Badanie kliniczne testujące terapię opartą na wirusie opryszczki w leczeniu pęcherza neurogennego u osób z uszkodzeniem rdzenia kręgowego

Badanie kliniczne testujące terapię opartą na wirusie opryszczki w leczeniu pęcherza neurogennego u osób z uszkodzeniem rdzenia kręgowego

Zmodyfikowany wirus opryszczki, którego celem są komórki nerwowe rdzenia kręgowego

Pęcherz neurogenny, zwany także neurogenną niewydolnością dolnych dróg moczowych, często pojawia się po urazie rdzenia kręgowego. Rdzeń kręgowy pomaga koordynować przechowywanie i opróżnianie pęcherza. Pęcherz neurogenny powstający po uszkodzeniu rdzenia kręgowego może prowadzić do zaburzeń koordynacji prawidłowego funkcjonowania pęcherza, co skutkuje mimowolnymi skurczami mięśni pęcherza, co może powodować objawy nadreaktywności pęcherza, takie jak częste parcie na mocz i nietrzymanie moczu, a nawet może prowadzić do infekcji dróg moczowych i trwałego uszkodzenia nerek.

Terapia polega na niemnożącym się wektorze lub transporterze do terapii genowej, będącym zmodyfikowaną formą wirusa opryszczki. Wektor ten zawiera gen kodujący aktywną część toksyny botulinowej, którą będzie wytwarzał w rdzeniu kręgowym w celu blokowania sygnałów nerwów czuciowych powodujących mimowolne skurcze pęcherza. Terapię opracowują jej twórcy m.in. B. 427, firma biotechnologiczna, oznaczona jako EG110A.

Zmodyfikowali wirusa opryszczki, który atakuje nerwy, tak aby nie był zjadliwy i nie rozmnażał się, opierając się na jego wrodzonej zdolności do przemieszczania się wzdłuż komórek nerwowych i przebywania w komórkach czuciowych rdzenia kręgowego. Gdy wektor znajdzie się na miejscu, wytworzy leki. Blokuje sygnały czuciowe w rdzeniu kręgowym, które powodują odruchowe skurcze pęcherza. To jest coś science fiction, o czym marzyłem jako student. „

Argyrios Stampas, lekarz medycyny, MS, główny badacz w ośrodku badawczym w Houston i profesor nadzwyczajny na Wydziale Medycyny Fizycznej i Rehabilitacji w McGovern Medical School, UThealth Houston

Obecne leczenie Botoxem® w przypadku pęcherza neurogennego wymaga wielokrotnych wstrzyknięć, do 30, w mięsień wypieracz pęcherza co sześć miesięcy. Wyniki badań przedklinicznych wykazały, że EG110A może przetrwać kilka lat.

„Kiedy przeprowadza się badania wśród osób cierpiących na urazy rdzenia kręgowego, priorytetem są problemy z jelitami i pęcherzem” – powiedział Stampas, dyrektor ds. badań nad medycyną urazów rdzenia kręgowego w TIRR Memorial Hermann. „Możliwość poddania się zabiegowi, który mógłby złagodzić nietrzymanie moczu na lata, byłaby ogromną poprawą jakości ich życia”.

Do 52-tygodniowego badania klinicznego fazy IB/IIA włączą się osoby w wieku od 18 do 75 lat, które są co najmniej 12 miesięcy po urazie rdzenia kręgowego. Badanie obejmuje pięcioletni okres obserwacji bezpieczeństwa. Ponieważ jest to pierwsze badanie na ludziach, po wstrzyknięciu leku do pęcherza moczowego konieczna jest nocna hospitalizacja. Koszty związane z wizytą zostaną zwrócone. Lek uzyskał nową akceptację amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków.

Houston jest jednym z czterech ośrodków w całym kraju objętych badaniem. Pozostałe to Narodowe Centrum Rehabilitacji Rancho Los Amigos w Los Angeles; Centrum Onkologii Roe Uniwersytetu Michigan w Ann Arbor w stanie Michigan; i Sidney Kimmel Medical College w Filadelfii.

Źródła: