Klinisk prövning som testar herpesvirusbaserad terapi för neurogen urinblåsa hos personer med ryggmärgsskada

Klinisk prövning som testar herpesvirusbaserad terapi för neurogen urinblåsa hos personer med ryggmärgsskada

Ett modifierat herpesvirus som riktar sig mot nervcellerna i ryggmärgen

Neurogen urinblåsa, även kallad neurogen nedre urinvägssvikt, uppstår ofta efter ryggmärgsskada. Ryggmärgen hjälper till att koordinera lagring och tömning av urinblåsan. Den neurogena blåsan som uppstår efter ryggmärgsskada kan leda till diskordination av normal blåsfunktion, vilket resulterar i ofrivilliga sammandragningar av blåsmusklerna, vilket kan orsaka överaktiva blåssymptom som frekvens, brådska och inkontinens, och kan till och med leda till urinvägsinfektioner och permanent njurskada.

Terapin är en icke-multiplicerande genterapivektor eller transportör, som är en modifierad form av herpesviruset. Denna vektor bär genen som kodar för den aktiva delen av botulinumtoxin, som den kommer att producera i ryggmärgen för att blockera de sensoriska nervsignalerna som orsakar ofrivilliga blåssammandragningar. Terapin är utvecklad av dess utvecklare, t.ex. B. 427, ett bioteknikföretag, betecknat EG110A.

De modifierade herpesviruset, som påverkar nerverna, så att det inte är virulent och inte förökar sig, beroende på dess medfödda förmåga att röra sig längs nervceller och vistas i sensoriska celler på ryggmärgen. När vektorn väl är på plats kommer den att producera sina läkemedel. Det blockerar de sensoriska signalerna i ryggmärgen som orsakar reflexiva blåskontraktioner. Det här är science fiction-grejen jag drömde om som student. "

Argyrios Stampas, MD, MS, huvudutredare för prövningsplatsen i Houston och docent, Institutionen för fysikalisk medicin och rehabilitering vid McGovern Medical School, UThealth Houston

Nuvarande behandling med Botox® för neurogen urinblåsa kräver flera injektioner, upp till 30, i detrusormuskeln i urinblåsan var sjätte månad. Prekliniska studieresultat visade att EG110A kan hålla i flera år.

"När människor som lever med ryggmärgsskador undersöks, är tarm- och blåsproblem deras högsta prioritet", säger Stampas, chef för forskning om ryggmärgsskada vid TIRR Memorial Hermann. "Möjligheten att ha en procedur som kan lindra inkontinens i flera år skulle vara en enorm förbättring av deras livskvalitet."

Den 52-veckors kliniska fas IB/IIA-studien kommer att registrera individer i åldern 18 till 75 år som är minst 12 månader efter ryggmärgsskada. Studien inkluderar en femårig säkerhetsuppföljningsperiod. Eftersom detta är en första-i-människa studie, krävs en övernattning på sjukhus efter blåsinjektioner. Besöksrelaterade kostnader kommer att ersättas. Läkemedlet har fått nytt läkemedelsgodkännande från U.S. Food and Drug Administration.

Houston är en av fyra platser över hela landet för studien. De andra är Rancho Los Amigos National Rehabilitation Center i Los Angeles; University of Michigan Roe Cancer Center i Ann Arbor, Michigan; och Sidney Kimmel Medical College i Philadelphia.

Källor: