Herpesviirusel põhineva neurogeense põie ravi kliinilises uuringus seljaaju vigastusega inimestel

Herpesviirusel põhineva neurogeense põie ravi kliinilises uuringus seljaaju vigastusega inimestel

Modifitseeritud herpesviirus, mis on suunatud seljaaju närvirakkudele

Neurogeenne põis, mida nimetatakse ka neurogeenseks alumiste kuseteede puudulikkuseks, tekib sageli pärast seljaaju vigastust. Seljaaju aitab koordineerida põie ladustamist ja tühjendamist. Pärast seljaaju vigastust tekkiv neurogeenne põis võib põhjustada põie normaalse talitluse häireid, mille tulemuseks on põielihaste tahtmatud kontraktsioonid, mis võivad põhjustada üliaktiivseid põie sümptomeid, nagu sagedus, kiireloomulisus ja kusepidamatus, ning võib isegi põhjustada kuseteede infektsioone ja püsivat neerukahjustust.

Ravi on mittepaljunev geeniteraapia vektor või transporter, mis on herpesviiruse modifitseeritud vorm. See vektor kannab geeni, mis kodeerib botuliintoksiini aktiivset osa, mida see toodab seljaajus, et blokeerida sensoorsed närvisignaalid, mis põhjustavad põie tahtmatuid kokkutõmbeid. Teraapia töötab välja selle arendaja nt. B. 427, biotehnoloogiaettevõte, tähistusega EG110A.

Nad muutsid närve mõjutavat herpesviirust nii, et see ei oleks virulentne ega paljuneks, tuginedes selle loomupärasele võimele liikuda mööda närvirakke ja asuda seljaaju sensoorsetes rakkudes. Kui vektor on paigas, hakkab see tootma oma ravimeid. See blokeerib seljaaju sensoorsed signaalid, mis põhjustavad põie reflektoorseid kokkutõmbeid. See on ulmevärk, millest tudengina unistasin. “

Argyrios Stampas, MD, MS, uuringu Houstoni uurimiskoha juhtivteadur ja UThealth Houstoni McGoverni meditsiinikooli füüsilise meditsiini ja rehabilitatsiooni osakonna dotsent

Praegune neurogeense põie ravi Botox®-iga nõuab mitut süsti (kuni 30) põie detrusorlihasesse iga kuue kuu järel. Prekliiniliste uuringute tulemused näitasid, et EG110A võib kesta mitu aastat.

"Kui uuritakse inimesi, kellel on seljaaju vigastused, on soole- ja põieprobleemid nende peamine prioriteet," ütles TIRR Memorial Hermanni seljaaju vigastuste meditsiiniuuringute direktor Stampas. "Võimalus läbi viia protseduur, mis võiks aastaid inkontinentsi leevendada, parandaks nende elukvaliteeti tohutult."

52-nädalases IB/IIA faasi kliinilises uuringus osalevad 18–75-aastased isikud, kellel on seljaaju vigastusest möödunud vähemalt 12 kuud. Uuring sisaldab viieaastast ohutuse jälgimise perioodi. Kuna tegemist on esmakordse inimese uuringuga, on pärast põiesüsti vaja ööbimist haiglas. Külastusega seotud kulud hüvitatakse. See ravim on saanud USA Toidu- ja Ravimiametilt uue ravimiloa.

Houston on üks neljast uuringukohast kogu riigis. Teised on Rancho Los Amigose riiklik rehabilitatsioonikeskus Los Angeleses; Michigani Ülikooli Roe Cancer Center Ann Arboris, Michiganis; ja Sidney Kimmeli meditsiinikolledž Philadelphias.

Allikad: