Der Science Philanthropy Accelerator for Research and Collaboration (SPARC) des Milken Institute hat in Zusammenarbeit mit der Ann Theodore Foundation (ATF) ein neues Finanzierungsprogramm gestartet, um eine zukünftige klinische Studie zur kutanen Sarkoidose zu unterstützen. Das Programm „ATF Sarcoidosis Inhibitor of mTOR (SIM)“ vergibt ein zweijähriges Stipendium in Höhe von bis zu 575.000 US-Dollar an einen oder mehrere unabhängige biomedizinische Forscher. Die Finanzierung unterstützt den/die Preisträger bei der Konzeption und Durchführung einer von Forschern initiierten klinischen Phase-2-Studie, in der untersucht wird, ob eine Klasse von Therapeutika, die als Inhibitor des mechanistischen Ziels von Rapamycin (mTOR) bezeichnet wird, bei der Behandlung der kutanen Sarkoidose wirksam ist.
ATF-SIM ist das dritte Förderprogramm im Zusammenhang mit Sarkoidose, das das Milken Institute und ATF ins Leben gerufen haben, um die biomedizinische Forschung zu dieser Erkrankung zu unterstützen. Eines der Hauptziele der Partnerschaft besteht darin, einen historischen Präzedenzfall der spärlichen Finanzierung der Sarkoidoseforschung umzukehren. Sarkoidose ist eine schwächende und manchmal tödliche entzündliche Erkrankung, die durch abnormale Ansammlungen von Immunzellen in verschiedenen Organen gekennzeichnet ist. Die Haut ist nach der Lunge das am zweithäufigsten betroffene Organ und bei etwa einem Viertel der Sarkoidosefälle betroffen. Eine Sarkoidose der Haut oder kutane Sarkoidose kann zu schmerzhaften Ausschlägen, Hautläsionen und subkutanen Wucherungen führen.
Der Zweck des gezielten Fokus von ATF-SIM auf die Bewertung einer bestimmten Medikamentenklasse in einer klinischen Studie besteht darin, die jüngsten, vorläufigen Versprechen des Therapeutikums bei Sarkoidose zu validieren, für die es keine krankheitsmodifizierenden Behandlungen gibt. Derzeit sind die einzigen von der US-amerikanischen Food and Drug Administration zugelassenen Arzneimittel, die üblicherweise zur Behandlung von Sarkoidose eingesetzt werden, allgemeine entzündungshemmende Medikamente, die zwar die Symptome lindern, aber die zugrunde liegenden Ursachen der Erkrankung nicht bekämpfen können. Eine kleine klinische Studie aus dem Jahr 2024 weist jedoch darauf hin, dass mTOR-Inhibitoren, die auf einen bestimmten molekularen Signalweg im Zusammenhang mit Sarkoidose abzielen, eine bedeutsame Wirkung haben könnten. Sieben der zehn Teilnehmer der Studie mit kutaner Sarkoidose erlebten nach Abschluss der Behandlung mit dem mTOR-Inhibitor Sirolimus, einem Medikament, das bereits für die Anwendung bei anderen entzündlichen Erkrankungen zugelassen ist, eine nachhaltige Symptomverbesserung.
Menschen mit Sarkoidose, die äußerst schmerzhaft und unvorhersehbar sein kann, verfügen derzeit nicht über die Behandlungsmöglichkeiten, die sie verdienen. Um diese potenzielle Behandlung in die Spätphase klinischer Studien und die behördliche Zulassung für die Anwendung bei kutaner Sarkoidose zu bringen, müssen Forscher in einer neuen Studie mit mehr Teilnehmern weiterhin nachweisen, dass ein mTOR-Inhibitor eine signifikante Wirkung hat. Wir freuen uns sehr, mit ATF zusammenzuarbeiten, um sicherzustellen, dass das Feld diesen nächsten Schritt so schnell wie möglich erreicht.“
Melissa Stevens, Executive Vice President für strategische Philanthropie, Milken Institute
Seit 2020 haben das Milken Institute und ATF zwei weitere Förderprogramme ins Leben gerufen: ATF-LOMAS (Learning Opportunities in Medicine and Sarcoidosis) und ATF-BSI (Breakthrough Sarcoidosis Initiative). Letzteres hat bisher über 11 Millionen US-Dollar für die Sarkoidoseforschung bereitgestellt. Sie haben außerdem einen Giving Smarter Guide veröffentlicht, der strategische Möglichkeiten für philanthropische Investitionen in Sarkoidose identifiziert.
„Wir bei ATF glauben, dass wir es der Sarkoidose-Gemeinschaft schuldig sind, vielversprechende Forschungsrichtungen in allen Entwicklungsstadien zu unterstützen, einschließlich dieser rechtzeitigen Gelegenheit, eine potenzielle Behandlung kurzfristig zu beschleunigen“, sagte Lisa Spalding, Sprecherin der Ann Theodore Foundation. „ATF-SIM ergänzt – ersetzt jedoch nicht – unsere parallelen Bemühungen, biomedizinische Forschung im Frühstadium und den langfristigen Aufbau wissenschaftlicher Gemeinschaften durch zwei weitere Zuschussprogramme zu unterstützen, die in den kommenden Jahrzehnten von Nutzen sein werden. Wir müssen alle möglichen Wege beschreiten, um das alltägliche Symptommanagement zugunsten einer langfristigen Symptomlinderung zu verbessern.“
Das Förderprogramm nimmt ab sofort Bewerbungen bis Montag, 20. April 2026, 23:59 Uhr Eastern Time entgegen. Die Auswahl der Stipendiaten erfolgt im Juni 2026.
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