UC Irvine dostáva finančné prostriedky na klinické skúšanie terapie neurálnymi kmeňovými bunkami na Huntingtonovu chorobu

UC Irvine dostáva finančné prostriedky na klinické skúšanie terapie neurálnymi kmeňovými bunkami na Huntingtonovu chorobu

Leslie M. Thompson, Donald Bren, profesor psychiatrie a ľudského správania a neurobiológie a správania na Kalifornskej univerzite v Irvine, dostal 11 999 933 dolárov Kalifornský inštitút pre regeneratívnu medicínu grant na bezprecedentnú klinickú skúšku novej terapie nervovými kmeňovými bunkami pre Huntingtonovu chorobu.

Toto ocenenie podporuje prvú humánnu štúdiu bezpečnosti a znášanlivosti produktu nervových kmeňových buniek odvodených z embryonálnych kmeňových buniek na liečbu Huntingtonovej choroby, čo je míľnik pre pacientov, ktorým v súčasnosti chýbajú terapie, ktoré by mohli zmeniť priebeh tohto ničivého ochorenia.

Štúdia sa zameria na bezpečnosť bunkového produktu, o ktorom sa dúfa, že môže chrániť mozgové bunky, opraviť poškodené mozgové okruhy a spomaliť alebo zabrániť progresii ochorenia u ľudí. Toto bude prvý test buniek odvodených z embryonálnych kmeňových buniek u ľudí s Huntingtonovou chorobou; Predchádzajúce experimenty používali bunky z buniek alebo tkaniva plodu. Klinické skúšanie sa má začať v polovici roku 2026. Táto nová bunková terapia bola dôkladne testovaná v predklinických štúdiách bezpečnosti a účinnosti a sľubuje pokrok v liečbe Huntingtonovej choroby.

Huntingtonova choroba je genetické ochorenie ktorý postupne ničí mozgové bunky, zvyčajne začína medzi 35. a 50. rokom života a zhoršuje sa v priebehu 10 až 20 rokov. Symptómy zahŕňajú mimovoľné pohyby, ťažkosti s myslením a plánovaním každodenných úloh a zmeny nálady, ako je depresia.

Testovaná terapia, nazývaná hNSC-01, využíva nervové kmeňové bunky, ktoré môžu chrániť existujúce mozgové bunky pred odumieraním, nahradiť stratené bunky, obnoviť narušené mozgové okruhy, uvoľniť užitočné proteíny, ako je BDNF, ktorých je u HD pacientov málo, a znížiť škodlivé nahromadenie proteínov, ktoré poškodzujú mozgové bunky. Všetky tieto výsledky boli preukázané v štúdiách na zvieratách, kde bunky tiež zlepšili pohyb, obnovili funkciu mozgu a preukázali, že sú bezpečné po dlhú dobu.

Zúčastní sa klinického skúšania na UC Irvine 21 ľudí s Huntingtonovou chorobou v ranom štádiu, vrátane 12 účastníkov v skupine s eskaláciou dávky vo fáze 1B a deviatich v skupine rozšírenia fázy 2A. Bunky sa chirurgicky vložia do mozgu a subjekty sa pozorne sledujú z hľadiska bezpečnosti a skorých príznakov možného prínosu.

Huntingtonova choroba predstavuje pre pacientov, rodiny a opatrovateľov obrovskú záťaž, ktorá často trvá desiatky rokov. Len v Kalifornii sa nemocničné náklady na HD pacientov môžu pohybovať od 3 miliónov do 25 miliónov dolárov ročne. Ak bude táto terapia úspešná, mohla by ľuďom s Huntingtonovou chorobou umožniť žiť nezávisle dlhšie, čím by sa výrazne znížili náklady na dlhodobú starostlivosť a tým aj záťaž rodín.

Táto štúdia je vzrušujúcim krokom pre regeneratívnu medicínu a jej potenciál zmeniť priebeh Huntingtonovej choroby. Poskytuje ďalšiu nádej pacientom a rodinám, ktoré v súčasnosti majú len veľmi málo možností.“

Leslie M. Thompson, hlavný výskumník, profesor biologickej chémie, University of California, Irvine

Dodala: "Ocenenie je vyvrcholením obrovského úsilia tímu výskumníkov, vrátane Dr. Jacka Reidlinga a Yuny Muyshondt z UC Irvine a zariadenia UC Davis GMP, ktoré vyrobilo bunkový produkt."

Thompson pracuje na Huntingtonovej chorobe už viac ako tri desaťročia a získal 17,6 milióna dolárov vo financovaní CIRM na rozvoj základného výskumu a translačných ciest. V roku 2019 dostala 6 miliónov dolárov na vývoj terapií Huntingtonovej choroby na báze kmeňových buniek. S touto iniciatívou teraz FDA schválila testovaciu aplikáciu nového lieku, čím sa pripravila pôda pre súčasné ocenenie, ktoré financuje počiatočné štádium klinického skúšania ľudí na klinike UC Irvine Alpha Clinic.

V októbri tohto roku Thompson dostal 2 milióny dolárov z financovania CIRM na preskúmanie jednej z najzáhadnejších záhad medicíny: prečo Huntingtonova choroba ničí niektoré mozgové bunky, zatiaľ čo iné šetrí. Jej laboratórium integruje kmeňové bunky získané od pacienta, transkriptomiku, proteomiku a bioinformatiku na štúdium mechanizmov chorôb a zároveň predstavuje nové spôsoby, ako pochopiť, prečo sú niektoré mozgové bunky náchylnejšie na Huntingtonovu chorobu ako iné. Okrem toho je Thompson spoluriaditeľom Výskumného centra kmeňových buniek Sue & Bill Gross na UC Irvine.

Toto ocenenie je súčasťou projektov CIRM v štádiu klinických skúšok, ktorých cieľom je urýchliť sľubné terapie kmeňovými bunkami od neskorých predklinických vývojových štádií cez klinické skúšky na riešenie nenaplnených medicínskych potrieb.

Zdroje: