Herpesvirukseen perustuvan hoidon kliinisen kokeen testaus neurogeeniseen virtsarakkoon ihmisillä, joilla on selkäydinvamma

Herpesvirukseen perustuvan hoidon kliinisen kokeen testaus neurogeeniseen virtsarakkoon ihmisillä, joilla on selkäydinvamma

Muokattu herpesvirus, joka kohdistuu selkäytimen hermosoluihin

Neurogeeninen rakko, jota kutsutaan myös neurogeeniseksi alempien virtsateiden vajaatoiminnaksi, esiintyy usein selkäydinvamman jälkeen. Selkäydin auttaa koordinoimaan virtsarakon varastointia ja tyhjennystä. Selkäydinvamman jälkeen ilmenevä neurogeeninen rakko voi johtaa normaalin virtsarakon toiminnan häiriintymiseen, mikä johtaa virtsarakon lihasten tahattomiin supistuksiin, mikä voi aiheuttaa yliaktiivisia virtsarakon oireita, kuten esiintymistiheyttä, kiireellisyyttä ja inkontinenssia, ja voi jopa johtaa virtsatietulehduksiin ja pysyvään munuaisvaurioon.

Hoito on lisääntymätön geeniterapiavektori tai -kuljettaja, joka on herpesviruksen muunneltu muoto. Tämä vektori kantaa geeniä, joka koodaa botuliinitoksiinin aktiivista osaa, jota se tuottaa selkäytimessä estääkseen aistihermosignaaleja, jotka aiheuttavat tahattomia virtsarakon supistuksia. Terapiaa kehittää sen kehittäjä, mm. B. 427, bioteknologiayritys, jonka nimi on EG110A.

He muuttivat hermoihin vaikuttavaa herpesvirusta niin, että se ei ole virulentti eikä lisääntynyt, luottaen sen luontaiseen kykyyn liikkua hermosoluja pitkin ja oleskella selkäytimen aistisoluissa. Kun vektori on paikallaan, se tuottaa lääkkeensä. Se estää selkäytimen sensoriset signaalit, jotka aiheuttavat refleksiivisiä virtsarakon supistuksia. Tämä on tieteiskirjallisuutta, josta haaveilin opiskelijana. "

Argyrios Stampas, MD, MS, tutkimuksen Houstonin laitoksen päätutkija ja apulaisprofessori, fyysisen lääketieteen ja kuntoutuksen laitos McGovern Medical Schoolissa, UThealth Houston

Nykyinen neurogeenisen virtsarakon Botox®-hoito vaatii useita, jopa 30 injektiota, virtsarakon detrusorlihakseen kuuden kuukauden välein. Prekliiniset tutkimustulokset osoittivat, että EG110A voi kestää useita vuosia.

"Kun ihmisiä, joilla on selkäydinvammoja, tutkitaan, suolisto- ja virtsarakon ongelmat ovat heidän etusijalla", sanoi Stampas, TIRR Memorial Hermannin selkäydinvammojen lääketutkimuksen johtaja. "Mahdollisuus toimenpiteeseen, joka voisi lievittää inkontinenssia vuosiksi, parantaisi valtavasti heidän elämänlaatuaan."

52 viikkoa kestävään IB/IIA-vaiheen kliiniseen tutkimukseen otetaan mukaan 18–75-vuotiaita henkilöitä, joilla on vähintään 12 kuukautta selkäydinvamman jälkeen. Tutkimus sisältää viiden vuoden turvallisuuden seurantajakson. Koska tämä on ensimmäinen ihmisillä suoritettava tutkimus, virtsarakon injektioiden jälkeen vaaditaan yön yli sairaalassa. Vierailuihin liittyvät kulut korvataan. Lääke on saanut uuden lääkeluvan Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirastolta.

Houston on yksi neljästä tutkimuspaikasta eri puolilla maata. Muut ovat Rancho Los Amigos National Rehabilitation Center Los Angelesissa; Michiganin yliopiston Roe Cancer Center Ann Arborissa, Michiganissa; ja Sidney Kimmel Medical Collegessa Philadelphiassa.

Lähteet: