Eine klinische Phase-1-Studie, veröffentlicht in Die Lanzette hat gezeigt, dass die Kombination einer Stammzelltherapie mit einer herkömmlichen fetalen Operation vor der Geburt ein sicherer und vielversprechender Ansatz zur Behandlung der Myelomeningozele, einer schweren Form der Spina bifida, ist. Dies ist das erste Mal, dass lebende Stammzellen an der beschädigten Wirbelsäule eines Fötus eingesetzt werden, was möglicherweise zu besseren Gesundheitsergebnissen für Babys im Vergleich zu herkömmlichen fetalen Operationen führen könnte.
Spina bifida ist eine angeborene Erkrankung, bei der sich das Rückenmark nicht richtig entwickelt und ein Teil davon freiliegt. Dies kann zu lebenslangen gesundheitlichen Problemen führen, einschließlich Lähmungen, Schwierigkeiten beim Gehen und Problemen mit der Blasen- und Darmkontrolle. Aktuelle Behandlungsmethoden beinhalten einen chirurgischen Eingriff während der Schwangerschaft, um die Wirbelsäulenöffnung zu verschließen. Dies kann zwar einige Komplikationen reduzieren, aber oft nicht alle neurologischen Probleme verhindern.
In der Studie unterzogen sich sechs schwangere Frauen mit Feten, bei denen Spina bifida diagnostiziert wurde, einer Standardoperation am Fötus sowie einem zusätzlichen Schritt, bei dem Chirurgen während der Operation Zellen aus der Plazenta – sogenannte aus der Plazenta stammende mesenchymale Stammzellen (PMSCs) – direkt auf das freigelegte Rückenmark auftrugen. Diese Zellen sind für ihre Fähigkeit bekannt, Entzündungen zu reduzieren, die Heilung zu fördern und Nervengewebe zu schützen.
Bei allen sechs Babys, die zwischen Juli 2021 und Dezember 2022 geboren wurden, waren die Wirbelsäulenreparaturen intakt und sie zeigten keine Anzeichen einer Infektion, abnormalen Gewebewachstums oder Tumorbildung. MRT-Untersuchungen nach der Geburt bestätigten, dass die mit der Spina bifida einhergehenden Hirnanomalien, die als Hinterhirnherniation bezeichnet werden, in jedem Fall rückgängig gemacht wurden.
Darüber hinaus traten bei den Säuglingen während des Versuchs und während der Nachsorge keine schwerwiegenden Nebenwirkungen auf, die auf die Stammzellbehandlung zurückzuführen waren. Die Kinder in dieser Studie werden bis zu ihrem sechsten Lebensjahr sorgfältig überwacht und regelmäßig untersucht und beurteilt. Diese langfristige Nachuntersuchung wird den Forschern dabei helfen, zu bestätigen, dass die Stammzellenbehandlung weiterhin sicher ist und die Mobilität, Gesundheit und Lebensqualität der Kinder während ihres Wachstums verbessert.
Weitere groß angelegte, langfristige klinische Studien sind im Gange, um chirurgische Techniken und Behandlungsprotokolle weiter zu verfeinern. Diese Studien sollen bestätigen, dass Kinder, die diese Therapie erhalten, bei der Geburt Vorteile, eine verbesserte Mobilität und eine bessere Lebensqualität erfahren. Während dieses Prozesses werden die Aufsichtsbehörden eng mit dem Forschungsteam zusammenarbeiten, um die Sicherheit und Wirksamkeit sorgfältig zu überwachen.
Ziel der Forscher ist es, diese Stammzelltherapie als sichere und standardmäßige Option für die fetale Reparatur von Spina bifida zu etablieren und den Familien, die weltweit von dieser Erkrankung betroffen sind, neue Hoffnung zu geben. Sie sagen, dass diese Ergebnisse einen wichtigen Meilenstein auf dem Gebiet der in-utero-Stammzellenbehandlung bei Geburtsfehlern darstellen und den Weg für zukünftige Fortschritte bei der Verwendung von Stammzellen bei fetalen Operationen zur Behandlung anderer angeborener Erkrankungen ebnen.
Quellen: