A herpeszvírus-alapú terápia klinikai vizsgálata a neurogén hólyag kezelésére gerincvelő-sérülésben szenvedőknél

A herpeszvírus-alapú terápia klinikai vizsgálata a neurogén hólyag kezelésére gerincvelő-sérülésben szenvedőknél

Módosított herpeszvírus, amely a gerincvelő idegsejtjeit célozza meg

A neurogén hólyag, más néven neurogén alsó húgyúti elégtelenség, gyakran a gerincvelő sérülése után fordul elő. A gerincvelő segít a hólyag tárolásának és ürítésének összehangolásában. A gerincvelő sérülése után fellépő neurogén húgyhólyag a húgyhólyag normál működésének megzavarásához vezethet, ami a húgyhólyag izomzatának akaratlan összehúzódásához vezethet, ami túlműködő hólyagtüneteket, például gyakoriságot, sürgősséget és inkontinencia okozhat, sőt húgyúti fertőzésekhez és maradandó vesekárosodáshoz is vezethet.

A terápia egy nem szaporodó génterápiás vektor vagy transzporter, amely a herpeszvírus módosított formája. Ez a vektor hordozza a botulinum toxin aktív részét kódoló gént, amelyet a gerincvelőben termel, hogy blokkolja az akaratlan húgyhólyag-összehúzódásokat okozó szenzoros idegi jeleket. A terápiát a kidolgozója, pl. B. 427, biotechnológiai vállalat, EG110A.

Módosították az idegekre ható herpeszvírust, hogy az ne legyen virulens, és ne szaporodjon, arra támaszkodva, hogy veleszületett képes az idegsejtek mentén mozogni és a gerincvelő érzékszervi sejtjeiben tartózkodni. Amint a vektor a helyén van, meg fogja termelni a gyógyszereit. Megakadályozza azokat a szenzoros jeleket a gerincvelőben, amelyek reflexív hólyag-összehúzódásokat okoznak. Ez az a sci-fi cucc, amiről diákként álmodoztam. "

Argyrios Stampas, MD, MS, a vizsgálat houstoni helyszínének vezető kutatója és docens, a McGovern Medical School Fizikai Orvostudományi és Rehabilitációs Tanszéke, UThealth Houston

A neurogén hólyag jelenlegi Botox®-kezelése több, legfeljebb 30 injekciót igényel a hólyag detrusor izomzatába hathavonta. A preklinikai vizsgálatok eredményei azt mutatták, hogy az EG110A több évig is eltarthat.

"Amikor gerincvelősérüléssel küzdő embereket vizsgálnak meg, a bél- és hólyagproblémák a legfontosabbak" - mondta Stampas, a TIRR Memorial Hermann gerincvelő-sérülésekkel foglalkozó kutatásának igazgatója. "Az a lehetőség, hogy olyan eljárást végezzenek, amely évekig enyhítheti az inkontinenciát, óriási javulást jelentene az életminőségükben."

Az 52 hetes, IB/IIA fázisú klinikai vizsgálatba olyan 18-75 éves személyeket vonnak be, akik legalább 12 hónappal a gerincvelő-sérülés után vannak. A tanulmány ötéves biztonsági nyomon követési időszakot tartalmaz. Mivel ez egy első emberen végzett vizsgálat, a hólyaginjekciók után egy éjszakás kórházi tartózkodásra van szükség. A látogatással kapcsolatos költségeket megtérítjük. A gyógyszer új gyógyszerengedélyt kapott az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatalától.

Houston egyike annak a négy helyszínnek az országban, ahol a tanulmányt végezték. A többiek a Los Angeles-i Rancho Los Amigos Nemzeti Rehabilitációs Központ; A Michigan Egyetem Roe Cancer Centere Ann Arborban, Michiganben; és a philadelphiai Sidney Kimmel Medical College-ban.

Források: