Vanderbilt pētnieki sasniedz pagrieziena punktu Alcheimera zāļu izstrādē

Vanderbilt pētnieki sasniedz pagrieziena punktu Alcheimera zāļu izstrādē

Pētnieki no Vorena Neirozinātnes zāļu atklāšanas centra, Vanderbiltas Universitātes Medicīnas pamatzinātņu skolas biotehnoloģijas, ir sīki aprakstījuši VU319 I fāzes klīniskās devas izmēģinājuma veiksmīgo atklāšanu, zāles atmiņas zudumam cilvēkiem ar Alcheimera slimību un šizofrēniju.

Šis pagrieziena punkts parāda Vanderbilta spēju virzīt atklājumus no pētniecības līdz klīniskai ietekmei. VU319 panākumi parāda, kā sadarbība un inovācijas var dot patiesu cerību pacientiem un ģimenēm, kas dzīvo ar Alcheimera slimību un citām neirodeģeneratīvām slimībām. "

Cybele Raver, mācītāja un akadēmisko lietu vicekanclers

Džons Kurijans, bakalaura zinātņu dekāns un universitātes izcilais bioķīmijas un ķīmijas profesors, piekrita, piebilstot: “Veiksmīgais VU319 I fāzes izmēģinājums iezīmē potenciāli transformējošu soli zāļu izstrādē Alcheimera slimības ārstēšanai, parādot Vanderbilta spēju pārvērst šo fundamentālo pētījumu terapeitiskā atklājumā. Vanderbilt terapijas pārnešanai, šī Vanderbilta noteikšana rada cerību uz reālu klīnisku ietekmi. "

VU319 ir Vanderbilt pirmais visaptverošais zāļu atklāšanas darbs, sākot no agrākajiem fundamentālajiem pētījumiem cilvēku klīniskajos pētījumos. Darbs ietvēra augstas caurlaidības skrīninga atlasi, lai pabeigtu klīnisko izpēti.

"Pēc vairāk nekā desmit gadus ilgas fundamentālas un translatīvas izpētes WCNDD beidzot varēja atklāt, kā tika atklāts un profilēts VU319, unikāls M1 Pam." Ķīmija, kas vada William K. Warren Jr. medicīnā.

Papildus Alcheimera slimības ārstēšanai, kas skar aptuveni 6,9 miljonus cilvēku, kas vecāki par 65 gadiem un kam nav pierādīta ārstēšana, VU319 ir pierādījis potenciālu atmiņas zuduma ārstēšanā šizofrēnijas, prionu slimību, Reta sindroma, asinsvadu demences un Lūija ķermeņa demences gadījumā.

"Nacionālā garīgās veselības institūta finansējums ļāva WCNDD atklāt un attīstīt VU319. Liela filantropiskā dāvana no Viljama K. Vorena fonda ļāva mums sadarboties ar Davospharma, lai veiktu kritiskus agrīnās stadijas pētījumus un saņemtu FDA apstiprinājumu kā jaunu medikamentu, kas paver ceļu Alcheimera asociācijai." Balva doktoram Polam Ņūhausam par I fāzes izmēģinājumu," sacīja Lindslijs. "Kopumā ir bijis neticami izdevīgi ņemt programmu no visvienkāršākā atklāšanas fāzes un pārvērst to cilvēku klīniskajos testos Vanderbiltā."

Neirotransmiters - acetilholīns ir atbildīgs par mācīšanos un atmiņu, Alcheimera slimības un citu neirodeģeneratīvu slimību, piemēram, šizofrēnijas, gadījumā tas ir viens no pirmajiem, kas pārstāj darboties un neironi nedarbojas pareizi. VU319, pozitīvs allosteriskais M1 modulators, palielina endogēnā neirotransmitera acetilholīna efektivitāti M1 receptorā un darbojas kā reostata slēdzis, lai selektīvi “pārslēgtu” receptora pastiprinājumu, nodrošinot vislabāko iespējamo terapeitisko indeksu.

Psihiatrijas un farmakoloģijas profesora, Vanderbiltas Kognitīvās medicīnas centra direktora un Vanderbiltas Atmiņas un Alcheimera centra klīniskā pamata direktora Dr. Pola Ņūhausa pētījumā pētnieki atklāja, ka lielākā pārbaudītā ārstēšanas deva nebija raksturīga citām zālēm, kuru mērķis ir tas pats smadzeņu apgabals.

Raksts “VU0467319 atklāšana: M1 pozitīvs allosteriskā modulatora kandidāts, kas iekļuva klīniskajos pētījumos” tika publicēts “.ACS ķīmiskā neirozinātne11. decembrī. Pēc šī veiksmīgā I fāzes SAD klīniskā pētījuma WCNDD turpina izstrādāt papildu rezerves M1 PAM, lai veiktu klīniskās pārbaudes.

WCNDD paplašina tradicionālās akadēmiskās darbības pamatzinātnēs, lai risinātu aizraujošākos sasniegumus mūsu izpratnē par cilvēku slimībām un narkotiku mērķiem līdz vietai, kur šie sasniegumi var tieši ietekmēt pacientu aprūpi. Viljama K. Vorena fonds Talsā, Oklahomas štatā, kas izveidots ar 20 miljonu dolāru dāvanu, WCNDD ir mājvieta aptuveni 100 slaveniem zinātniekiem ar dažādām interesēm un prasmēm, piemēram, Alcheimera slimību, šizofrēniju un Parkinsona slimību.

Vorena fonds ir ilggadējs Vanderbilt un tā pētniecības centienu atbalstītājs. Septiņus aprīkotus fakultāšu krēslus šobrīd atbalsta fonds.

"Mūsu fonda misijas pamatā ir jaunu, uz pētniecību balstītu metožu ieviešana, lai cīnītos pret postošiem kognitīviem traucējumiem un garīgām slimībām," sacīja Džons Kellijs Vorens, Vorena fonda izpilddirektors un dibinātāju mazdēls 2020. gadā. "Priecājos atbalstīt šo pētījumu Vanderbiltas Universitātē, iestādē, kurai ir tik liela ietekme uz manas ģimenes dzīvi.

Darbinieki

WCNDD līdzautori šajā pētījumā ir Maikls S. Poslunsijs, Maikls R. Vuds, Čanho Hans, Šons R. Štaufers, Džozefs D. Panarese, Brūss Dž. Melankons, Džūlija L. Engersa, Džonatans V. Dikersons, Veimins Pens, Meredita J. Noecela, Hiekjunga L. R. R. Čo. Raiens Morisons, Reičela D. Krauča, Tomass M. Bridžs, Anna L. Blobauma, Olivjē Buto, Dž. Skots Danielss, Džerijs M. Kolīna M. Nisvenders, Kerija K. Džounsa un P. Džefrijs Konns.

Davospharma darbinieki ir Michael J. Katates un Arlindo Castelhano, kuri veica jaunu zāļu atklāšanas pētījumus, procesu ķīmiju, zāļu produktus un regulējošo darbu.

Avoti: