加州大学欧文分校获得神经干细胞疗法治疗亨廷顿病临床试验的资助

加州大学欧文分校获得神经干细胞疗法治疗亨廷顿病临床试验的资助

Leslie M. Thompson，加州大学欧文分校精神病学、人类行为、神经生物学和行为学唐纳德·布伦教授，获得 11,999,933 美元 加州再生医学研究所资助一项前所未有的针对亨廷顿病的新型神经干细胞疗法的临床试验。

该奖项支持一项针对胚胎干细胞衍生的神经干细胞产品用于治疗亨廷顿病的首次人体安全性和耐受性研究，这对于目前缺乏可以改变这种破坏性疾病进程的疗法的患者来说是一个里程碑。

该研究将重点关注该细胞产品的安全性，希望该产品能够保护脑细胞、修复受损的脑回路并减缓或预防人类疾病的进展。这将是亨廷顿舞蹈症患者胚胎干细胞衍生细胞的首次测试；之前的实验使用了来自胎儿细胞或组织的细胞。临床试验计划于 2026 年中期开始。这种新型细胞疗法已经在临床前安全性和有效性研究中进行了广泛测试，有望推进亨廷顿舞蹈症的治疗。

亨廷顿舞蹈病是一种遗传病 它会逐渐破坏脑细胞，通常从 35 岁到 50 岁之间开始，并在 10 到 20 年内变得更糟。症状包括不自主运动、思考和计划日常任务困难以及抑郁等情绪变化。

正在测试的疗法称为 hNSC-01，使用神经干细胞，可以保护现有脑细胞免于死亡，替换丢失的细胞，重建受损的大脑回路，释放 HD 患者中含量较低的 BDNF 等有用蛋白质，并减少损害脑细胞的有害蛋白质积聚。这些结果都在动物研究中得到了证明，这些细胞还改善了运动，恢复了大脑功能，并且被证明在长时间内是安全的。

加州大学欧文分校的临床试验将参与 21 名患有早期亨廷顿病的患者，包括 1B 期剂量递增组的 12 名参与者和 2A 期扩展组的 9 名参与者。这些细胞通过手术植入大脑，并密切监测受试者的安全性和可能受益的早期迹象。

亨廷顿舞蹈症给患者、家庭和护理人员带来巨大负担，通常持续数十年。仅在加利福尼亚州，HD 患者的住院费用每年就可达 300 万至 2500 万美元。如果成功，这种疗法可以让亨廷顿舞蹈症患者独立生活得更久，从而显着降低长期护理费用，从而减轻家庭负担。

这项研究对于再生医学来说是令人兴奋的一步，它有可能改变亨廷顿病的病程。它为目前几乎没有选择的患者和家庭带来了额外的希望。”

Leslie M. Thompson，首席研究员，加州大学欧文分校生物化学教授

她补充道：“该奖项是研究人员团队巨大努力的结晶，其中包括来自加州大学欧文分校和加州大学戴维斯分校 GMP 工厂的 Jack Reidling 博士和 Yuna Muyshondt，该工厂生产了该细胞产品。”

Thompson 三十多年来一直致力于亨廷顿舞蹈病的研究，并获得了 CIRM 1760 万美元的资助，用于推进基础研究和转化途径。 2019年，她获得了600万美元用于开发基于干细胞的亨廷顿舞蹈症疗法。通过这一举措，一项研究性新药申请现已获得 FDA 批准，为当前资助加州大学欧文分校阿尔法诊所早期人体临床试验的奖项铺平了道路。

今年 10 月，汤普森获得了 CIRM 200 万美元的资助，以探索医学上最令人费解的谜团之一：为什么亨廷顿舞蹈症会破坏一些脑细胞，而不会伤害其他细胞。她的实验室整合了患者来源的干细胞、转录组学、蛋白质组学和生物信息学来研究疾病机制，同时开拓新途径来了解为什么某些脑细胞比其他脑细胞更容易患亨廷顿病。此外，汤普森还是加州大学欧文分校苏和比尔格罗斯干细胞研究中心的联合主任。

该奖项是 CIRM 临床试验阶段项目的一部分，该项目旨在加速有前途的干细胞疗法从临床前开发后期到临床试验的进程，以满足未满足的医疗需求。

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