Klinická studie testující terapii neurogenního močového měchýře na bázi herpesviru u lidí s poraněním míchy

Klinická studie testující terapii neurogenního močového měchýře na bázi herpesviru u lidí s poraněním míchy

Modifikovaný herpes virus, který se zaměřuje na nervové buňky míchy

Neurogenní měchýř, nazývaný také neurogenní selhání dolních močových cest, se často vyskytuje po poranění míchy. Mícha pomáhá koordinovat ukládání a vyprazdňování močového měchýře. Neurogenní močový měchýř, ke kterému dochází po poranění míchy, může vést k diskoordinaci normální funkce močového měchýře, což má za následek nedobrovolné kontrakce svalů močového měchýře, které mohou způsobit příznaky hyperaktivního močového měchýře, jako je frekvence, urgence a inkontinence, a mohou dokonce vést k infekcím močových cest a trvalému poškození ledvin.

Terapií je nemnožící se vektor nebo transportér genové terapie, což je modifikovaná forma herpes viru. Tento vektor nese gen, který kóduje aktivní část botulotoxinu, který bude produkovat v míše, aby blokoval signály senzorických nervů, které způsobují nedobrovolné kontrakce močového měchýře. Terapii vyvíjí její vývojář, kupř. B. 427, biotechnologická společnost, označená EG110A.

Herpes virus, který působí na nervy, upravili tak, aby nebyl virulentní a nemnožil se, spoléhali na jeho vrozenou schopnost pohybovat se podél nervových buněk a sídlit ve smyslových buňkách míchy. Jakmile je vektor na svém místě, bude produkovat své léky. Blokuje senzorické signály v míše, které způsobují reflexní kontrakce močového měchýře. To je ta sci-fi věc, o které jsem jako student snil. “

Argyrios Stampas, MD, MS, hlavní zkoušející v místě zkoušky v Houstonu a docent, Ústav fyzikální medicíny a rehabilitace na McGovern Medical School, UThealth Houston

Současná léčba botoxem® pro neurogenní měchýř vyžaduje opakované injekce, až 30, do detruzoru močového měchýře každých šest měsíců. Výsledky preklinické studie ukázaly, že EG110A může vydržet několik let.

"Když jsou vyšetřováni lidé žijící s poraněním míchy, jsou problémy se střevy a močovým měchýřem jejich nejvyšší prioritou," řekl Stampas, ředitel výzkumu medicíny poranění míchy v TIRR Memorial Hermann. "Možnost mít proceduru, která by mohla zmírnit inkontinenci na léta, by byla obrovským zlepšením kvality jejich života."

Do 52týdenní klinické studie fáze IB/IIA budou zařazeni jedinci ve věku 18 až 75 let, kteří jsou alespoň 12 měsíců po poranění míchy. Studie zahrnuje pětileté období sledování bezpečnosti. Protože se jedná o první studii na lidech, je po injekcích do močového měchýře vyžadována hospitalizace přes noc. Náklady spojené s návštěvou budou hrazeny. Lék získal nové povolení od amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv.

Houston je jedním ze čtyř míst v celé zemi pro studii. Ostatní jsou Rancho Los Amigos National Rehabilitation Center v Los Angeles; Roe Cancer Center University of Michigan v Ann Arbor, Michigan; a Sidney Kimmel Medical College ve Philadelphii.

Zdroje: