Klīniskā izmēģinājuma pārbaude uz herpes vīrusu balstītu neirogēna urīnpūšļa terapiju cilvēkiem ar muguras smadzeņu traumu

Klīniskā izmēģinājuma pārbaude uz herpes vīrusu balstītu neirogēna urīnpūšļa terapiju cilvēkiem ar muguras smadzeņu traumu

Modificēts herpes vīruss, kura mērķis ir muguras smadzeņu nervu šūnas

Neirogēns urīnpūslis, ko sauc arī par neirogēnu apakšējo urīnceļu mazspēju, bieži rodas pēc muguras smadzeņu traumas. Muguras smadzenes palīdz koordinēt urīnpūšļa uzglabāšanu un iztukšošanu. Neirogēnais urīnpūslis, kas rodas pēc muguras smadzeņu traumas, var izraisīt normālas urīnpūšļa darbības traucējumus, izraisot urīnpūšļa muskuļu piespiedu kontrakcijas, kas var izraisīt pārmērīgu urīnpūšļa simptomus, piemēram, biežumu, steidzamību un nesaturēšanu, un pat izraisīt urīnceļu infekcijas un pastāvīgus nieru bojājumus.

Terapija ir nevairojošs gēnu terapijas vektors jeb transportētājs, kas ir modificēta herpes vīrusa forma. Šis vektors satur gēnu, kas kodē botulīna toksīna aktīvo daļu, ko tas ražos muguras smadzenēs, lai bloķētu sensoro nervu signālus, kas izraisa piespiedu urīnpūšļa kontrakcijas. Terapiju izstrādā tās izstrādātājs, piem. B. 427, biotehnoloģiju uzņēmums, ar apzīmējumu EG110A.

Viņi modificēja herpes vīrusu, kas ietekmē nervus, lai tas nebūtu virulents un nevairojas, paļaujoties uz tā iedzimto spēju pārvietoties gar nervu šūnām un atrasties maņu šūnās uz muguras smadzenēm. Kad vektors būs vietā, tas ražos savas zāles. Tas bloķē sensoros signālus muguras smadzenēs, kas izraisa refleksīvas urīnpūšļa kontrakcijas. Šīs ir zinātniskās fantastikas lietas, par kurām sapņoju kā students. "

Argyrios Stampas, MD, MS, galvenais pētnieks Hjūstonas izmēģinājuma vietā un asociētais profesors, Makgovernas Medicīnas skolas Fizikālās medicīnas un rehabilitācijas katedra, UThealth Houston

Pašreizējai neirogēna urīnpūšļa ārstēšanai ar Botox® ir nepieciešamas vairākas injekcijas (līdz 30) urīnpūšļa detrusora muskulī ik pēc sešiem mēnešiem. Preklīnisko pētījumu rezultāti parādīja, ka EG110A var kalpot vairākus gadus.

"Kad tiek aptaujāti cilvēki ar muguras smadzeņu traumām, zarnu un urīnpūšļa problēmas ir viņu galvenā prioritāte," sacīja Stamps, TIRR Memorial Hermann muguras smadzeņu traumu medicīnas pētījumu direktors. "Iespēja veikt procedūru, kas gadiem ilgi varētu atvieglot nesaturēšanu, ievērojami uzlabotu viņu dzīves kvalitāti."

52 nedēļas ilgajā IB/IIA fāzes klīniskajā pētījumā tiks iekļautas personas vecumā no 18 līdz 75 gadiem, kurām ir vismaz 12 mēneši pēc muguras smadzeņu traumas. Pētījums ietver piecu gadu drošības novērošanas periodu. Tā kā šis ir pirmais pētījums ar cilvēkiem, pēc urīnpūšļa injekcijām ir nepieciešama nakts slimnīcā. Ar apmeklējumu saistītās izmaksas tiks atlīdzinātas. Šīs zāles ir saņēmušas jaunu zāļu atļauju no ASV Pārtikas un zāļu pārvaldes.

Hjūstona ir viena no četrām pētījuma vietām visā valstī. Pārējie ir Rancho Los Amigos Nacionālais rehabilitācijas centrs Losandželosā; Mičiganas Universitātes Roe vēža centrs Annārborā, Mičiganā; un Sidnija Kimmela Medicīnas koledža Filadelfijā.

Avoti: