A Vanderbilt kutatói mérföldkőhöz érkeztek az Alzheimer-kór gyógyszerfejlesztésében

A Vanderbilt kutatói mérföldkőhöz érkeztek az Alzheimer-kór gyógyszerfejlesztésében

A Warren Center for Neuroscience Drug Discovery kutatói, amely a Vanderbilt Egyetem Orvostudományi Alaptudományi Karának biotechnológiája, részletezték a VU319, az Alzheimer-kórban és a skizofréniában szenvedők memóriavesztésére szolgáló gyógyszer I. fázisú klinikai dózisvizsgálatának sikeres felfedezését.

Ez a mérföldkő bizonyítja, hogy Vanderbilt képes a felfedezést a kutatástól a klinikai hatásig előmozdítani. A VU319 sikere szemlélteti, hogy az együttműködés és az innováció valódi reményt hozhat az Alzheimer-kórban és más neurodegeneratív betegségekben szenvedő betegek és családok számára. "

Cybele Raver, prépost és tudományos ügyekért felelős rektorhelyettes

John Kuriyan, az egyetemi tudományok dékánja és a biokémia és kémia egyetemi professzora egyetértett, és hozzátette: „A VU319 sikeres I. fázisú vizsgálata potenciálisan átalakuló lépést jelent az Alzheimer-kór gyógyszerfejlesztésében, bizonyítva Vanderbilt azon képességét, hogy ezt az alapkutatást terápiás felfedezéssé alakítsa. Detektálás a Vanderbilt-től a terápiás detektálásig, az alapkutatásból a detektálásba. Vanderbilt a terápia átviteléhez, ez a Vanderbilt észlelése valódi klinikai hatás reményét hozza. "

A VU319 a Vanderbilt első teljes körű gyógyszerkutatási erőfeszítése, amely a humán klinikai vizsgálatok legkorábbi alapkutatásától indul. Az erőfeszítés magában foglalta a nagy áteresztőképességű szűrést, a jelöltek kiválasztását a klinikai vizsgálat befejezéséhez.

„Több mint egy évtizednyi fundamentális és transzlációs kutatást követően a WCNDD végre felfedhette, hogyan fedezték fel és alakították ki a VU319-et, az egyedülálló M1 Pam-et” – a Chemistry, az orvostudományi szakos William K. Warren Jr. székhelye.

A hozzávetőleg 6,9 millió 65 év feletti embert érintő és bizonyítottan nem gyógyítható Alzheimer-kór kezelésén kívül a VU319 potenciálisan képes kezelni a memóriavesztést skizofrénia, prionbetegségek, Rett-szindróma, vaszkuláris demencia és Lewey-test demencia esetén.

"Az Országos Mentális Egészségügyi Intézet finanszírozása lehetővé tette a WCNDD számára a VU319 felfedezését és kifejlesztését. A William K. Warren Alapítványtól kapott jelentős jótékonysági ajándék lehetővé tette számunkra, hogy a Davospharma-val együttműködve végezzünk kritikus korai stádiumú vizsgálatokat, és megkapjuk az FDA jóváhagyását, mint egy új gyógyszert, amely megnyitja az utat az Alzheimer-kór Egyesület előtt." Díj Dr. Paul Newhouse-nak az I. fázisú kísérletért" – mondta Lindsley. „Összességében hihetetlenül kifizetődő volt egy programot a legalapvetőbb felfedezési fázistól kezdve humán klinikai tesztekké alakítani Vanderbiltnél."

Az acetilkolin neurotranszmitter felelős a tanulásért és a memóriáért, az Alzheimer-kórban és más neurodegeneratív betegségekben, mint például a skizofrénia, az egyik első, amely leállítja a működését, és az idegsejtek nem működnek megfelelően. A VU319, egy pozitív alloszterikus M1 modulátor, növeli az acetilkolin endogén neurotranszmitter hatékonyságát az M1 receptoron, és dimmer kapcsolóként működik a receptor erősítésének szelektív „átváltására”, a lehető legjobb terápiás indexet biztosítva.

Dr. Paul Newhouse pszichiátria- és farmakológia professzor, a Vanderbilt Center for Kognitive Medicine igazgatója és a vanderbilti Vanderbilt Memory and Alzheimer Center klinikai főigazgatója szerint a kutatók azt találták, hogy a vizsgált legmagasabb dózisú kezelés nem jellemző más gyógyszerekre, amelyek az agy ugyanazt a területét célozzák.

„A VU0467319 felfedezése: M1 pozitív alloszterikus modulátorjelölt, amely bekerült a klinikai vizsgálatokba” című cikk megjelent a „ACS Chemical NeuroscienceDecember 11-én. A sikeres SAD I. fázisú klinikai vizsgálatot követően a WCNDD továbbra is további tartalék M1 PAM-okat fejleszt a klinikai vizsgálatok elvégzéséhez.

A WCNDD kiterjeszti az alaptudományok hagyományos akadémiai törekvéseit, hogy az emberi betegségek és a gyógyszerekkel kapcsolatos célpontok megértésében elért legizgalmasabb előrelépéseket kezelje addig a pontig, ahol ezek az áttörések közvetlenül befolyásolhatják a betegellátást. Az oklahomai Tulsában található William K. Warren Alapítvány, amelyet 20 millió dolláros ajándékkal hoztak létre, a WCNDD körülbelül 100 neves tudósnak ad otthont, különböző érdeklődési körökkel és készségekkel, mint például az Alzheimer-kór, a skizofrénia és a Parkinson-kór.

A Warren Alapítvány régóta támogatja a Vanderbiltet és kutatási erőfeszítéseit. Jelenleg hét felszerelt kari széket támogat az alapítvány.

„Alapítványunk küldetésének középpontjában az új, kutatáson alapuló módszerek bevezetése áll a pusztító kognitív károsodások és mentális betegségek elleni küzdelemben” – mondta John-Kelly Warren, a Warren Alapítvány vezérigazgatója és az alapítók unokája 2020-ban. „Örömmel támogatom ezt a kutatást a Vanderbilt Egyetemen, egy olyan intézményben, amely jelentős hatással van az én családom életére is.

Alkalmazottak

A WCNDD társszerzői a tanulmányban: Michael S. Poslunsey, Michael R. Wood, Changho Han, Shaun R. Stauffer, Joseph D. Panarese, Bruce J. Melancon, Julie L. Engers, Jonathan W. Dickerson, Weimin Peng, Meredith J. Noetzel, Hyekyung L. Core R. Chos, Alicekyung L. Ryan Morrison, Rachel D. Crouch, Thomas M. Bridges, Anna L. Blobaum, Olivier Boutaud, J. Scott Daniels, Jerri M. Colleen M. Niswender, Carrie K. Jones és P. Jeffrey Conn.

A Davospharma alkalmazottai közé tartozik Michael J. Katates és Arlindo Castelhano, akik az új gyógyszerfelfedezési tanulmányokat, a folyamatkémiát, a gyógyszertermékeket és a szabályozási munkát végezték.

Források: