UC Irvine prejme sredstva za klinično preskušanje terapije z nevralnimi matičnimi celicami za Huntingtonovo bolezen

UC Irvine prejme sredstva za klinično preskušanje terapije z nevralnimi matičnimi celicami za Huntingtonovo bolezen

Leslie M. Thompson, Donald Bren, profesor psihiatrije in človeškega vedenja ter nevrobiologije in vedenja na kalifornijski univerzi Irvine, je prejel 11.999.933 $ Dotacija Kalifornijskega inštituta za regenerativno medicino za klinično preskušanje brez primere nove terapije z nevralnimi matičnimi celicami za Huntingtonovo bolezen.

Ta nagrada podpira prvo študijo varnosti in prenašanja produkta nevralnih matičnih celic, pridobljenega iz embrionalnih izvornih celic, za zdravljenje Huntingtonove bolezni, kar je mejnik za bolnike, ki trenutno nimajo terapij, ki bi lahko spremenile potek te uničujoče bolezni.

Študija se bo osredotočila na varnost celičnega produkta, za katerega upamo, da lahko zaščiti možganske celice, popravi poškodovane možganske kroge in upočasni ali prepreči napredovanje bolezni pri ljudeh. To bo prvi test celic, pridobljenih iz embrionalnih matičnih celic, pri ljudeh s Huntingtonovo boleznijo; Prejšnji poskusi so uporabljali celice iz fetalnih celic ali tkiva. Klinično preskušanje naj bi se začelo sredi leta 2026. To novo celično zdravljenje je bilo obsežno testirano v predkliničnih študijah varnosti in učinkovitosti ter obljublja napredek pri zdravljenju Huntingtonove bolezni.

Huntingtonova bolezen je genetska bolezen ki postopoma uničuje možganske celice, običajno se začne med 35. in 50. letom in se poslabša v 10 do 20 letih. Simptomi vključujejo nehotene gibe, težave pri razmišljanju in načrtovanju dnevnih opravil ter spremembe razpoloženja, kot je depresija.

Terapija, ki se preizkuša, imenovana hNSC-01, uporablja nevralne izvorne celice, ki lahko zaščitijo obstoječe možganske celice pred odmiranjem, nadomestijo izgubljene celice, obnovijo ogrožene možganske kroge, sproščajo koristne beljakovine, kot je BDNF, ki so nizke pri bolnikih s HD, in zmanjšajo kopičenje škodljivih beljakovin, ki poškodujejo možganske celice. Vsi ti rezultati so bili dokazani v študijah na živalih, kjer so celice tudi izboljšale gibanje, obnovile delovanje možganov in se izkazale za varne v daljšem časovnem obdobju.

Sodelovalo bo klinično preskušanje na UC Irvine 21 ljudi z zgodnjo fazo Huntingtonove bolezni, vključno z 12 udeleženci v skupini za stopnjevanje odmerka faze 1B in devetimi v skupini za razširitev faze 2A. Celice se kirurško vstavijo v možgane in preiskovanci so natančno nadzorovani zaradi varnosti in zgodnjih znakov možne koristi.

Huntingtonova bolezen predstavlja ogromno breme za bolnike, družine in negovalce, ki pogosto traja desetletja. Samo v Kaliforniji lahko bolnišnični stroški za bolnike s HD znašajo od 3 do 25 milijonov dolarjev na leto. Če bo uspešna, bi lahko ta terapija ljudem s Huntingtonovo boleznijo omogočila daljše neodvisno življenje, kar bi znatno zmanjšalo stroške dolgotrajne oskrbe in tako zmanjšalo breme družin.

Ta študija je vznemirljiv korak za regenerativno medicino in njen potencial za spremembo poteka Huntingtonove bolezni. Zagotavlja dodatno upanje bolnikom in družinam, ki imajo trenutno zelo malo možnosti.«

Leslie M. Thompson, glavni raziskovalec, profesor biološke kemije, Univerza v Kaliforniji, Irvine

Dodala je: "Nagrada je vrhunec izjemnih prizadevanj skupine raziskovalcev, vključno z dr. Jackom Reidlingom in Yuno Muyshondt iz UC Irvine in UC Davis GMP objekt, ki je proizvedel celični izdelek."

Thompson se že več kot tri desetletja ukvarja s Huntingtonovo boleznijo in je prejel 17,6 milijona dolarjev sredstev CIRM za napredek osnovnih raziskav in poti prevajanja. Leta 2019 je prejela 6 milijonov dolarjev za razvoj terapij za Huntingtonovo bolezen, ki temeljijo na matičnih celicah. S to pobudo je FDA zdaj odobrila novo preiskovalno aplikacijo za zdravilo, s čimer je tlakovana pot trenutni nagradi, ki financira klinično preskušanje na ljudeh v zgodnji fazi klinike UC Irvine Alpha.

Oktobra letos je Thompson prejel 2 milijona dolarjev sredstev CIRM za raziskovanje ene najbolj zapletenih skrivnosti medicine: zakaj Huntingtonova bolezen uniči nekatere možganske celice, medtem ko prihrani druge. Njen laboratorij združuje izvorne celice, pridobljene iz pacientov, transkriptomiko, proteomiko in bioinformatiko za preučevanje mehanizmov bolezni, hkrati pa odkriva nove poti za razumevanje, zakaj so nekatere možganske celice bolj dovzetne za Huntingtonovo bolezen kot druge. Poleg tega je Thompson sodirektor raziskovalnega centra za izvorne celice Sue & Bill Gross pri UC Irvine.

Ta nagrada je del projektov CIRM v fazi kliničnega preskušanja, katerih cilj je pospešiti obetavne terapije z matičnimi celicami od poznih predkliničnih razvojnih stopenj prek kliničnih preskušanj za reševanje neizpolnjenih zdravstvenih potreb.

Viri: