Suche
Mein Konto
Klinisk forsøg, der tester herpesvirus-baseret terapi for neurogen blære hos personer med rygmarvsskade
En modificeret herpesvirus, der retter sig mod nervecellerne i rygmarven Neurogen blære, også kaldet neurogen nedre urinvejsnedlæggelse, opstår ofte efter en rygmarvsskade. Rygmarven hjælper med at koordinere blæreopbevaring og -tømning. Den neurogene blære, der opstår efter rygmarvsskade, kan føre til ukoordinering af normal blærefunktion, hvilket resulterer i ufrivillige sammentrækninger af blæremusklerne, som kan forårsage overaktive blæresymptomer som hyppighed, haster og inkontinens, og kan endda føre til urinvejsinfektioner og permanent nyreskade. Terapien er en ikke-multiplicerende genterapivektor eller transportør, der er...
Klinisk forsøg, der tester herpesvirus-baseret terapi for neurogen blære hos personer med rygmarvsskade
En modificeret herpesvirus, der er rettet mod nervecellerne i rygmarven
Neurogen blære, også kaldet neurogen nedre urinvejssvigt, opstår ofte efter rygmarvsskade. Rygmarven hjælper med at koordinere blæreopbevaring og -tømning. Den neurogene blære, der opstår efter rygmarvsskade, kan føre til ukoordinering af normal blærefunktion, hvilket resulterer i ufrivillige sammentrækninger af blæremusklerne, som kan forårsage overaktive blæresymptomer som hyppighed, haster og inkontinens, og kan endda føre til urinvejsinfektioner og permanent nyreskade.
Terapien er en ikke-multiplicerende genterapivektor eller transportør, som er en modificeret form af herpesvirus. Denne vektor bærer det gen, der koder for den aktive del af botulinumtoksin, som den vil producere i rygmarven for at blokere de sensoriske nervesignaler, der forårsager ufrivillige blæresammentrækninger. Terapien er udviklet af dens udvikler, f.eks. B. 427, et bioteknologisk firma, betegnet EG110A.
De modificerede herpesvirussen, som påvirker nerverne, så den ikke er virulent og ikke formerer sig, idet de stoler på dens medfødte evne til at bevæge sig langs nerveceller og opholde sig i sansecellerne på rygmarven. Når vektoren er på plads, vil den producere sine lægemidler. Det blokerer de sensoriske signaler i rygmarven, der forårsager refleksive blæresammentrækninger. Dette er science fiction-ting, jeg drømte om som studerende. “
Argyrios Stampas, MD, MS, hovedefterforsker af forsøgsstedet i Houston og lektor, Institut for Fysisk Medicin og Rehabilitering ved McGovern Medical School, UThealth Houston
Nuværende behandling med Botox® til neurogen blære kræver flere injektioner, op til 30, i blærens detrusormuskel hver sjette måned. Prækliniske undersøgelsesresultater viste, at EG110A kan holde i flere år.
"Når mennesker, der lever med rygmarvsskader, bliver undersøgt, er tarm- og blæreproblemer deres topprioritet," sagde Stampas, direktør for rygmarvsskademedicinsk forskning ved TIRR Memorial Hermann. "Muligheden for at have en procedure, der kunne lindre inkontinens i årevis, ville være en enorm forbedring af deres livskvalitet."
Det 52-ugers, fase IB/IIA kliniske forsøg vil inkludere personer i alderen 18 til 75 år, som er mindst 12 måneder efter rygmarvsskade. Undersøgelsen omfatter en femårig sikkerhedsopfølgningsperiode. Fordi dette er en første-i-menneske undersøgelse, er en overnatning på hospitalet påkrævet efter blæreinjektionerne. Besøgsrelaterede omkostninger vil blive refunderet. Lægemidlet har modtaget ny lægemiddelgodkendelse fra U.S. Food and Drug Administration.
Houston er et af fire steder over hele landet for undersøgelsen. De andre er Rancho Los Amigos National Rehabilitation Center i Los Angeles; University of Michigan Roe Cancer Center i Ann Arbor, Michigan; og Sidney Kimmel Medical College i Philadelphia.
Kilder: