturilor extraordinare ale unei echipe de cercetători, inclusiv dr. Jack Reidling și Yuna Muyshondt de la UC Irvine și unitatea GMP UC Davis, care a produs produsul celular”.

Thompson a lucrat la boala Huntingtons de mai bine de trei decenii si a primit 17,6 milioane de dolari in finantare CIRM pentru a avansa atat cercetarea de baza, cat si caile translationale. În 2019, a primit 6 milioane de dolari pentru a dezvolta terapii pe bază de celule stem pentru boala Huntington. Cu această inițiativă, o nouă cerere de droguri investigaționale a fost acum aprobată de FDA, deschizând calea pentru premiul actual care finanțează studiul clinic uman în stadiu incipient al Clinicii UC Irvine Alpha.

În octombrie a acestui an, Thompson a primit 2 milioane de dolari în finanțare CIRM pentru a explora unul dintre cele mai nedumerite mistere ale medicinei: de ce boala Huntington distruge unele celule ale creierului în timp ce le cruță pe altele. Laboratorul ei integrează celule stem derivate de la pacient, transcriptomică, proteomică și bioinformatică pentru a studia mecanismele bolii, în timp ce lansează noi căi pentru a înțelege de ce anumite celule ale creierului sunt mai susceptibile la boala Huntington decât altele. În plus, Thompson este co-director al Centrului de Cercetare a Celulelor Stem Sue & Bill Gross de la UC Irvine.

Acest premiu face parte din proiectele CIRMs în faza de studii clinice, care urmăresc să accelereze terapiile promițătoare cu celule stem din stadiile târzii de dezvoltare preclinice prin studii clinice pentru a aborda nevoile medicale nesatisfăcute.

Surse: