Los investigadores de Vanderbilt alcanzan un hito en el desarrollo de fármacos contra el Alzheimer

Los investigadores de Vanderbilt alcanzan un hito en el desarrollo de fármacos contra el Alzheimer

Investigadores del Centro Warren para el Descubrimiento de Fármacos en Neurociencia, una empresa de biotecnología de la Facultad de Medicina y Ciencias Básicas de la Universidad de Vanderbilt, han detallado el descubrimiento exitoso de un ensayo clínico de dosis de Fase I de VU319, un fármaco para la pérdida de memoria en personas con enfermedad de Alzheimer y esquizofrenia.

Este hito demuestra la capacidad de Vanderbilt para avanzar en los descubrimientos desde la investigación hasta el impacto clínico. El éxito de VU319 ilustra cómo la colaboración y la innovación pueden brindar una esperanza real a los pacientes y familias que viven con Alzheimer y otras enfermedades neurodegenerativas. “

Cybele Raver, rectora y vicerrectora de Asuntos Académicos

John Kuriyan, decano de ciencias universitarias y profesor distinguido de Bioquímica y Química de la Universidad, estuvo de acuerdo y agregó: "El exitoso ensayo de fase I de VU319 marca un paso potencialmente transformador en el desarrollo de fármacos para la enfermedad de Alzheimer, lo que demuestra la capacidad de Vanderbilt para traducir la investigación fundamental en descubrimiento terapéutico. Detección de Vanderbilt para transferir la investigación básica a la detección terapéutica, esta detección de Vanderbilt para transferir la terapia, esta detección de Vanderbilt trae la esperanza de un impacto clínico real. “

VU319 es el primer esfuerzo de descubrimiento de fármacos de extremo a extremo de Vanderbilt, comenzando desde las primeras investigaciones básicas en ensayos clínicos en humanos. El esfuerzo incluyó una selección de candidatos de alto rendimiento para completar un ensayo clínico.

“Después de más de una década de investigación fundamental y traslacional, la WCNDD finalmente pudo revelar cómo se descubrió y perfiló VU319, un M1 Pam único”, dijo en Química, que ocupa la cátedra de William K. Warren Jr. en Medicina.

Además de tratar la enfermedad de Alzheimer, que afecta aproximadamente a 6,9 millones de personas mayores de 65 años y no tiene cura comprobada, VU319 ha demostrado potencial para tratar la pérdida de memoria en la esquizofrenia, las enfermedades priónicas, el síndrome de Rett, la demencia vascular y la demencia con cuerpos de Lewey.

"La financiación del Instituto Nacional de Salud Mental permitió a WCNDD descubrir y desarrollar VU319. Una importante donación filantrópica de la Fundación William K. Warren nos permitió trabajar con Davospharma para realizar estudios críticos en etapa temprana y recibir la aprobación de la FDA como un nuevo fármaco que allana el camino para la Asociación de Alzheimer". "Premio al Dr. Paul Newhouse por el ensayo de Fase I", dijo Lindsley. "En general, ha sido increíblemente gratificante tomar un programa de la fase de descubrimiento más básica y traducirlo a pruebas clínicas en humanos en Vanderbilt".

El neurotransmisor -Acetilcolina es el responsable del aprendizaje y la memoria, en el Alzheimer y otras enfermedades neurodegenerativas como la esquizofrenia es uno de los primeros en dejar de funcionar y las neuronas no funcionan correctamente. VU319, un modulador alostérico positivo de M1, aumenta la eficacia del neurotransmisor endógeno acetilcolina en el receptor M1 y actúa como un regulador de intensidad para "alternar" selectivamente la ganancia del receptor, proporcionando el mejor índice terapéutico posible.

En el del Dr. Paul Newhouse, profesor de psiquiatría y farmacología, director del Centro Vanderbilt de Medicina Cognitiva y director clínico central del Centro Vanderbilt de Memoria y Alzheimer de Vanderbilt, los investigadores encontraron que la dosis más alta del tratamiento probado no era típica de otros medicamentos que se dirigen a la misma área del cerebro.

El artículo “Descubrimiento de VU0467319: un candidato a modulador alostérico positivo M1 que entró en ensayos clínicos” se publicó en “ACS Neurociencia QuímicaEl 11 de diciembre. Tras este exitoso ensayo clínico de Fase I SAD, WCNDD continúa desarrollando PAM M1 de respaldo adicionales para realizar pruebas clínicas.

El WCNDD amplía las actividades académicas tradicionales en ciencia básica para abordar los avances más interesantes en nuestra comprensión de las enfermedades humanas y los objetivos de los fármacos hasta el punto en que estos avances pueden afectar directamente la atención al paciente. La Fundación William K. Warren en Tulsa, Oklahoma, establecida con una donación de $20 millones, la WCNDD es el hogar de aproximadamente 100 científicos de renombre con diversos intereses y habilidades, como la enfermedad de Alzheimer, la esquizofrenia y la enfermedad de Parkinson.

La Fundación Warren ha apoyado durante mucho tiempo a Vanderbilt y sus esfuerzos de investigación. Actualmente, la fundación mantiene siete cátedras de profesores equipadas.

"Brindar métodos novedosos basados ​​en investigaciones para combatir el deterioro cognitivo y las enfermedades mentales devastadores es el núcleo de la misión de nuestra fundación", dijo John-Kelly Warren, director ejecutivo de la Fundación Warren y nieto de los fundadores, en 2020. "Estoy encantado de apoyar esta investigación en la Universidad de Vanderbilt, una institución que tiene un impacto significativo en las vidas de tantas personas, incluida mi familia".

Empleados

Los coautores de WCNDD en este estudio incluyen a Michael S. Poslunsey, Michael R. Wood, Changho Han, Shaun R. Stauffer, Joseph D. Panarese, Bruce J. Melancon, Julie L. Engers, Jonathan W. Dickerson, Weimin Peng, Meredith J. Noetzel, Hyekyung P. Cho, Alice L. Rodriguez, Corey R. Hopkins, Ryan Morrison, Rachel D. Crouch, Thomas M. Bridges, Anna L. Blobaum, Olivier Boutaud, J. Scott Daniels, Jerri M. Colleen M. Niswender, Carrie K. Jones y P. Jeffrey Conn.

Los empleados de Davospharma incluyen a Michael J. Katates y Arlindo Castelhano, quienes llevaron a cabo los estudios de descubrimiento de nuevos fármacos, la química de procesos, los productos farmacéuticos y el trabajo regulatorio.

Fuentes: