Cilmes šūnu terapija radzenes traumu klīniskajos pētījumos uzrāda ievērojamus rezultātus

Cilmes šūnu terapija radzenes traumu klīniskajos pētījumos uzrāda ievērojamus rezultātus

Paplašinātajā klīniskajā pētījumā, kurā tika pārbaudīta revolucionāra, eksperimentāla cilmes šūnu ārstēšana apžilbinošu radzenes bojājumu novēršanai, atklājās, ka ārstēšana bija iespējama un droša, kā arī bija augsts pilnīgu vai daļēju panākumu līmenis 14 pacientiem, kuri tika ārstēti un novēroti 18 mēnešus. Šī jaunā 1./2. fāzes pētījuma rezultāti tika publicēti 2025. gada 4. martāDabas komunikācija.

Ārstēšana, ko sauc par kultivētām autologām limbālām epitēlija šūnām (CALEC), tika izstrādāta Mass Eye un Ohr, General Brigham Healthcare System loceklis. Novatoriskā procedūra ietver cilmes šūnu izņemšanu no veselīgas acs ar biopsiju, to paplašināšanu par šūnu audu transplantātu, izmantojot jaunu ražošanas procesu, kas ilgst divas līdz trīs nedēļas, un pēc tam transplantāta ķirurģiski ievietošanu acī ar bojātu radzeni.

Mūsu sākotnējais pētījums ar četriem pacientiem parādīja, ka CALEC bija drošs un ārstēšana bija iespējama. Tagad mums ir šie jaunie dati, kas apstiprina, ka Calec ir vairāk nekā 90% efektīvs radzenes virsmas atjaunošanā, radot nozīmīgu atšķirību cilvēkiem ar radzenes bojājumu, kas tika uzskatīts par neārstējamu. "

Ula Jurkūna, MD,galvenais izmeklētājs, izmeklētājs,Masu acu un ausu radzenes dienesta asociētais direktors un Hārvardas Medicīnas skolas oftalmoloģijas profesors

Pētnieks parādīja, ka CALEC pilnībā atjaunoja radzeni 50% dalībnieku 3 mēnešu vizītes laikā un ka pilnīgu panākumu līmenis palielinājās līdz 79% un 77% viņu 12 un 18 mēnešu apmeklējumos.

Tā kā divi dalībnieki 12. un 18. mēnešos atbilda daļēju panākumu definīcijai, CALEC kopējie panākumi 12. un 18. mēnešos bija 92% un 92%. Trīs dalībnieki saņēma otro CALEC transplantāciju, no kuriem viens guva pilnīgus panākumus studiju beigu vizītes laikā. Papildu analīze par CALEC ietekmi uz redzi parādīja mainīgu redzes asuma uzlabošanos visiem 14 CALEC pacientiem.

CALEC pierādīja augstu drošības profilu, bez nopietniem notikumiem donora vai recipienta acīs. Viens nevēlams notikums, bakteriāla infekcija, notika vienam dalībniekam astoņus mēnešus pēc transplantācijas hroniskas kontaktlēcu lietošanas dēļ. Citas nevēlamās blakusparādības bija nelielas un ātri izzuda pēc procedūrām.

CALEC joprojām ir eksperimentāla procedūra, un pašlaik tā netiek piedāvāta Mass Eye and Ear vai nevienā ASV slimnīcā, un pirms ārstēšanas iesniegšanas federālai apstiprināšanai būs nepieciešami papildu pētījumi.

CALEC izmēģinājums ir pirmais cilmes šūnu terapijas pētījums ar cilvēkiem, ko finansē Nacionālais acu institūts (NEI), kas ir daļa no Nacionālajiem veselības institūtiem (NIH), un bija pirmā cilmes šūnu terapija acī ASV. Citi pētnieciskie līdzstrādnieki ir Jia Yin, MD, PhD un Reza Dana, MD Mass Eye and Ear, Institute of Dancera, MDF-Ricerts'. Connell un O'Reilly ģimenes šūnu manipulācijas pamatiekārta, kurā notiek cilmes šūnu transplantācijas ražošana; un Myriam Armant, PhD no Bostonas Bērnu slimnīcas; un Jaeb veselības pētījumu centrs.

Radzene ir dzidrs, ārējais acs slānis. Tā ir ārējā robeža, limbus, liels daudzums veselīgu cilmes šūnu, ko sauc par limbal epitēlija šūnām, kas uztur gludu acs virsmu. Ja cilvēks gūst radzenes traumu, piemēram: B. ķīmisku apdegumu, infekciju vai citu traumu, tas var noplicināt limbālās epitēlija šūnas, kuras nekad nevar atjaunoties. Iegūtais limbālo cilmes šūnu deficīts atstāj acī neatgriezeniski bojātu virsmu, uz kuras tai nevar veikt radzenes transplantāciju, kas ir pašreizējais redzes aprūpes standarts. Cilvēkiem ar šīm traumām bieži ir pastāvīgas sāpes un redzes grūtības.

Šī vajadzība lika Jurkunam kā jaunākajam zinātniekam un Danai, Mass Eye and Ear radzenes dienesta direktorei, izpētīt jaunu pieeju limbālo epitēlija šūnu atjaunošanai. Gandrīz divas desmitgades vēlāk, pēc preklīniskajiem pētījumiem un sadarbības ar pētniekiem Dana-Farber un Boston Children's, bija iespējams konsekventi ražot Calc transplantātus, kas atbilda stingriem kvalitātes kritērijiem, kas nepieciešami cilvēka transplantācijai. Klīnisko izpēti apstiprināja ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) un Mass General Brigham Institucional Review Board (IRB), un pirmais pacients tika ārstēts Mass Eye un Ohr 2018. gadā. Veiksmīga izmēģinājuma pabeigšana tika panākta, cieši koordinējot Jurkunas ķirurģijas komandu un šūnu ražošanas iekārtu Dana-Farber.

Šādi pētījumi liecina par šūnu terapijas solījumu neārstējamu slimību ārstēšanā. Masu ģenerāļa Brigama Gēnu un šūnu terapijas institūts palīdz pārvērst pētnieku zinātniskos atklājumus klīniskajos pētījumos, pirmkārt, un, visbeidzot, pacientu dzīvi mainošā ārstēšanā.

Kā autologai terapijai šīs pieejas ierobežojums ir tāds, ka pacientam ir tikai viena iesaistītā acs, tāpēc var veikt biopsiju, lai iegūtu izejmateriālu no neskartās normālās acs.

"Mūsu nākotnes cerība ir izveidot alogēnu ražošanas procesu, sākot ar limbālām cilmes šūnām no normālas līķa donora acs," sacīja Dr Ritz. "Cerams, ka tas paplašinās šīs pieejas izmantošanu un ļaus ārstēt pacientus ar abu acu bojājumiem."

Tikmēr turpmākajos CALEC pētījumos jāiekļauj lielāks pacientu skaits vairākos centros ar ilgāku novērošanu un randomizētu kontroles plānu.

"Mēs uzskatām, ka šis pētījums prasa papildu izmēģinājumus, kas var palīdzēt virzīt FDA apstiprinājumu," sacīja Jurkunas. "Lai gan mēs esam lepni ieviest jaunu ārstēšanu no stenda klīniskajos pētījumos, mūsu galvenais mērķis ir bijis un būs nodrošināt, lai pacientiem visā valstī būtu pieejama šī efektīva ārstēšana."

Avoti: