Vanderbilt -Forscher erreichen Meilenstein in der Alzheimer -Drogenentwicklung

Forscher des Warren Center for Neurowissensmedikamententdeckung, einem Biotech in der Vanderbilt University School of Medicine Basics Sciences, haben die erfolgreiche Entdeckung einer Phase -I -klinische Dosis -Studie von VU319, ein Medikament für Gedächtnisverlust bei Menschen mit, detailliert beschrieben Alzheimer -Krankheit und Schizophrenie.

Dieser Meilenstein zeigt die Fähigkeit von Vanderbilt, die Entdeckung von der Forschung bis hin zu klinischen Auswirkungen zu fördern. Der Erfolg von VU319 veranschaulicht, wie Zusammenarbeit und Innovation Patienten und Familien mit Alzheimer und anderen neurodegenerativen Erkrankungen echte Hoffnung bringen können. „

Cybele Raver, Provost und Vizekanzler für akademische Angelegenheiten

John Kuriyan, Dekan der Grundwissenschaften und der angesehenen Universitätsprofessorin für Biochemie und Chemie, stimmte zu und fügte hinzu: „Der erfolgreiche Phase -I -Versuch mit VU319 markiert einen potenziell transformativen Schritt in der Arzneimittelentwicklung für die Alzheimer, die die Fähigkeit von Vanderbilt zeigt, grundlegende Forschungsarbeiten in therapeutische Erkennung von Therapie zu übertragen, die diese Erkennung von Vanderbilt übertragen, um die grundlegende Forschung in therapeutische Erkennung zu übertragen, die diese Erkennung von Vanderbilt übertragen, um die Therapie zu übertragen, die diese Erkennung von Vanderbilt übertragen bringt die Hoffnung auf echte klinische Auswirkungen. „

VU319 ist die erste Bemühungen zur Entdeckung von Vanderbilt-End-to-End-Arzneimitteln, beginnend von der frühesten Grundlagenforschung in der klinischen Studien des Menschen. Der Aufwand umfasste ein Hochdurchsatz-Screening-Screening-Hit-to-Candidate-Selektion, um eine klinische Studie abzuschließen.

„Nach mehr als einem Jahrzehnt grundlegender und translationaler Forschung konnte die WCNDD endgültig offenlegen, wie VU319, ein einzigartiger M1 Pam, entdeckt und profiliert wurde“ Chemie, die den Vorsitzenden von William K. Warren Jr. in Medicine hält.

Zusätzlich zur Behandlung von Alzheimer -Krankheit, die ungefähr 6,9 Millionen Menschen über 65 Jahre betrifft und keine heilige Heilung hat, hat VU319 das Potenzial zur Behandlung des Gedächtnisverlusts bei Schizophrenie, Prionerkrankungen, Rett -Syndrom, vaskulärer Demenz und Lewey Body Demenz gezeigt.

„Die Finanzierung des Nationalen Instituts für psychische Gesundheit ermöglichte es der WCNDD, VU319 zu entdecken und zu entwickeln. Ein wichtiges philanthropisches Geschenk der William K. Warren Foundation ermöglichte es uns, mit Davospharma zusammenzuarbeiten, um kritische Studien im Frühstadium durchzuführen und die Genehmigung der FDA als die Genehmigung zu erhalten Ein neues Medikament, das den Weg für den Alzheimer Association Award an Dr. Paul Newhouse für die Phase -I -Studie ebnet „, sagte Lindsley. „Insgesamt war es unglaublich lohnend, ein Programm aus der grundlegendsten Entdeckungsphase zu steuern und es in Vanderbilt in menschliche klinische Tests zu übersetzen.“

Der Neurotransmitter -Acetylcholin ist für Lernen und Gedächtnis verantwortlich, bei Alzheimer und anderen neurodegenerativen Erkrankungen wie Schizophrenie ist es einer der ersten, der die Arbeit verhindert und Neuronen nicht ordnungsgemäß funktioniert. VU319, ein positiver allosterischer M1-Modulator, erhöht die Wirksamkeit des endogenen Neurotransmitters Acetylcholin am M1-Rezeptor und wirkt als Dimmer-Umschalter, um den Verstärkung des Rezeptors selektiv zu „umzuschalten“, was den bestmöglichen Therapeuteindex bietet.

In der von Dr. Paul Newhouse, Professorin für Psychiatrie und Pharmakologie, Direktorin des Vanderbilt Center for Cognitive Medicine und klinischen Kerndirektorin des Vanderbilt Memory und Alzheimer Center in Vanderbilt durchgeführten Humanversuchs, die die Forscher am höchsten waren Dosis der getesteten Behandlung, die nicht für andere Medikamente typisch war, die auf demselben Bereich des Gehirns arbeiteten.

Der Artikel „Entdeckung von VU0467319: Ein M1 -Kandidat für positives allosterischer Modulator, der in klinische Studien einging“ wurde veröffentlicht in “ ACS Chemische Neurowissenschaften Am 11. Dezember. Nach dieser erfolgreichen Phase-I-SAD-klinische Studie entwickelt die WCNDD weiterhin zusätzliche Back-up-M1-PAMs, um klinische Tests durchzuführen.

Das WCNDD erweitert die traditionellen akademischen Beschäftigungen in der Grundlagenwissenschaft auf die aufregendste Fortschritte bei unserem Verständnis von menschlichen Krankheiten und Drogenzielen bis zu einem Punkt, an dem sich diese Durchbrüche direkt auf die Patientenversorgung auswirken können. Die William K. Warren Foundation in Tulsa, Oklahoma, gegründet mit einem 20-Millionen-Dollar-Geschenk, beherbergt die WCNDD ungefähr 100 renommierte Wissenschaftler mit unterschiedlichen Interessen und Fähigkeiten, wie Alzheimer -Krankheit, Schizophrenie und Parkinson -Krankheit.

Die Warren Foundation war ein langjähriger Unterstützer von Vanderbilt und ihre Forschungsbemühungen. Sieben ausgestattete Fakultätsstühle werden derzeit von der Stiftung unterstützt.

„Die neuartige, forschungsbasierte Methoden zur Bekämpfung verheerender kognitiver Beeinträchtigungen und psychischen Erkrankungen liegt im Zentrum der Mission unserer Stiftung“, sagte John-Kelly Warren, CEO der Warren Foundation und Enkel der Gründer, 2020. “ Erfreulich, diese Forschung an der Vanderbilt University zu unterstützen, einer Institution, die einen erheblichen Einfluss auf das Leben von so vielen, einschließlich meiner Familie hat. „

Mitarbeiter

Zu den Co-Autoren der WCNDD in dieser Studie gehören Michael S. Poslunsey, Michael R. Wood, Changho Han, Shaun R. Stauffer, Joseph D. Panarese, Bruce J. Melancon, Julie L. Engers, Jonathan W. Dickerson, Weimin Peng, Meredith J. Noetzel, Hyekyung P. Cho, Alice L. Rodriguez, Corey R. Hopkins, Ryan Morrison, Rachel D. Crouch, Thomas M. Bridges, Anna L. Blobaum, Olivier Boutaud, J. Scott Daniels, Jerri M. Colleen M. Niswender, Carrie K. Jones und P. Jeffrey Conn.

Zu den Mitarbeitern von Davospharma gehören Michael J. Katates und Arlindo Castelhano, die die neuen Studien zur Ermittlung neuer Arzneimittel, die Prozesschemie, die Arzneimittelprodukte und die regulatorischen Arbeiten durchführten.

Quellen: