Klinička ispitivanja testiraju terapiju neurogenog mjehura na bazi herpes virusa kod osoba s ozljedom leđne moždine

Klinička ispitivanja testiraju terapiju neurogenog mjehura na bazi herpes virusa kod osoba s ozljedom leđne moždine

Modificirani herpes virus koji cilja na živčane stanice leđne moždine

Neurogeni mokraćni mjehur, koji se naziva i neurogeno zatajenje donjeg urinarnog trakta, često se javlja nakon ozljede leđne moždine. Leđna moždina pomaže u koordinaciji skladištenja i pražnjenja mjehura. Neurogeni mokraćni mjehur koji se javlja nakon ozljede leđne moždine može dovesti do diskordinacije normalne funkcije mokraćnog mjehura, što rezultira nevoljnim kontrakcijama mišića mokraćnog mjehura, što može uzrokovati simptome preaktivnog mokraćnog mjehura kao što su učestalost, hitnost i inkontinencija, a može čak dovesti do infekcija mokraćnog sustava i trajnog oštećenja bubrega.

Terapija je vektor ili prijenosnik genske terapije koji se ne umnožava, a koji je modificirani oblik virusa herpesa. Ovaj vektor nosi gen koji kodira aktivni dio botulinum toksina, koji će proizvesti u leđnoj moždini kako bi blokirao senzorne živčane signale koji uzrokuju nenamjerne kontrakcije mokraćnog mjehura. Terapiju razvija njezin razvijač, npr. B. 427, biotehnološka tvrtka, označena kao EG110A.

Modificirali su virus herpesa, koji utječe na živce, tako da nije virulentan i da se ne razmnožava, oslanjajući se na njegovu urođenu sposobnost kretanja duž živčanih stanica i boravka u osjetnim stanicama leđne moždine. Jednom kada je vektor postavljen, proizvodit će svoje lijekove. Blokira senzorne signale u leđnoj moždini koji uzrokuju refleksne kontrakcije mjehura. Ovo je znanstvena fantastika o kojoj sam sanjao kao student. “

Argyrios Stampas, MD, MS, glavni istraživač na mjestu ispitivanja u Houstonu i izvanredni profesor, Odjel za fizikalnu medicinu i rehabilitaciju na Medicinskom fakultetu McGovern, UThealth Houston

Trenutno liječenje neurogenog mjehura s Botoxom zahtijeva višestruke injekcije, do 30, u mišić detruzor mokraćnog mjehura svakih šest mjeseci. Rezultati pretkliničke studije pokazali su da EG110A može trajati nekoliko godina.

"Kada se ispitaju ljudi koji žive s ozljedama leđne moždine, problemi s crijevima i mjehurom njihov su glavni prioritet", rekao je Stampas, direktor istraživanja medicine ozljeda leđne moždine pri TIRR Memorial Hermann. "Mogućnost zahvata koji bi godinama mogao ublažiti inkontinenciju bila bi veliko poboljšanje kvalitete njihovog života."

52-tjedno kliničko ispitivanje faze IB/IIA obuhvatit će osobe u dobi od 18 do 75 godina koje su najmanje 12 mjeseci nakon ozljede leđne moždine. Studija uključuje petogodišnje razdoblje sigurnosnog praćenja. Budući da je ovo prvo istraživanje na ljudima, nakon injekcija u mjehur potreban je boravak u bolnici preko noći. Troškovi vezani uz posjet bit će nadoknađeni. Lijek je dobio novo odobrenje za lijekove od američke Uprave za hranu i lijekove.

Houston je jedno od četiri mjesta diljem zemlje za istraživanje. Drugi su Nacionalni rehabilitacijski centar Rancho Los Amigos u Los Angelesu; Roe Cancer Center Sveučilišta u Michiganu u Ann Arboru, Michigan; i Sidney Kimmel Medical College u Philadelphiji.

Izvori: