Κλινική δοκιμή που δοκιμάζει θεραπεία με βάση τον ιό του έρπητα για νευρογενή κύστη σε άτομα με κάκωση νωτιαίου μυελού

Κλινική δοκιμή που δοκιμάζει θεραπεία με βάση τον ιό του έρπητα για νευρογενή κύστη σε άτομα με κάκωση νωτιαίου μυελού

Ένας τροποποιημένος ιός έρπητα που στοχεύει τα νευρικά κύτταρα του νωτιαίου μυελού

Η νευρογενής ουροδόχος κύστη, που ονομάζεται επίσης νευρογενής ανεπάρκεια του κατώτερου ουροποιητικού συστήματος, εμφανίζεται συχνά μετά από τραυματισμό του νωτιαίου μυελού. Ο νωτιαίος μυελός βοηθά στο συντονισμό της αποθήκευσης και της κένωσης της ουροδόχου κύστης. Η νευρογενής κύστη που εμφανίζεται μετά από κάκωση του νωτιαίου μυελού μπορεί να οδηγήσει σε αποσυντονισμό της φυσιολογικής λειτουργίας της ουροδόχου κύστης, με αποτέλεσμα ακούσιες συσπάσεις των μυών της ουροδόχου κύστης, που μπορεί να προκαλέσει συμπτώματα υπερδραστήριας κύστης όπως συχνότητα, επείγουσα ανάγκη και ακράτεια και μπορεί ακόμη και να οδηγήσει σε ουρολοιμώξεις και μόνιμο τραυματισμό των νεφρών.

Η θεραπεία είναι ένας μη πολλαπλασιαζόμενος φορέας ή μεταφορέας γονιδιακής θεραπείας, ο οποίος είναι μια τροποποιημένη μορφή του ιού του έρπητα. Αυτός ο φορέας φέρει το γονίδιο που κωδικοποιεί το ενεργό μέρος της βοτουλινικής τοξίνης, το οποίο θα παράγει στον νωτιαίο μυελό για να μπλοκάρει τα αισθητικά νευρικά σήματα που προκαλούν ακούσιες συσπάσεις της ουροδόχου κύστης. Η θεραπεία αναπτύσσεται από τον προγραμματιστή της, π.χ. B. 427, εταιρεία βιοτεχνολογίας, με την επωνυμία EG110A.

Τροποποίησαν τον ιό του έρπητα, ο οποίος επηρεάζει τα νεύρα, ώστε να μην είναι λοιμογόνος και να μην πολλαπλασιάζεται, βασιζόμενοι στην έμφυτη ικανότητά του να κινείται κατά μήκος των νευρικών κυττάρων και να κατοικεί στα αισθητήρια κύτταρα του νωτιαίου μυελού. Μόλις ο φορέας είναι στη θέση του, θα παράγει τα φάρμακά του. Μπλοκάρει τα αισθητήρια σήματα στο νωτιαίο μυελό που προκαλούν αντανακλαστικές συσπάσεις της ουροδόχου κύστης. Αυτό είναι το υλικό επιστημονικής φαντασίας που ονειρευόμουν ως φοιτητής. "

Αργύριος Στάμπας, MD, MS, κύριος ερευνητής του χώρου της δοκιμής στο Χιούστον και αναπληρωτής καθηγητής, Τμήμα Φυσικής Ιατρικής και Αποκατάστασης στο McGovern Medical School, UThealth Houston

Η τρέχουσα θεραπεία με Botox® για τη νευρογενή κύστη απαιτεί πολλαπλές ενέσεις, έως και 30, στον εξωστήρα μυ της κύστης κάθε έξι μήνες. Τα αποτελέσματα της προκλινικής μελέτης έδειξαν ότι το EG110A μπορεί να διαρκέσει για αρκετά χρόνια.

«Όταν ερευνώνται άτομα που ζουν με κακώσεις του νωτιαίου μυελού, τα προβλήματα του εντέρου και της ουροδόχου κύστης είναι η κορυφαία προτεραιότητά τους», δήλωσε ο Στάμπας, διευθυντής ιατρικής έρευνας για τραυματισμούς νωτιαίου μυελού στο TIRR Memorial Hermann. «Η πιθανότητα να κάνουν μια διαδικασία που θα μπορούσε να ανακουφίσει την ακράτεια για χρόνια θα ήταν μια τεράστια βελτίωση στην ποιότητα ζωής τους».

Η κλινική δοκιμή Φάσης ΙΒ/ΙΙΑ διάρκειας 52 εβδομάδων θα εγγράψει άτομα ηλικίας 18 έως 75 ετών που είναι τουλάχιστον 12 μήνες μετά τον τραυματισμό του νωτιαίου μυελού. Η μελέτη περιλαμβάνει μια πενταετή περίοδο παρακολούθησης της ασφάλειας. Επειδή αυτή είναι μια μελέτη πρώτης σε άνθρωπο, απαιτείται διανυκτέρευση στο νοσοκομείο μετά τις ενέσεις στην ουροδόχο κύστη. Τα έξοδα που σχετίζονται με την επίσκεψη θα επιστραφούν. Το φάρμακο έχει λάβει νέα έγκριση φαρμάκου από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ.

Το Χιούστον είναι μία από τις τέσσερις τοποθεσίες σε ολόκληρη τη χώρα για τη μελέτη. Οι άλλοι είναι το Εθνικό Κέντρο Αποκατάστασης Rancho Los Amigos στο Λος Άντζελες. University of Michigan Roe Cancer Center στο Ann Arbor, Michigan; και Sidney Kimmel Medical College στη Φιλαδέλφεια.

Πηγές: