Enfortumab vedotin 和 pembrolizumab 对尿路上皮癌患者显示出重要的益处

Enfortumab vedotin 和 pembrolizumab 对尿路上皮癌患者显示出重要的益处

尿路上皮是泌尿道粘膜的术语。这包括肾盂、输尿管、膀胱和尿道上部。在大多数情况下，尿路上皮癌在膀胱中生长（膀胱癌）。

截至 2022 年 4 月，enfortumab vedotin 已被批准用于治疗既往接受过治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者。自2024年9月起，enfortumab vedotin联合pembrolizumab也被批准用于不可切除或转移性尿路上皮癌的一线治疗。德国医疗保健质量与效率研究所 (IQWIG) 现在进行了一项绩效评估，以检查与目前的标准治疗相比，该药物组合是否能为这些患者带来额外的益处。

根据这项评估，enfortumab vedotin 和 pembrolizumab 的组合有望提高总体生存率，特别是对于不适合使用铂类顺铂治疗的尿路上皮癌患者。 IQWIG 看到了对该患者群体的额外益处的迹象。这是该研究所首次授予该治疗适应症的最高学位，即“专业”标签。

对于符合顺铂治疗资格的患者来说，还有一个额外的好处。然而，这是无法量化的。

尽管存在不确定性，研究结果仍然可以解释

制造商提交了一项正在进行的研究的数据，该研究包括符合铂类化疗资格的不可切除或转移性尿路上皮癌患者。他们以 1:1 的比例随机分配接受 enfortumab vedotin 加派姆单抗或顺铂加吉西他滨（当基于顺铂的治疗可行时）或卡铂加吉西他滨（当不可能基于顺铂的治疗时）治疗。

根据研究设计，对于化疗后无进展的患者，对照组没有计划定期使用 avelumab 维持治疗。然而，avelumab 维持治疗是标准治疗的一部分。

然而，情况并非微不足道：用于评估的研究于 2020 年 3 月开始，当时 avelumab 尚未被批准用于该治疗适应症的维持治疗。研究开始后不久即获得批准——美国于 2020 年 6 月获得批准，欧洲于 2021 年 1 月获得批准。制造商对这一发展做出了回应，并调整了其研究设计，因此没有将 avelumab 作为研究药物的一部分添加，但明确在比较组中纳入了当地可用的维持治疗选项。为了进行评估，制造商还对总体生存结果进行了所谓的敏感性分析，这充分解决了比较组中一些患者未使用 avelumab 的问题。这可以解释研究结果，以便对 enfortumab vedotin 加派姆单抗进行早期评估。

明显的生存优势

enfortumab vedotin 联合派姆单抗治疗的优势在总生存期方面尤其明显：对于不适合基于顺铂的治疗的尿路上皮癌患者，有明显的优势，包括制造商提供的所有敏感性分析。这意味着即使 avelumab 在研究开始时就已经可用，这一主要益处仍然存在。此外，发病率和健康相关生活质量的个体结果各有优势，也有优点和缺点，但也有不利的副作用。

我们首次在该治疗适应症中赋予药物组合显着的益处。主要因素是不能选择顺铂治疗的膀胱癌患者的生存获益。 “

Katrin Nink，IQWIG 药物评价部肿瘤科（实体瘤）负责人

G-BA 决定额外福利的程度

档案评估是根据《医疗产品市场改革法》(AMNOG) 进行的早期绩效评估的一部分，由 G-BA 监督。档案评估发布后，G-BA 会进行评论流程，并就额外福利的程度做出最终决定。

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