Eplontersen-Natrium (Monographie)

Einführung

Eplontersen-Natrium ist ein Antisense-Oligonukleotid, das auf Transthyretin (TTR)-mRNA abzielt.

Verwendungsmöglichkeiten für Eplontersen-Natrium

Eplontersen hat folgende Verwendungszwecke:

Dosierung und Verabreichung von Eplontersen-Natrium

Allgemein

Eplontersen-Natrium ist in der/den folgenden Dosierungsform(en) und Stärke(n) erhältlich:

Injektion: 45 mg (Eplontersen)/0,8 ml in einem Einzeldosis-Autoinjektor.

Dosierung

Es ist essentiell Für detailliertere Informationen zur Dosierung und Verabreichung dieses Arzneimittels ist es ratsam, die Kennzeichnung des Herstellers zu konsultieren. Zusammenfassung der Dosierung:

Erwachsene

Dosierung und Anwendung

Die empfohlene Dosierung von Eplontersen beträgt 45 mg, verabreicht als subkutane Injektion einmal monatlich.
Eplontersen in den Bauch- oder Oberschenkelbereich verabreichen; Die Rückseite des Oberarms kann verwendet werden, wenn ein Arzt oder eine Pflegekraft die Injektion verabreicht.

Vorsichtsmaßnahmen für Eplontersen-Natrium

Kontraindikationen

Keiner.

Warnungen/Vorsichtsmaßnahmen

Reduzierter Vitamin-A-Spiegel im Serum und empfohlene Nahrungsergänzung

Die Behandlung mit Eplontersen führt zu einer Senkung des Vitamin-A-Spiegels im Serum.

Für Patienten, die Eplontersen einnehmen, wird eine Ergänzung der empfohlenen Tagesdosis an Vitamin A empfohlen. Höhere Dosen als die empfohlene Tagesdosis an Vitamin A sollten nicht verabreicht werden, um während der Behandlung mit Eplontersen einen normalen Vitamin-A-Spiegel im Serum zu erreichen, da der Vitamin-A-Spiegel im Serum nicht das gesamte Vitamin A im Körper widerspiegelt.

Patienten sollten an einen Augenarzt überwiesen werden, wenn sie Augensymptome entwickeln, die auf einen Vitamin-A-Mangel hinweisen (z. B. Nachtblindheit, trockene Augen).

Spezifische Populationen

Schwangerschaft

Es liegen keine Daten zur Anwendung von Eplontersen bei schwangeren Frauen vor, die Aufschluss über das arzneimittelbedingte Risiko unerwünschter Entwicklungsfolgen geben könnten. Die Behandlung mit Eplontersen führt zu einer Senkung des Vitamin-A-Spiegels im Serum, und Patienten, die Eplontersen einnehmen, wird eine Vitamin-A-Ergänzung empfohlen. Vitamin A ist für die normale embryofetale Entwicklung unerlässlich; Allerdings sind zu hohe Vitamin-A-Spiegel mit negativen Auswirkungen auf die Entwicklung verbunden. Die Wirkung einer Vitamin-A-Supplementierung auf den Fötus bei einer durch die Verabreichung von Eplontersen verursachten Verringerung der TTR im mütterlichen Serum ist nicht bekannt.

Es wurden keine nachteiligen Auswirkungen auf die Entwicklung beobachtet, wenn Mäusen Eplontersen oder ein mausspezifisches Ersatzprodukt vor der Paarung und während der gesamten Organogenese verabreicht wurde.

In der US-amerikanischen Allgemeinbevölkerung liegt das geschätzte Hintergrundrisiko für schwere Geburtsfehler und Fehlgeburten bei klinisch anerkannten Schwangerschaften bei 2–4 % bzw. 15–20 %. Das Hintergrundrisiko schwerer Geburtsfehler und Fehlgeburten für die angegebene Bevölkerungsgruppe ist unbekannt.

Stillzeit

Es liegen keine Informationen über das Vorhandensein von Eplontersen in der Muttermilch, die Auswirkungen auf den gestillten Säugling oder die Auswirkungen auf die Milchproduktion vor. Die Entwicklungs- und Gesundheitsvorteile des Stillens sollten zusammen mit dem klinischen Bedarf der Mutter an Eplontersen und möglichen nachteiligen Auswirkungen des Arzneimittels oder der zugrunde liegenden mütterlichen Erkrankung auf das gestillte Kind berücksichtigt werden.

Pädiatrische Verwendung

Sicherheit und Wirksamkeit bei pädiatrischen Patienten wurden nicht nachgewiesen.

Geriatrische Verwendung

Bei Patienten ≥ 65 Jahren ist keine Dosisanpassung erforderlich. In der Hauptwirksamkeitsstudie waren 44 (31 %) Patienten 65 bis 74 Jahre alt und 8 (5,6 %) Patienten waren ≥ 75 Jahre alt. Insgesamt wurden keine Unterschiede in der Sicherheit oder Wirksamkeit zwischen diesen Patienten und jüngeren erwachsenen Patienten beobachtet, eine größere Empfindlichkeit einiger älterer Personen kann jedoch nicht ausgeschlossen werden.

Nierenfunktionsstörung

Bei Patienten mit leichter bis mittelschwerer Nierenfunktionsstörung (geschätzte glomeruläre Filtrationsrate) ist keine Dosisanpassung erforderlich [eGFR]≥30 bis <90 ml/min/1,73 m2.

Eplontersen wurde bei Patienten mit schwerer Nierenfunktionsstörung oder terminaler Niereninsuffizienz nicht untersucht.

Leberfunktionsstörung

Bei Patienten mit leichter Leberfunktionsstörung (Gesamtbilirubin ≤ 1 x ULN und AST > 1 x ULN oder Gesamtbilirubin > 1,0 bis 1,5 x ULN und beliebige AST) ist keine Dosisanpassung erforderlich.

Eplontersen wurde bei Patienten mit mittelschwerer oder schwerer Leberfunktionsstörung nicht untersucht.

Häufige Nebenwirkungen

Die häufigsten Nebenwirkungen (die bei mindestens 9 % der mit Eplontersen behandelten Patienten auftraten) waren verminderter Vitamin A-Wert und Erbrechen.

Wechselwirkungen mit anderen Medikamenten

Spezifische Medikamente

Es ist essentiell Für detailliertere Informationen zu Wechselwirkungen mit diesem Arzneimittel, einschließlich möglicher Dosisanpassungen, ist es ratsam, die Kennzeichnung des Herstellers zu konsultieren. Höhepunkte der Interaktion:

Informationen zu Arzneimittelwechselwirkungen finden Sie auf der Produktkennzeichnung.

Aktionen

Wirkmechanismus

Eplontersen ist ein Antisense-Oligonukleotid, das kovalent an einen Liganden gebunden ist, der drei N-Acetylgalactosamin (GalNAc)-Reste enthält. Das Medikament verursacht den Abbau mutierter und Wildtyp-TTR-mRNA durch Bindung an die TTR-mRNA, was zu einer Verringerung des Serum-TTR-Proteins und der TTR-Proteinablagerungen im Gewebe führt.

Beratung für Patienten

Weisen Sie den Patienten darauf hin, die von der FDA zugelassene Patientenkennzeichnung (Patienteninformationen und Gebrauchsanweisung) zu lesen.
Informieren Sie die Patienten darüber, dass die Behandlung mit Eplontersen zu einer Verringerung des im Serum gemessenen Vitamin-A-Spiegels führt. Weisen Sie die Patienten an, die empfohlene Tagesdosis an Vitamin A einzunehmen. Raten Sie den Patienten, sich an ihren Arzt zu wenden, wenn Augensymptome auftreten, die auf einen Vitamin-A-Mangel hinweisen (z. B. Nachtblindheit, trockene Augen), und sie an einen Augenarzt zu überweisen, wenn diese Symptome auftreten.
Weisen Sie Patientinnen darauf hin, dass sie ihren Arzt informieren sollten, wenn sie während der Einnahme von Eplontersen schwanger sind oder eine Schwangerschaft planen. Informieren Sie die Patienten über das potenzielle Risiko für den Fötus, einschließlich der Tatsache, dass die Behandlung mit Eplontersen zu einer Senkung des Vitamin-A-Spiegels im Serum führt.

Weitere Informationen

AHFSfirstRelease™. Für weitere Informationen bis zur Erstellung und Veröffentlichung einer ausführlicheren Monographie ist die Kennzeichnung des Herstellers zu konsultieren. Für detailliertere Informationen zu üblichen Verwendungszwecken, Dosierung und Verabreichung, Vorsichtsmaßnahmen, Vorsichtsmaßnahmen, Kontraindikationen, potenziellen Arzneimittelwechselwirkungen, Störungen bei Labortests und akuter Toxizität ist es wichtig, die Kennzeichnung des Herstellers zu konsultieren.

Vorbereitungen

Hilfsstoffe in handelsüblichen Arzneimittelzubereitungen können bei manchen Personen klinisch bedeutsame Wirkungen haben; Einzelheiten finden Sie auf der jeweiligen Produktkennzeichnung.

Informationen zu Engpässen bei einem oder mehreren dieser Präparate finden Sie im ASHP Drug Shortages Resource Center.

Eplontersen-Natrium

Routen	Darreichungsformen	Stärken	Markennamen	Hersteller
Parenteral	Injektion zur subkutanen Anwendung	45 mg (Eplontersen)/0,8 ml	Wainua	AstraZeneca

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