Klinikinis tyrimas, skirtas herpeso virusu pagrįstai neurogeninės šlapimo pūslės gydymui žmonėms, patyrusiems nugaros smegenų pažeidimą

Klinikinis tyrimas, skirtas herpeso virusu pagrįstai neurogeninės šlapimo pūslės gydymui žmonėms, patyrusiems nugaros smegenų pažeidimą

Modifikuotas herpeso virusas, nukreiptas į nugaros smegenų nervines ląsteles

Neurogeninė šlapimo pūslė, dar vadinama neurogeniniu apatinių šlapimo takų nepakankamumu, dažnai atsiranda po nugaros smegenų pažeidimo. Nugaros smegenys padeda koordinuoti šlapimo pūslės saugojimą ir ištuštinimą. Neurogeninė šlapimo pūslė, atsirandanti po nugaros smegenų pažeidimo, gali sutrikdyti normalią šlapimo pūslės funkciją, dėl to nevalingai susitraukinėja šlapimo pūslės raumenys, o tai gali sukelti pernelyg aktyvius šlapimo pūslės simptomus, tokius kaip dažnis, skubotumas ir šlapimo nelaikymas, ir netgi gali sukelti šlapimo takų infekcijas ir nuolatinį inkstų pažeidimą.

Terapija yra nesidauginantis genų terapijos vektorius arba transporteris, kuris yra modifikuota herpeso viruso forma. Šis vektorius turi geną, koduojantį aktyviąją botulino toksino dalį, kurią jis gamins nugaros smegenyse, kad blokuotų jutimo nervų signalus, sukeliančius nevalingus šlapimo pūslės susitraukimus. Terapiją kuria jos kūrėjas, pvz. B. 427, biotechnologijų įmonė, pažymėta EG110A.

Jie modifikavo herpeso virusą, kuris veikia nervus, kad jis nebūtų virulentiškas ir nesidaugintų, remdamiesi jo įgimtu gebėjimu judėti išilgai nervų ląstelių ir apsigyventi nugaros smegenų jutimo ląstelėse. Kai vektorius bus vietoje, jis gamins vaistus. Jis blokuoja jutimo signalus nugaros smegenyse, sukeliančius refleksinius šlapimo pūslės susitraukimus. Tai yra mokslinės fantastikos dalykai, apie kuriuos svajojau būdamas studentas. “

Argyrios Stampas, MD, MS, pagrindinis tyrimo Hiustono tyrėjas ir McGovern medicinos mokyklos fizinės medicinos ir reabilitacijos katedros docentas, UThealth Houston

Dabartiniam neurogeninės šlapimo pūslės gydymui Botox® reikia daug kartų (iki 30) injekcijų į šlapimo pūslės detrusorinį raumenį kas šešis mėnesius. Ikiklinikinių tyrimų rezultatai parodė, kad EG110A gali trukti keletą metų.

„Kai tiriami žmonės, sergantys nugaros smegenų pažeidimais, žarnyno ir šlapimo pūslės problemos jiems yra svarbiausias prioritetas“, – sakė Stampas, TIRR Memorial Hermann stuburo smegenų traumų medicinos tyrimų direktorius. „Galimybė atlikti procedūrą, kuri metų metus palengvintų šlapimo nelaikymą, labai pagerintų jų gyvenimo kokybę.

Į 52 savaičių trukmės IB/IIA fazės klinikinį tyrimą bus įtraukti asmenys nuo 18 iki 75 metų, kuriems po nugaros smegenų pažeidimo praėjo mažiausiai 12 mėnesių. Tyrimas apima penkerių metų saugos stebėjimo laikotarpį. Kadangi tai yra pirmasis tyrimas su žmonėmis, po šlapimo pūslės injekcijų reikia nakvoti ligoninėje. Su vizitu susijusios išlaidos bus kompensuojamos. Vaistas gavo naują vaistų leidimą iš JAV maisto ir vaistų administracijos.

Hiustonas yra viena iš keturių tyrimų vietų visoje šalyje. Kiti yra „Rancho Los Amigos“ nacionalinis reabilitacijos centras Los Andžele; Mičigano universiteto Roe vėžio centras Ann Arbor mieste, Mičiganas; ir Sidney Kimmel medicinos koledžas Filadelfijoje.

Šaltiniai: