Výskumníci Vanderbilt dosiahli míľnik vo vývoji liekov na Alzheimerovu chorobu

Výskumníci Vanderbilt dosiahli míľnik vo vývoji liekov na Alzheimerovu chorobu

Výskumníci z Warren Center for Neuroscience Drug Discovery, biotechnológia na Vanderbilt University School of Medicine Basics Sciences, podrobne popísali úspešný objav fázy I klinického skúšania dávok VU319, lieku na stratu pamäti u ľudí s Alzheimerovou chorobou a schizofréniou.

Tento míľnik demonštruje Vanderbiltovu schopnosť posunúť objavy od výskumu až po klinický dopad. Úspech VU319 ilustruje, ako môže spolupráca a inovácie priniesť skutočnú nádej pacientom a rodinám s Alzheimerovou chorobou a inými neurodegeneratívnymi ochoreniami. “

Cybele Raver, prepošta a vicekancelárka pre akademické záležitosti

John Kuriyan, dekan vysokoškolských vied a uznávaný profesor biochémie a chémie na univerzite, súhlasil a dodal: „Úspešná fáza I štúdie s VU319 predstavuje potenciálne transformačný krok vo vývoji liekov na Alzheimerovu chorobu, čo dokazuje Vanderbiltovu schopnosť premeniť základný výskum na terapeutickú detekciu Detekcia od Vanderbilta na prenos tohto základného výskumu do terapeutickej detekcie. Vanderbiltova detekcia od Vanderbilta prináša nádej na skutočný klinický dopad. “

VU319 je prvým komplexným úsilím spoločnosti Vanderbilt v oblasti objavovania liekov, počnúc od najskoršieho základného výskumu v klinických štúdiách na ľuďoch. Toto úsilie zahŕňalo vysokovýkonný skríningový výber hit-to-candidate na dokončenie klinického skúšania.

„Po viac ako desaťročí základného a translačného výskumu bolo WCNDD schopné konečne odhaliť, ako bola objavená a profilovaná VU319, jedinečná M1 Pam.“ Chemistry, ktorá zastáva predsedníctvo Williama K. Warrena Jr. v medicíne.

Okrem liečby Alzheimerovej choroby, ktorá postihuje približne 6,9 ​​milióna ľudí vo veku nad 65 rokov a nie je dokázaná liečba, VU319 preukázal potenciál na liečbu straty pamäti pri schizofrénii, priónových ochoreniach, Rettovom syndróme, vaskulárnej demencii a demencii s Leweyho telieskami.

"Financovanie od Národného inštitútu duševného zdravia umožnilo WCNDD objaviť a vyvinúť VU319. Veľký filantropický dar od Nadácie Williama K. Warrena nám umožnil spolupracovať s Davospharma na vykonaní kritických štúdií v ranom štádiu a získať schválenie od FDA ako nový liek, ktorý pripravuje cestu pre Alzheimerovu asociáciu." Ocenenie Dr. Paulovi Newhouseovi za I. fázu klinického skúšania," povedal Lindsley. „Celkovo bolo neuveriteľne obohacujúce vziať program z najzákladnejšej fázy objavovania a previesť ho do klinického testovania na ľuďoch vo Vanderbilte."

Neurotransmiter -acetylcholín je zodpovedný za učenie a pamäť, pri Alzheimerovej chorobe a iných neurodegeneratívnych ochoreniach ako je schizofrénia ako jeden z prvých prestáva fungovať a neuróny nefungujú správne. VU319, pozitívny alosterický modulátor M1, zvyšuje účinnosť endogénneho neurotransmiteru acetylcholínu na receptore M1 a pôsobí ako stmievač na selektívne „prepínanie“ zisku receptora, čím poskytuje najlepší možný terapeutický index.

V správe Dr. Paula Newhouse, profesora psychiatrie a farmakológie, riaditeľa Vanderbiltovho centra pre kognitívnu medicínu a hlavného klinického riaditeľa Vanderbilt Memory and Alzheimer Center vo Vanderbilte, výskumníci zistili, že najvyššia testovaná dávka liečby nie je typická pre iné lieky, ktoré sa zameriavajú na rovnakú oblasť mozgu.

Článok „Objavenie VU0467319: M1 pozitívny kandidát na alosterický modulátor, ktorý vstúpil do klinických skúšok“ bol publikovaný v „ACS Chemical NeuroscienceDňa 11. decembra. Po tejto úspešnej klinickej štúdii fázy I SAD WCNDD pokračuje vo vývoji ďalších záložných M1 PAM na vykonávanie klinických testov.

WCNDD rozširuje tradičné akademické aktivity v oblasti základnej vedy, aby sa zaoberal najúžasnejšími pokrokmi v našom chápaní ľudských chorôb a liekových cieľov až do bodu, keď tieto objavy môžu priamo ovplyvniť starostlivosť o pacientov. Nadácia Williama K. Warrena v Tulse v Oklahome, založená s darom 20 miliónov dolárov, WCNDD je domovom približne 100 renomovaných vedcov s rôznymi záujmami a zručnosťami, ako je Alzheimerova choroba, schizofrénia a Parkinsonova choroba.

Warren Foundation je dlhoročným podporovateľom Vanderbilta a jeho výskumného úsilia. V súčasnosti nadácia podporuje sedem vybavených fakultných stoličiek.

„Prinášanie nových metód založených na výskume na boj proti ničivým kognitívnym poruchám a duševným chorobám je jadrom poslania našej nadácie,“ povedal John-Kelly Warren, generálny riaditeľ Warrenovej nadácie a vnuk zakladateľov, v roku 2020. „S potešením podporujeme tento výskum na Vanderbilt University, inštitúcii, ktorá má významný vplyv na životy mnohých ľudí vrátane mojej rodiny.

zamestnancov

Medzi spoluautorov WCNDD na tejto štúdii patria Michael S. Poslunsey, Michael R. Wood, Changho Han, Shaun R. Stauffer, Joseph D. Panarese, Bruce J. Melancon, Julie L. Engers, Jonathan W. Dickerson, Weimin Peng, Meredith J. Noetzel, Hyekyung P. Choez, R. Hoez, Ryan Morris Corkin, Alice Morris L. Rodkin Rachel D. Crouch, Thomas M. Bridges, Anna L. Blobaum, Olivier Boutaud, J. Scott Daniels, Jerri M. Colleen M. Niswender, Carrie K. Jones a P. Jeffrey Conn.

Medzi zamestnancov Davospharma patria Michael J. Katates a Arlindo Castelhano, ktorí vykonali štúdie objavovania nových liekov, procesnej chémie, liekov a regulačnej práce.

Zdroje: