Ensayo clínico que prueba la terapia basada en el virus del herpes para la vejiga neurogénica en personas con lesión de la médula espinal

Ensayo clínico que prueba la terapia basada en el virus del herpes para la vejiga neurogénica en personas con lesión de la médula espinal

Un virus del herpes modificado que se dirige a las células nerviosas de la médula espinal.

La vejiga neurogénica, también llamada insuficiencia neurogénica del tracto urinario inferior, a menudo ocurre después de una lesión de la médula espinal. La médula espinal ayuda a coordinar el almacenamiento y el vaciado de la vejiga. La vejiga neurogénica que se produce después de una lesión de la médula espinal puede provocar una descoordinación de la función normal de la vejiga, lo que resulta en contracciones involuntarias de los músculos de la vejiga, lo que puede causar síntomas de vejiga hiperactiva como frecuencia, urgencia e incontinencia, e incluso puede provocar infecciones del tracto urinario y lesión renal permanente.

La terapia es un vector o transportador de terapia génica no multiplicante, que es una forma modificada del virus del herpes. Este vector porta el gen que codifica la parte activa de la toxina botulínica, que producirá en la médula espinal para bloquear las señales nerviosas sensoriales que provocan las contracciones involuntarias de la vejiga. La terapia es desarrollada por su desarrollador, p.e. B. 427, una empresa de biotecnología, denominada EG110A.

Modificaron el virus del herpes, que afecta a los nervios, para que no sea virulento y no se multiplique, basándose en su capacidad innata para moverse a lo largo de las células nerviosas y residir en las células sensoriales de la médula espinal. Una vez que el vector esté en su lugar, producirá sus fármacos. Bloquea las señales sensoriales en la médula espinal que provocan contracciones reflejas de la vejiga. Estas son las cosas de ciencia ficción con las que soñaba cuando era estudiante. “

Argyrios Stampas, MD, MS, investigador principal del sitio del ensayo en Houston y profesor asociado, Departamento de Medicina Física y Rehabilitación de la Facultad de Medicina McGovern, UThealth Houston

El tratamiento actual con Botox® para la vejiga neurogénica requiere múltiples inyecciones, hasta 30, en el músculo detrusor de la vejiga cada seis meses. Los resultados de los estudios preclínicos mostraron que EG110A puede durar varios años.

"Cuando se encuesta a las personas que viven con lesiones de la médula espinal, los problemas intestinales y de vejiga son su principal prioridad", dijo Stampas, director de investigación de medicina de lesiones de la médula espinal en TIRR Memorial Hermann. "La posibilidad de someterse a un procedimiento que pudiera aliviar la incontinencia durante años sería una gran mejora en su calidad de vida".

El ensayo clínico de fase IB/IIA de 52 semanas de duración inscribirá a personas de 18 a 75 años de edad que hayan transcurrido al menos 12 meses desde una lesión de la médula espinal. El estudio incluye un período de seguimiento de seguridad de cinco años. Debido a que este es el primer estudio realizado en humanos, se requiere pasar la noche en el hospital después de las inyecciones en la vejiga. Se reembolsarán los costes relacionados con la visita. El medicamento recibió la autorización de nuevo fármaco de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU.

Houston es uno de los cuatro sitios en todo el país para el estudio. Los otros son el Centro Nacional de Rehabilitación Rancho Los Amigos en Los Ángeles; el Centro Oncológico Roe de la Universidad de Michigan en Ann Arbor, Michigan; y la Facultad de Medicina Sidney Kimmel de Filadelfia.

Fuentes: