Enfortumabivedotiini ja pembrolitsumabi tarjoavat tärkeitä etuja uroteelisyövän potilaille

Enfortumabivedotiini ja pembrolitsumabi tarjoavat tärkeitä etuja uroteelisyövän potilaille

Urothelium on termi limakalvolle, joka reunustaa virtsateitä. Tämä sisältää munuaislantion, virtsanjohtimen, virtsarakon ja virtsaputken yläosan. Useimmissa tapauksissa uroteelikarsinoomat kasvavat virtsarakossa (virtsarakon syöpä).

Huhtikuusta 2022 alkaen enfortumabivedotiini on hyväksytty paikallisesti edenneen tai metastaattisen uroteelisyövän hoitoon aiemmin hoidetuilla aikuisilla. Syyskuusta 2024 lähtien enfortumabivedotiini yhdessä pembrolitsumabin kanssa on hyväksytty myös ei-leikkauskelpoisen tai metastaattisen uroteelisyövän ensilinjan hoitoon. Saksan terveydenhuollon laatu- ja tehokkuusinstituutti (IQWIG) on nyt suorittanut suorituskykyarvioinnin selvittääkseen, tarjoaako lääkeyhdistelmä lisähyötyä näille potilaille nykyiseen standardihoitoon verrattuna.

Tämän arvion mukaan enfortumabivedotiinin ja pembrolitsumabin yhdistelmä lupaa yleiseen eloonjäämiseen liittyviä etuja erityisesti potilailla, joilla on uroteelisyövän syöpä, joille hoito platinakomponentilla sisplatiinilla ei sovi. IQWIG näkee viitteitä lisähyödyistä tälle potilasryhmälle. Tämä on ensimmäinen kerta, kun instituutti on myöntänyt korkeimman tutkinnon eli "Major" -merkinnän tässä terapeuttisessa indikaatiossa.

Siitä on myös lisäetu potilaille, jotka ovat oikeutettuja sisplatiinipohjaiseen hoitoon. Tätä ei kuitenkaan voida mitata määrällisesti.

Tutkimustuloksia voidaan tulkita epävarmuudesta huolimatta

Valmistaja toimitti tiedot meneillään olevasta tutkimuksesta, johon osallistui potilaita, joilla oli ei-leikkattava tai metastaattinen uroteelisyöpä ja jotka ovat kelvollisia platinapohjaiseen kemoterapiaan. Heidät jaettiin satunnaisesti suhteessa 1:1 hoitoon enfortumabivedotiinilla plus pembrolitsumabilla tai sisplatiinilla ja gemsitabiinilla (kun sisplatiinipohjainen hoito oli mahdollista) tai karboplatiinilla ja gemsitabiinilla (kun sisplatiinipohjainen hoito ei ollut mahdollista).

Tutkimussuunnitelman mukaan säännöllistä avelumabilla ylläpitohoitoa ei suunniteltu vertailuhaarassa potilaille, joilla ei ollut etenemistä kemoterapian jälkeen. Ylläpitohoito avelumabilla on kuitenkin osa tavanomaista hoitoa.

Tilanne ei kuitenkaan ole triviaali: arvioinnissa käytetty tutkimus alkoi maaliskuussa 2020, jolloin avelumabia ei ollut vielä hyväksytty ylläpitohoitoon tässä terapeuttisessa indikaatiossa. Hyväksyntä myönnettiin vasta pian tutkimuksen alkamisen jälkeen – kesäkuussa 2020 USA:lle ja tammikuussa 2021 Euroopalle. Valmistaja vastasi tähän kehitykseen ja mukautti tutkimussuunnitelmaansa siten, että se ei lisännyt avelumabia osaksi tutkimuslääkitystä, vaan sisällytti vertailuryhmään nimenomaisesti ylläpitohoidon paikallisella saatavuudella. Arviointia varten valmistaja suoritti lisäksi ns. herkkyysanalyysejä kokonaiseloonjäämistuloksesta, jossa otettiin riittävästi huomioon avelumabin käytön puute joillakin vertailuryhmän potilailla. Tämä mahdollistaa tutkimustulosten tulkinnan enfortumabivedotiinin ja pembrolitsumabin varhaista arviointia varten.

Selkeä selviytymisetu

Enfortumabivedotiinin ja pembrolitsumabin yhdistelmähoidon edut ovat erityisen selvät kokonaiseloonjäämisen kannalta: uroteelisyövän potilailla, joille sisplatiinipohjainen hoito ei sovi, on selkeä etu, myös kaikissa valmistajan esittämissä herkkyysanalyyseissä. Tämä tarkoittaa, että tämä suuri hyöty olisi ollut olemassa, vaikka avelumabi olisi ollut saatavilla tutkimuksen alussa. Lisäksi sairastuvuuden ja terveyteen liittyvän elämänlaadun yksilöllisiin tuloksiin liittyy etuja sekä etuja ja haittoja, mutta myös haitallisia sivuvaikutuksia.

Olemme ensimmäistä kertaa tuoneet merkittävää hyötyä lääkeyhdistelmälle tässä terapeuttisessa indikaatiossa. Päätekijä on eloonjäämisetu virtsarakon syöpäpotilaille, joille sisplatiinipohjainen hoito ei ole vaihtoehto. "

Katrin Nink, onkologian osaston johtaja (kiinteät kasvaimet) IQWIG:n lääkearviointiosastolla

G-BA päättää lisäedun laajuudesta

Asiakirjojen arviointi on osa lääkemarkkinoiden uudistamisesta annetun lain (AMNOG) mukaista varhaista suorituskyvyn arviointia, jota valvoi G-BA. Asiakirja-arvion julkaisemisen jälkeen G-BA suorittaa kommenttiprosessin ja tekee lopullisen päätöksen lisäedun laajuudesta.

Lähteet: