Klinische proef waarin op herpesvirus gebaseerde therapie voor neurogene blaas wordt getest bij mensen met een dwarslaesie

Klinische proef waarin op herpesvirus gebaseerde therapie voor neurogene blaas wordt getest bij mensen met een dwarslaesie

Een gemodificeerd herpesvirus dat zich richt op de zenuwcellen van het ruggenmerg

Neurogene blaas, ook wel neurogeen lagere urinewegfalen genoemd, komt vaak voor na een dwarslaesie. Het ruggenmerg helpt bij het coördineren van de opslag en lediging van de blaas. De neurogene blaas die ontstaat na een dwarslaesie kan leiden tot discoördinatie van de normale blaasfunctie, wat resulteert in onwillekeurige samentrekkingen van de blaasspieren, wat overactieve blaassymptomen kan veroorzaken, zoals frequentie, urgentie en incontinentie, en zelfs kan leiden tot urineweginfecties en permanent nierletsel.

De therapie is een niet-vermenigvuldigende gentherapievector of transporter, een gemodificeerde vorm van het herpesvirus. Deze vector draagt ​​het gen dat codeert voor het actieve deel van botulinumtoxine, dat het in het ruggenmerg zal produceren om de sensorische zenuwsignalen te blokkeren die onvrijwillige blaascontracties veroorzaken. De therapie wordt ontwikkeld door de ontwikkelaar, b.v. B. 427, een biotechnologiebedrijf, genaamd EG110A.

Ze hebben het herpesvirus, dat de zenuwen aantast, aangepast, zodat het niet virulent is en zich niet vermenigvuldigt, waarbij ze vertrouwen op het aangeboren vermogen om langs zenuwcellen te bewegen en in de sensorische cellen van het ruggenmerg te verblijven. Zodra de vector op zijn plaats zit, zal hij zijn medicijnen produceren. Het blokkeert de sensorische signalen in het ruggenmerg die reflexieve blaascontracties veroorzaken. Dit zijn de sciencefictionverhalen waar ik als student van droomde. “

Argyrios Stampas, MD, MS, hoofdonderzoeker van de locatie van het proces in Houston en universitair hoofddocent, afdeling Fysische Geneeskunde en Rehabilitatie aan de McGovern Medical School, UThealth Houston

De huidige behandeling met Botox® voor een neurogene blaas vereist elke zes maanden meerdere injecties, tot 30, in de detrusorspier van de blaas. Preklinische onderzoeksresultaten toonden aan dat EG110A meerdere jaren kan aanhouden.

“Wanneer mensen met ruggenmergletsel worden onderzocht, hebben darm- en blaasproblemen de hoogste prioriteit”, zegt Stampas, directeur van het onderzoek naar dwarslaesiegeneeskunde bij TIRR Memorial Hermann. “De mogelijkheid om een ​​procedure te ondergaan die de incontinentie jarenlang zou kunnen verlichten, zou een enorme verbetering van hun levenskwaliteit betekenen.”

Aan de 52 weken durende fase IB/IIA klinische studie zullen personen deelnemen van 18 tot 75 jaar oud die minstens 12 maanden post-trauma hebben. De studie omvat een veiligheidsfollow-upperiode van vijf jaar. Omdat dit een eerste onderzoek bij mensen is, is een overnachting in het ziekenhuis vereist na de blaasinjecties. Bezoekgerelateerde kosten worden vergoed. Het medicijn heeft goedkeuring voor nieuwe medicijnen gekregen van de Amerikaanse Food and Drug Administration.

Houston is een van de vier locaties in het hele land voor het onderzoek. De anderen zijn Rancho Los Amigos National Rehabilitation Center in Los Angeles; Universiteit van Michigan Roe Cancer Center in Ann Arbor, Michigan; en Sidney Kimmel Medical College in Philadelphia.

Bronnen: