Istraživači Vanderbilta postigli su prekretnicu u razvoju lijeka za Alzheimerovu bolest

Istraživači Vanderbilta postigli su prekretnicu u razvoju lijeka za Alzheimerovu bolest

Istraživači Warren Centra za otkrivanje lijekova u neuroznanosti, biotehnologije na Medicinskom fakultetu Sveučilišta Vanderbilt, detaljno su opisali uspješno otkriće prve faze kliničkog ispitivanja doze VU319, lijeka za gubitak pamćenja kod osoba s Alzheimerovom bolešću i shizofrenijom.

Ova prekretnica pokazuje Vanderbiltovu sposobnost da unaprijedi otkrića od istraživanja do kliničkog učinka. Uspjeh VU319 ilustrira kako suradnja i inovacija mogu donijeti pravu nadu pacijentima i obiteljima koji žive s Alzheimerovom bolešću i drugim neurodegenerativnim bolestima. “

Cybele Raver, prorektorica i prorektorica za akademska pitanja

John Kuriyan, dekan dodiplomskih znanosti i sveučilišni uvaženi profesor biokemije i kemije, složio se, dodajući: „Uspješna faza I ispitivanja VU319 označava potencijalno transformativni korak u razvoju lijekova za Alzheimerovu bolest, demonstrirajući Vanderbiltovu sposobnost da temeljna istraživanja prevede u terapijsko otkriće Detekcija iz Vanderbilta za prijenos osnovnih istraživanja u terapeutsko otkrivanje, ovo otkrivanje iz Vanderbilta za prijenos terapije, ova Vanderbiltova detekcija donosi nadu u pravi klinički učinak. “

VU319 je Vanderbiltov prvi sveobuhvatni pokušaj otkrivanja lijekova, počevši od najranijih osnovnih istraživanja u kliničkim ispitivanjima na ljudima. Napori su uključivali visokoučinkoviti probir i odabir kandidata za dovršetak kliničkog ispitivanja.

“Nakon više od desetljeća temeljnih i translacijskih istraživanja, WCNDD je konačno uspio otkriti kako je VU319, jedinstveni M1 Pam, otkriven i profiliran” Kemija, koja drži katedru Williama K. Warrena Jr. u medicini.

Osim liječenja Alzheimerove bolesti, koja pogađa približno 6,9 milijuna ljudi starijih od 65 godina i nema dokazanog lijeka, VU319 je pokazao potencijal za liječenje gubitka pamćenja kod shizofrenije, prionskih bolesti, Rettovog sindroma, vaskularne demencije i demencije Leweyjevih tjelešaca.

"Financiranje Nacionalnog instituta za mentalno zdravlje omogućilo je WCNDD-u da otkrije i razvije VU319. Veliki filantropski dar Zaklade William K. Warren omogućio nam je suradnju s Davospharma kako bismo proveli kritične studije u ranoj fazi i dobili odobrenje od FDA kao novi lijek koji utire put Udruzi za Alzheimerovu bolest." Nagrada dr. Paulu Newhouseu za ispitivanje faze I", rekao je Lindsley. "Sve u svemu, bilo je nevjerojatno korisno preuzeti program iz najosnovnije faze otkrića i prevesti ga u kliničko testiranje na ljudima u Vanderbiltu."

Neurotransmiter - acetilkolin odgovoran je za učenje i pamćenje, kod Alzheimerove i drugih neurodegenerativnih bolesti poput shizofrenije jedan je od prvih koji prestaje raditi i neuroni ne funkcioniraju ispravno. VU319, pozitivni alosterički M1 modulator, povećava učinkovitost endogenog neurotransmitera acetilkolina na M1 receptoru i djeluje kao prekidač za prigušivanje za selektivno "prebacivanje" pojačanja receptora, pružajući najbolji mogući terapeutski indeks.

U izvješću dr. Paula Newhousea, profesora psihijatrije i farmakologije, ravnatelja Vanderbilt centra za kognitivnu medicinu i glavnog kliničkog direktora Vanderbilt Memory and Alzheimer centra u Vanderbiltu, istraživači su otkrili da najveća testirana doza liječenja nije tipična za druge lijekove koji ciljaju na isto područje mozga.

Članak “Otkriće VU0467319: M1 pozitivni kandidat za alosterični modulator koji je ušao u klinička ispitivanja” objavljen je u “ACS kemijska neuroznanostDana 11. prosinca. Nakon ovog uspješnog SAD kliničkog ispitivanja faze I, WCNDD nastavlja razvijati dodatne rezervne M1 PAM-ove za provođenje kliničkog testiranja.

WCNDD proširuje tradicionalne akademske potrage u temeljnoj znanosti kako bi se pozabavio najuzbudljivijim napretkom u našem razumijevanju ljudskih bolesti i ciljeva lijekova do točke u kojoj ta otkrića mogu izravno utjecati na skrb o pacijentima. Zaklada William K. Warren u Tulsi, Oklahoma, osnovana s darom od 20 milijuna dolara, WCNDD dom je otprilike 100 renomiranih znanstvenika s različitim interesima i vještinama, poput Alzheimerove bolesti, shizofrenije i Parkinsonove bolesti.

Zaklada Warren dugo je podržavala Vanderbilt i njegove istraživačke napore. Zaklada trenutno podržava sedam opremljenih fakultetskih katedri.

“Uvođenje novih metoda utemeljenih na istraživanju za borbu protiv razornih kognitivnih oštećenja i mentalnih bolesti u srcu je misije naše zaklade,” rekao je John-Kelly Warren, izvršni direktor Zaklade Warren i unuk osnivača, 2020. “Drago mi je podržati ovo istraživanje na Sveučilištu Vanderbilt, instituciji koja ima značajan utjecaj na živote tolikih ljudi, uključujući i moju obitelj.”

Zaposlenici

WCNDD koautori ove studije su Michael S. Poslunsey, Michael R. Wood, Changho Han, Shaun R. Stauffer, Joseph D. Panarese, Bruce J. Melancon, Julie L. Engers, Jonathan W. Dickerson, Weimin Peng, Meredith J. Noetzel, Hyekyung P. Cho, Alice L. Rodriguez, Corey R. Hopkins, Ryan Morrison, Rachel D. Crouch, Thomas M. Bridges, Anna L. Blobaum, Olivier Boutaud, J. Scott Daniels, Jerri M. Colleen M. Niswender, Carrie K. Jones i P. Jeffrey Conn.

Zaposlenici Davospharme uključuju Michaela J. Katatesa i Arlinda Castelhana, koji su proveli studije o otkrivanju novih lijekova, procesnu kemiju, lijekove i regulatorni rad.

Izvori: