Klinická štúdia testujúca terapiu neurogénneho močového mechúra na báze vírusu herpesu u ľudí s poranením miechy

Klinická štúdia testujúca terapiu neurogénneho močového mechúra na báze vírusu herpesu u ľudí s poranením miechy

Modifikovaný herpes vírus, ktorý sa zameriava na nervové bunky miechy

Neurogénny močový mechúr, nazývaný aj neurogénne zlyhanie dolných močových ciest, sa často vyskytuje po poranení miechy. Miecha pomáha koordinovať ukladanie a vyprázdňovanie močového mechúra. Neurogénny močový mechúr, ktorý sa objaví po poranení miechy, môže viesť k narušeniu normálnej funkcie močového mechúra, čo vedie k nedobrovoľným kontrakciám svalov močového mechúra, čo môže spôsobiť príznaky hyperaktívneho močového mechúra, ako je frekvencia, nutkanie a inkontinencia, a môže dokonca viesť k infekciám močových ciest a trvalému poškodeniu obličiek.

Terapiou je nemnožiaci sa vektor alebo transportér génovej terapie, čo je modifikovaná forma herpes vírusu. Tento vektor nesie gén, ktorý kóduje aktívnu časť botulotoxínu, ktorý bude produkovať v mieche, aby blokoval signály senzorických nervov, ktoré spôsobujú mimovoľné kontrakcie močového mechúra. Terapiu vyvíja jej vývojár, napr. B. 427, biotechnologická spoločnosť, označená ako EG110A.

Herpes vírus, ktorý postihuje nervy, upravili tak, aby nebol virulentný a nemnožil sa, spoliehajúc sa na jeho vrodenú schopnosť pohybovať sa pozdĺž nervových buniek a sídliť v zmyslových bunkách miechy. Keď je vektor na svojom mieste, bude produkovať svoje lieky. Blokuje zmyslové signály v mieche, ktoré spôsobujú reflexné kontrakcie močového mechúra. Toto sú sci-fi veci, o ktorých som sníval ako študent. “

Argyrios Stampas, MD, MS, hlavný výskumník na mieste pokusu v Houstone a docent, Katedra telesnej medicíny a rehabilitácie na McGovern Medical School, UThealth Houston

Súčasná liečba botoxom® pre neurogénny močový mechúr vyžaduje viacnásobné injekcie, až 30, do svalu detruzora močového mechúra každých šesť mesiacov. Výsledky predklinickej štúdie ukázali, že EG110A môže trvať niekoľko rokov.

„Pri prieskume ľudí žijúcich s poranením miechy sú ich najvyššou prioritou problémy s črevom a močovým mechúrom,“ povedal Stampas, riaditeľ výskumu medicíny poranení miechy v TIRR Memorial Hermann. "Možnosť podstúpiť procedúru, ktorá by mohla zmierniť inkontinenciu na roky, by bola obrovským zlepšením kvality ich života."

Do 52-týždňovej klinickej štúdie fázy IB/IIA budú zaradení jedinci vo veku 18 až 75 rokov, ktorí sú aspoň 12 mesiacov po poranení miechy. Štúdia zahŕňa päťročné obdobie sledovania bezpečnosti. Pretože ide o prvú štúdiu na ľuďoch, po injekciách močového mechúra je potrebný pobyt v nemocnici cez noc. Náklady spojené s návštevou budú preplatené. Liek dostal nové povolenie od amerického Úradu pre potraviny a liečivá.

Houston je jedným zo štyroch miest v celej krajine pre štúdiu. Ďalšími sú Rancho Los Amigos National Rehabilitation Center v Los Angeles; Roe Cancer Center University of Michigan v Ann Arbor, Michigan; a Sidney Kimmel Medical College vo Philadelphii.

Zdroje: