Studio clinico che testa la terapia basata sul virus dell'herpes per la vescica neurogena in persone con lesioni del midollo spinale

Studio clinico che testa la terapia basata sul virus dell'herpes per la vescica neurogena in persone con lesioni del midollo spinale

Un virus dell’herpes modificato che prende di mira le cellule nervose del midollo spinale

La vescica neurogena, chiamata anche insufficienza neurogena del tratto urinario inferiore, si verifica spesso dopo una lesione del midollo spinale. Il midollo spinale aiuta a coordinare la conservazione e lo svuotamento della vescica. La vescica neurogena che si verifica dopo una lesione del midollo spinale può portare alla discordanza della normale funzione della vescica, con conseguenti contrazioni involontarie dei muscoli della vescica, che possono causare sintomi di vescica iperattiva come frequenza, urgenza e incontinenza e possono persino portare a infezioni del tratto urinario e lesioni renali permanenti.

La terapia è un vettore o trasportatore di terapia genica non moltiplicante, che è una forma modificata del virus dell'herpes. Questo vettore trasporta il gene che codifica la parte attiva della tossina botulinica, che produrrà nel midollo spinale per bloccare i segnali nervosi sensoriali che causano le contrazioni involontarie della vescica. La terapia è sviluppata dal suo sviluppatore, ad es. B. 427, una società di biotecnologia, designata EG110A.

Hanno modificato il virus dell'herpes, che colpisce i nervi, in modo che non sia virulento e non si moltiplichi, basandosi sulla sua innata capacità di muoversi lungo le cellule nervose e risiedere nelle cellule sensoriali del midollo spinale. Una volta che il vettore è a posto, produrrà i suoi farmaci. Blocca i segnali sensoriali nel midollo spinale che causano le contrazioni riflessive della vescica. Questa è la roba di fantascienza che sognavo da studente. “

Argyrios Stampas, MD, MS, ricercatore principale del sito dello studio a Houston e professore associato, Dipartimento di Medicina Fisica e Riabilitazione presso la McGovern Medical School, UThealth Houston

L'attuale trattamento con Botox® per la vescica neurogena richiede iniezioni multiple, fino a 30, nel muscolo detrusore della vescica ogni sei mesi. I risultati degli studi preclinici hanno mostrato che EG110A può durare diversi anni.

"Quando vengono intervistate le persone che vivono con lesioni del midollo spinale, i problemi intestinali e della vescica sono la loro massima priorità", ha affermato Stampas, direttore della ricerca sulla medicina delle lesioni del midollo spinale presso il TIRR Memorial Hermann. “La possibilità di sottoporsi a una procedura in grado di alleviare l’incontinenza per anni rappresenterebbe un enorme miglioramento nella qualità della vita”.

Lo studio clinico di Fase IB/IIA, della durata di 52 settimane, arruolerà soggetti di età compresa tra 18 e 75 anni che siano trascorsi almeno 12 mesi da una lesione del midollo spinale. Lo studio comprende un periodo di follow-up sulla sicurezza di cinque anni. Poiché si tratta del primo studio condotto sull’uomo, è necessario un ricovero ospedaliero notturno dopo le iniezioni nella vescica. Verranno rimborsate le spese relative alla visita. Il farmaco ha ricevuto una nuova autorizzazione dalla Food and Drug Administration statunitense.

Houston è uno dei quattro siti in tutto il paese oggetto dello studio. Gli altri sono il Rancho Los Amigos National Rehabilitation Center di Los Angeles; Roe Cancer Center dell'Università del Michigan ad Ann Arbor, Michigan; e il Sidney Kimmel Medical College di Filadelfia.

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