Landmark UK-Studie unterstützt landesweites Screening auf Typ-1-Diabetes bei Kindern

Eine bahnbrechende britische Studie, an der Zehntausende Familien teilnahmen, hat gezeigt, dass das Screening auf Typ-1-Diabetes bei Kindern wirksam ist, und legte damit den Grundstein für ein britisches Screening-Programm für Kinder.

Die Ergebnisse der ersten Phase der ELSA-Studie (Early Surveillance for Autoimmune Diabetes), die von den Wohltätigkeitsorganisationen Diabetes UK und Breakthrough T1D kofinanziert wurde, werden heute in veröffentlicht The Lancet Diabetes & Endokrinologie.

Die Ergebnisse stellen einen großen Schritt in Richtung einer Zukunft dar, in der Typ-1-Diabetes bei Kindern erkannt werden kann, bevor Symptome auftreten. Derzeit wird bei über einem Viertel der Kinder Typ-1-Diabetes erst diagnostiziert, wenn sie an diabetischer Ketoazidose (DKA) leiden, einer potenziell tödlichen Erkrankung, die eine dringende Behandlung im Krankenhaus erfordert. Eine frühzeitige Erkennung kann Notfalldiagnosen drastisch reduzieren und könnte Kindern Zugang zu neuen Immuntherapie-Behandlungen verschaffen, die den Insulinbedarf um Jahre hinauszögern können.

ELSA wurde 2022 gestartet und ist die erste britische Studie dieser Art. Unter der Leitung von Forschern der Universität Birmingham untersuchte die Studie Blutproben auf Autoantikörper, Marker für Typ-1-Diabetes, die Jahre vor den Symptomen auftreten können.

Wir wissen, dass das Risiko mit der Anzahl der Autoantikörper stark ansteigt. Bei Kindern ohne Autoantikörper ist es unwahrscheinlich, dass sie an Typ-1-Diabetes erkranken, während bei Kindern mit einem Autoantikörper die Wahrscheinlichkeit, innerhalb von 10 Jahren an dieser Krankheit zu erkranken, bei 15 % liegt. Das Vorhandensein von zwei oder mehr Autoantikörpern weist darauf hin, dass das Immunsystem bereits begonnen hat, die insulinproduzierenden Zellen in der Bauchspeicheldrüse anzugreifen, und es ist fast sicher, dass diese Kinder irgendwann eine Insulintherapie benötigen werden. Dies wird als Typ-1-Diabetes im Frühstadium bezeichnet.

Unter den 17.283 Kindern im Alter von 3 bis 13 Jahren, die zum Zeitpunkt der Analyse auf Typ-1-Diabetes-Risiko untersucht wurden:

• 75 hatten einen Autoantikörper, was auf ein erhöhtes zukünftiges Risiko hinweist.

• 160 hatten zwei oder mehr Autoantikörper, benötigten aber noch keine Insulintherapie, was auf Typ-1-Diabetes im Frühstadium hinweist.

• Bei 7 wurde festgestellt, dass sie an nicht diagnostiziertem Typ-1-Diabetes litten und alle sofort mit der Insulingabe beginnen mussten.

Familien von Kindern, bei denen Typ-1-Diabetes im Frühstadium festgestellt wurde, erhielten maßgeschneiderte Aufklärung und fortlaufende Unterstützung, um sich auf das eventuelle Auftreten von Typ-1-Diabetes-Symptomen vorzubereiten und sicherzustellen, dass die Insulintherapie bei Bedarf umgehend beginnen kann, wodurch die Wahrscheinlichkeit einer Notfallbehandlung verringert wird. Diejenigen mit einem Autoantikörper erhielten ebenfalls fortlaufende Unterstützung und Überwachung.

Einigen Familien wurde auch Teplizumab angeboten, die erste Immuntherapie gegen Typ-1-Diabetes, die den Insulinbedarf bei Menschen mit Typ-1-Diabetes im Frühstadium um etwa drei Jahre hinauszögern kann. Teplizumab wurde im August 2025 von der Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA) im Vereinigten Königreich zugelassen, ist jedoch noch nicht routinemäßig beim NHS erhältlich.

Bis November 2025 haben sich mehr als 37.000 Familien für das ELSA-Programm angemeldet. Aufbauend auf diesem starken Fundament startet heute die zweite Phase der Forschung, ELSA 2. ELSA 2 wird das Screening auf alle Kinder im Alter von 2 bis 17 Jahren im Vereinigten Königreich ausweiten, wobei der Schwerpunkt auf jüngeren Kindern (2 bis 3 Jahren) und älteren Teenagern (14 bis 17 Jahren) liegt. Ziel des Forschungsteams ist es, 30.000 zusätzliche Kinder in diesen neuen Altersgruppen zu rekrutieren.

ELSA 2 wird außerdem neue NHS-Kliniken für Typ-1-Diabetes im Frühstadium einrichten, die den an der Studie teilnehmenden Familien klinische und psychologische Unterstützung bieten und einen klaren Weg vom Screening zur Diagnose, Überwachung und Behandlung schaffen.

Bei Amy Norman, 44, aus den West Midlands, wurde im Alter von 13 Jahren Typ-1-Diabetes diagnostiziert. Durch die ELSA-Studie entdeckte sie kürzlich, dass sich ihre 11-jährige Tochter Imogen im Anfangsstadium von Typ-1-Diabetes befindet, dessen Fortschreiten jedoch verlangsamen konnte, da sie als zweites Kind im Vereinigten Königreich Zugang zu einem bahnbrechenden Immuntherapeutika – Teplizumab – hatte. Sie sagte:

„Die Teilnahme an der ELSA-Studie hat uns als Familie geholfen, uns auf eine Weise auf die Zukunft vorzubereiten, wie wir es nie erwartet hätten. Zu wissen, was kommt – anstatt überrascht zu werden – hat unser Selbstvertrauen und unseren Seelenfrieden enorm verändert.“

„Als ich die Diagnose erhielt, bekam ich keine Vorwarnung und landete ziemlich schlecht im Krankenhaus mit diabetischer Ketoazidose (DKA). Wenn Imogens Diagnose eintrifft, hoffen wir, dass dieses Bewusstsein ihr Risiko, an DKA zu erkranken und das zusätzliche Trauma zu erleiden, das eine plötzliche Krankheit mit sich bringt, verringert.“

„Imogen hat an der Studie teilgenommen, um die Forschung voranzutreiben und anderen zu helfen, aber es hat auch ihr geholfen – vorgewarnt zu sein bedeutet, gewappnet zu sein. Sie hätte immer an Typ-1-Diabetes erkranken müssen, aber durch ELSA konnten wir den Prozess verlangsamen und uns darauf vorbereiten – wir wissen, was kommt, aber wir haben keine Angst.“

Wir sind allen Familien sehr dankbar, die an der Studie teilgenommen und großzügig ihre Zeit zur Verfügung gestellt haben, um zu verstehen, wie ein britisches Screening-Programm entwickelt werden könnte. Gemeinsam mit Diabetes UK, Breakthrough T1D und dem National Institute for Health and Care Research arbeiten wir an einer Zukunft, in der Typ-1-Diabetes rechtzeitig erkannt und Familien angemessen unterstützt und mit Medikamenten behandelt werden können, um den Insulinbedarf hinauszuzögern.“

Parth Narendran, leitender Forscher, Professor für Diabetesmedizin, Universität Birmingham

Dr. Elizabeth Robertson, Direktorin für Forschung und Klinik bei Diabetes UK, sagte:

„Für zu viele Familien ist die Diagnose Typ-1-Diabetes bei einem Kind immer noch ein beängstigender Notfall. Das muss aber nicht sein. Dank wissenschaftlicher Durchbrüche verfügen wir nun über die Mittel, um Kinder in den allerfrühesten Stadien von Typ-1-Diabetes zu identifizieren. Dies gibt Familien wertvolle Zeit für die Vorbereitung, vermeidet Notaufnahmen im Krankenhaus und erhält Zugang zu Behandlungen, die den Insulinbedarf um Jahre hinauszögern können.

„Die von Diabetes UK mitfinanzierte ELSA-Studie liefert die nötigen Beweise, um das Screening auf Typ-1-Diabetes für jede Familie im Vereinigten Königreich Wirklichkeit werden zu lassen. Wir sind den 37.000 Familien, die sich bereits angemeldet haben, unglaublich dankbar und fordern andere auf, sich zu engagieren. Gemeinsam können wir die Behandlung von Typ-1-Diabetes für zukünftige Generationen transformieren.“

Es geht darum, die Geschichte von Typ-1-Diabetes für Tausende von Familien neu zu schreiben. Anstelle eines verheerenden Notfalls können wir Zeit, Wahlmöglichkeiten und Hoffnung bieten. Indem wir Kinder im Frühstadium finden, bereiten wir nicht nur Familien vor, sondern öffnen auch die Tür für Behandlungen, die den Insulinbedarf um Jahre hinauszögern können. Diese zusätzliche Zeit bedeutet Kindheiten mit weniger Injektionen, weniger Krankenhausbesuchen und mehr Normalität. Dank Forschung wie ELSA kann aus einer einst unerwarteten Krise ein aktiv gesteuerter Gesundheitsprozess werden, der den Verlauf von Typ-1-Diabetes zum Besseren verändert.“

Rachel Connor, Direktorin für Forschungspartnerschaften bei Breakthrough T1D

Die Ergebnisse der ersten Phase von ELSA signalisieren einen wichtigen Schritt in Richtung einer Zukunft, in der Typ-1-Diabetes frühzeitig erkannt, proaktiv behandelt und möglicherweise durch Immuntherapie verzögert werden kann. ELSA zeigt, dass Früherkennungsuntersuchungen im Kindesalter im Vereinigten Königreich machbar, für Familien akzeptabel und in der Lage sind, Notfalldiagnosen zu verhindern. Die weitere Forschung im Rahmen von ELSA 2 wird untersuchen, wie das Screening im gesamten NHS skaliert werden kann, und seine Kosteneffizienz bewerten.

Typ-1-Diabetes ist eine schwere und lebenslange Autoimmunerkrankung, von der bis zu 400.000 Menschen im Vereinigten Königreich betroffen sind. Ursache ist ein Angriff des Immunsystems auf die insulinproduzierenden Zellen in der Bauchspeicheldrüse, sodass diese nicht mehr ausreichend Insulin produzieren können. Eine schnelle Diagnose von Typ-1-Diabetes ist unerlässlich, um lebensbedrohliche Komplikationen zu vermeiden.

Weitere Informationen zu ELSA oder ELSA 2 finden Sie unter elsadiabetes.nhs.uk/tting-part.

Quellen: