Изследователите на Vanderbilt достигат крайъгълен камък в разработването на лекарства за Алцхаймер

Изследователите на Vanderbilt достигат крайъгълен камък в разработването на лекарства за Алцхаймер

Изследователи от Warren Center for Neuroscience Drug Discovery, биотехнология в Факултета по медицина на университета Вандербилт Basics Sciences, описаха подробно успешното откриване на фаза I клинично изпитване на дозата на VU319, лекарство за загуба на памет при хора с болест на Алцхаймер и шизофрения.

Този крайъгълен камък демонстрира способността на Вандербилт да напредне в откритията от изследване до клинично въздействие. Успехът на VU319 илюстрира как сътрудничеството и иновациите могат да донесат истинска надежда на пациенти и семейства, живеещи с Алцхаймер и други невродегенеративни заболявания. “

Кибел Рейвър, ректор и заместник-канцлер по академичните въпроси

Джон Куриян, декан на бакалавърските науки и уважаван професор по биохимия и химия в университета, се съгласи, добавяйки: „Успешното изпитване на фаза I на VU319 бележи потенциално трансформираща стъпка в разработването на лекарства за болестта на Алцхаймер, демонстрирайки способността на Вандербилт да преведе фундаменталните изследвания в терапевтични открития Детекция от Вандербилт за прехвърляне на основни изследвания в терапевтично откриване, това откриване от Vanderbilt за трансферна терапия, това откритие от Vanderbilt носи надежда за реално клинично въздействие. “

VU319 е първото усилие на Vanderbilt за откриване на лекарства от край до край, започвайки от най-ранните основни изследвания в клинични изпитвания върху хора. Усилието включва високопроизводителен скрининг, селекция на кандидати за завършване на клинично изпитване.

„След повече от десетилетие на фундаментални и транслационни изследвания, WCNDD успя най-накрая да разкрие как VU319, уникален M1 Pam, е открит и профилиран“ Chemistry, който държи стола на William K. Warren Jr. по медицина.

В допълнение към лечението на болестта на Алцхаймер, която засяга приблизително 6,9 милиона души на възраст над 65 години и няма доказано лечение, VU319 показа потенциал за лечение на загуба на паметта при шизофрения, прионови заболявания, синдром на Rett, съдова деменция и деменция с телца на Lewey.

„Финансирането от Националния институт за психично здраве позволи на WCNDD да открие и разработи VU319. Голям филантропски дар от фондация William K. Warren ни даде възможност да работим с Davospharma за провеждане на критични проучвания на ранен етап и да получим одобрение от FDA като ново лекарство, което проправя пътя за Асоциацията на Алцхаймер.“ Награда на д-р Пол Нюхаус за изпитването Фаза I", каза Линдсли. „Като цяло, беше невероятно възнаграждаващо да вземем една програма от най-основната фаза на откриване и да я преведем в клинични тестове върху хора във Вандербилт."

Невротрансмитерът - ацетилхолинът е отговорен за ученето и паметта, при Алцхаймер и други невродегенеративни заболявания като шизофрения той е един от първите, които спират да работят и невроните не функционират правилно. VU319, положителен алостеричен M1 модулатор, повишава ефективността на ендогенния невротрансмитер ацетилхолин при M1 рецептора и действа като димерен превключвател за селективно „превключване“ на усилването на рецептора, осигурявайки възможно най-добрия терапевтичен индекс.

В това на д-р Пол Нюхаус, професор по психиатрия и фармакология, директор на Центъра за когнитивна медицина Вандербилт и клиничен основен директор на Центъра за памет и Алцхаймер на Вандербилт във Вандербилт, изследователите откриха, че най-високата доза тествано лечение не е типична за други лекарства, които са насочени към същата област на мозъка.

Статията „Откриване на VU0467319: M1 положителен кандидат за алостеричен модулатор, който влезе в клинични изпитвания“ е публикувана в „Химическа неврология на ACSНа 11 декември. След това успешно фаза I SAD клинично изпитване, WCNDD продължава да разработва допълнителни резервни M1 PAM за провеждане на клинични тестове.

WCNDD разширява традиционните академични занимания в областта на фундаменталната наука, за да се справи с най-вълнуващите постижения в разбирането ни за човешките болести и целите на лекарствата до точката, в която тези пробиви могат директно да повлияят върху грижите за пациентите. Фондацията Уилям К. Уорън в Тълса, Оклахома, създадена с дарение от 20 милиона долара, WCNDD е дом на приблизително 100 известни учени с различни интереси и умения, като болестта на Алцхаймер, шизофренията и болестта на Паркинсон.

Фондация Уорън е дългогодишен поддръжник на Вандербилт и неговите изследователски усилия. В момента фондацията поддържа седем оборудвани факултетни катедри.

„Внасянето на нови, базирани на изследвания методи за борба с опустошителните когнитивни увреждания и психичните заболявания е в основата на мисията на нашата фондация“, каза Джон-Кели Уорън, главен изпълнителен директор на фондация „Уорън“ и внук на основателите, през 2020 г. „Радвам се да подкрепя това изследване в университета Вандербилт, институция, която оказва значително влияние върху живота на толкова много хора, включително моето семейство.“

служители

Съавторите на WCNDD в това проучване включват Майкъл С. Послунси, Майкъл Р. Ууд, Чанхо Хан, Шон Р. Стауфър, Джоузеф Д. Панарезе, Брус Дж. Меланкон, Джули Л. Енгърс, Джонатан У. Дикерсън, Уеймин Пенг, Мередит Дж. Ноетцел, Хекюнг П. Чо, Алис Л. Родригес, Кори Р. Хопкинс, Райън Морисън, Рейчъл Д. Крауч, Томас М. Бриджис, Анна Л. Блобаум, Оливие Буто, Дж. Скот Даниелс, Джери М. Колийн М. Нисуендър, Кари К. Джоунс и П. Джефри Кон.

Служителите на Davospharma включват Michael J. Katates и Arlindo Castelhano, които проведоха проучвания за откриване на нови лекарства, химия на процесите, лекарствени продукти и регулаторна работа.

източници: