Cercetătorii de la Vanderbilt ating un punct de hotar în dezvoltarea medicamentelor pentru Alzheimer

Cercetătorii de la Vanderbilt ating un punct de hotar în dezvoltarea medicamentelor pentru Alzheimer

Cercetătorii de la Centrul Warren pentru Neuroscience Drug Discovery, o instituție biotehnologică din cadrul Școlii de Medicină de la Universitatea Vanderbilt, au detaliat descoperirea cu succes a unui studiu clinic de fază I cu doze de VU319, un medicament pentru pierderea memoriei la persoanele cu boala Alzheimer și schizofrenie.

Acest reper demonstrează capacitatea lui Vanderbilt de a avansa descoperirea de la cercetare la impactul clinic. Succesul VU319 ilustrează modul în care colaborarea și inovarea pot aduce speranță reală pacienților și familiilor care trăiesc cu Alzheimer și alte boli neurodegenerative. „

Cybele Raver, provost și vice-rector pentru afaceri academice

John Kuriyan, decan de științe de licență și profesor distins de biochimie și chimie, a fost de acord, adăugând: „Proba de succes de fază I a VU319 marchează un pas potențial transformator în dezvoltarea de medicamente pentru boala Alzheimer, demonstrând capacitatea lui Vanderbilt de a transpune cercetarea fundamentală în descoperire terapeutică. Vanderbilt să transfere terapia, această detecție de la Vanderbilt aduce speranța unui impact clinic real. „

VU319 este primul efort end-to-end de descoperire de droguri al lui Vanderbilt, pornind de la cele mai vechi cercetări de bază în studiile clinice umane. Efortul a inclus screening-ul de mare randament, selectarea hit-to-candidat pentru a finaliza un studiu clinic.

„După mai mult de un deceniu de cercetări fundamentale și translaționale, WCNDD a reușit să dezvăluie în sfârșit modul în care VU319, un M1 Pam unic, a fost descoperit și profilat” Chimie, care deține scaunul William K. Warren Jr. în Medicină.

Pe lângă tratarea bolii Alzheimer, care afectează aproximativ 6,9 milioane de persoane cu vârsta peste 65 de ani și nu are un tratament dovedit, VU319 a demonstrat potențialul de a trata pierderea memoriei în schizofrenie, boli prionice, sindrom Rett, demență vasculară și demență cu corp Lewey.

„Finanțarea de la Institutul Național de Sănătate Mintală a permis WCNDD să descopere și să dezvolte VU319. Un cadou filantropic major din partea Fundației William K. Warren ne-a permis să lucrăm cu Davospharma pentru a efectua studii critice în stadiu incipient și pentru a primi aprobarea de la FDA ca un nou medicament care deschide calea pentru Asociația Alzheimer”. Premiul lui Dr. Paul Newhouse pentru studiul de fază I", a spus Lindsley. "În general, a fost incredibil de satisfăcător să luăm un program din faza de descoperire cea mai elementară și să-l transpunem în teste clinice umane la Vanderbilt."

Neurotransmitatorul -Acetilcolina este responsabil de invatare si memorie, in Alzheimer si alte boli neurodegenerative precum schizofrenia este unul dintre primii care nu mai functioneaza si neuronii nu functioneaza corespunzator. VU319, un modulator alosteric M1 pozitiv, mărește eficacitatea neurotransmițătorului endogen acetilcolinei la receptorul M1 și acționează ca un comutator pentru a „comuta” selectiv câștigul receptorului, oferind cel mai bun indice terapeutic posibil.

În cea a dr. Paul Newhouse, profesor de psihiatrie și farmacologie, director al Centrului Vanderbilt pentru Medicină Cognitivă și director de bază clinică al Centrului de memorie și Alzheimer Vanderbilt de la Vanderbilt, cercetătorii au descoperit că cea mai mare doză de tratament testată nu a fost tipică altor medicamente care vizează aceeași zonă a creierului lucrată.

Articolul „Descoperirea VU0467319: un candidat modulator alosteric M1 pozitiv care a intrat în studiile clinice” a fost publicat în „ACS neuroștiință chimicăPe 11 decembrie. În urma acestui studiu clinic SAD de fază I de succes, WCNDD continuă să dezvolte PAM-uri M1 de rezervă suplimentare pentru a efectua teste clinice.

WCNDD extinde activitățile academice tradiționale în știința de bază pentru a aborda cele mai interesante progrese în înțelegerea bolilor umane și a obiectivelor de medicamente până la punctul în care aceste descoperiri pot avea un impact direct asupra îngrijirii pacienților. Fundația William K. Warren din Tulsa, Oklahoma, înființată cu un cadou de 20 de milioane de dolari, WCNDD găzduiește aproximativ 100 de oameni de știință renumiți cu interese și abilități diverse, cum ar fi boala Alzheimer, schizofrenia și boala Parkinson.

Fundația Warren a susținut de multă vreme Vanderbilt și eforturile sale de cercetare. Șapte catedre de facultate echipate sunt susținute în prezent de fundație.

„Aducerea unor metode noi, bazate pe cercetare, pentru a combate tulburările cognitive devastatoare și bolile mintale se află în centrul misiunii fundației noastre”, a declarat John-Kelly Warren, CEO al Fundației Warren și nepotul fondatorilor, în 2020. „Încântat să susțin această cercetare la Universitatea Vanderbilt, o instituție care are un impact semnificativ asupra vieții mele, inclusiv asupra familiei mele.

Angajatii

Co-autorii WCNDD din acest studiu includ Michael S. Poslunsey, Michael R. Wood, Changho Han, Shaun R. Stauffer, Joseph D. Panarese, Bruce J. Melancon, Julie L. Engers, Jonathan W. Dickerson, Weimin Peng, Meredith J. Noetzel, Hyekyung P. Cho, Alice L. Rodriguez, Corey R. Ryan Morrison, Rachel D. Crouch, Thomas M. Bridges, Anna L. Blobaum, Olivier Boutaud, J. Scott Daniels, Jerri M. Colleen M. Niswender, Carrie K. Jones și P. Jeffrey Conn.

Angajații Davospharma includ Michael J. Katates și Arlindo Castelhano, care au efectuat studiile de descoperire a noilor medicamente, chimia procesului, produsele medicamentoase și activitățile de reglementare.

Surse: