Nový lék atakiguat je slibný pro léčbu stenózy aortální chlopně

Nový lék atakiguat je slibný pro léčbu stenózy aortální chlopně

Stenóza aortální chlopně (AVS) je závažný zdravotní problém, který postihuje více než 1,5 milionu Američanů a miliony dalších po celém světě. Výzkumníci z Mayo Clinic studují použití nového léku zvaného ataciguat k léčbě AV. Výsledky z preklinických a klinických studií publikovaných vProvozukazují, že ataciguat má potenciál významně zpomalit progresi onemocnění. Posledním krokem k určení dlouhodobé účinnosti a bezpečnosti léku je zkouška 3. fáze a úsilí o zahájení této stěžejní zkoušky se brzy uskuteční s průmyslovým partnerem.

U AV se usazeniny vápníku hromadí a zužují aortální chlopeň, což nutí srdce, aby tvrději pracovalo na pohybu krve. Onemocnění typicky postupuje v průběhu času s příznaky, jako je bolest na hrudi, dušnost a únava, které postihují osoby starší 65 let. Současný standard péče – bdělé čekání – často vede ke snížení kvality života, než je stav natolik závažný, aby pacient vyhledal chirurgickou nebo intervenční intervenci.

Tento výzkum představuje významný pokrok v léčbě stenózy aortální chlopně. Ataciguat má potenciál významně oddálit nebo dokonce zabránit nutnosti operace náhrady chlopně a zlepšit životy milionů lidí. “

Jordan Miller, Ph.D., ředitel pro kardiovaskulární onemocnění a stárnutí, Mayo Clinic

Dr. Miller poznamenává, že dopad přesahuje pouhé odložení operace. U mladších pacientů s agresivním onemocněním nebo vrozenými vadami chlopně se mohou projevit příznaky ve středním věku. Pokud pacient vyžaduje výměnu chlopně před dosažením věku 55 let, existuje více než 50% pravděpodobnost, že bude během svého života vyžadovat několik operací výměny chlopně kvůli přepočtu implantované chlopně. Ataciguat, který v klinické studii zpomalil progresi nativní kalcifikace aortální chlopně, nabízí potenciál pro jednorázový zákrok, pokud dosáhne věku 65 let. Čím je pacient starší, tím je méně pravděpodobné, že se implantovaná chlopeň zvápenatí.

Během posledního desetiletí výzkum Mayo Clinic zjistil, že ataciguat reaktivuje dráhu kritickou pro prevenci kalcifikace a stenózy chlopně. Preklinické studie na myších ukázaly, že tento lék v podstatě zpomalil progresi onemocnění, a to i na začátku léčby po propuknutí onemocnění.

Klinické studie u pacientů se středně závažnou AV prokázaly, že dávkování ataziguatu jednou denně bylo ve srovnání s placebem dobře tolerováno s minimálními vedlejšími účinky. Tato závěrečná studie fáze 2 u 23 pacientů prokázala snížení progrese kalcifikace aortální chlopně po šesti měsících ve srovnání s placebem a pacienti, kteří dostávali ataziguát, měli tendenci udržovat lepší funkci myokardu. Zásadní je, že výzkumný tým potvrdil, že ataciguat neměl žádný negativní dopad na tvorbu kosti, a to i přes jeho hluboký vliv na zpomalení kalcifikace chlopní.

Toto důležité zjištění je výsledkem spolupráce mezi Mayo Clinic, National Institutes of Health, University of Minnesota a Sanofi Pharmaceuticals. Výzkum byl proveden v rámci akademického výzkumného grantu spravovaného Národním centrem pro zrychlené translační vědy a Minnesotským partnerstvím pro biotechnologii a genomiku.

Klinika Mayo a Dr. Miller mají finanční zájem na duševním vlastnictví uvedeném v této tiskové zprávě. Mayo Clinic použije veškeré příjmy, které obdrží, na podporu svého neziskového poslání péče o pacienty, vzdělávání a výzkumu.

Zdroje: