Nyt lægemiddel atakiguat viser løfte om behandling af aortaklapstenose

Nyt lægemiddel atakiguat viser løfte om behandling af aortaklapstenose

Aortaklapstenose (AVS) er et betydeligt sundhedsproblem, der påvirker over 1,5 millioner amerikanere og millioner flere verden over. Mayo Clinic-forskere studerer brugen af ​​et nyt lægemiddel kaldet ataciguat til at håndtere AV'er. Resultater fra prækliniske og kliniske undersøgelser offentliggjort iTrafikviser, at ataciguat har potentialet til betydeligt at bremse sygdomsprogression. Det sidste trin til at bestemme lægemidlets langsigtede effektivitet og sikkerhed er et fase 3-forsøg, og bestræbelserne på at igangsætte dette afgørende forsøg vil snart finde sted med en industripartner.

I AV'er opbygges calciumaflejringer og indsnævrer aortaklappen, hvilket tvinger hjertet til at arbejde hårdere for at flytte blod. Sygdommen udvikler sig typisk over tid med symptomer som brystsmerter, åndenød og træthed, der rammer personer over 65 år. Den nuværende standard for pleje – vågen ventetid – resulterer ofte i en nedsat livskvalitet, før tilstanden er alvorlig nok til, at patienten kan søge kirurgisk eller interventionel intervention.

Denne forskning repræsenterer et betydeligt fremskridt i behandlingen af ​​aortaklapstenose. Ataciguat har potentialet til betydeligt at forsinke eller endda forhindre behovet for ventiludskiftningskirurgi og forbedre livet for millioner. “

Jordan Miller, Ph.D., direktør for hjerte-kar-sygdomme og aldring, Mayo Clinic

Dr. Miller bemærker, at virkningen rækker ud over blot at forsinke operationen. Yngre patienter med aggressiv sygdom eller medfødte klapdefekter kan udvikle symptomer midt i livet. Hvis en patient har behov for ventiludskiftning før 55 års alderen, er der en større end 50 % chance for, at de vil kræve flere klapudskiftningsoperationer i løbet af deres levetid på grund af genberegning af den implanterede klap. Ataciguat, som bremsede progressionen af ​​naturlig aortaklapforkalkning i det kliniske forsøg, giver mulighed for en engangsprocedure, hvis han kan nå en alder af 65. Jo ældre en patient er, jo mindre sandsynligt er det, at den implanterede klap forkalker.

I løbet af det sidste årti har Mayo Clinic-forskning fundet ud af, at ataciguat reaktiverer en vej, der er afgørende for at forhindre ventilforkalkning og stenose. Prækliniske undersøgelser på mus viste, at dette lægemiddel i det væsentlige bremsede udviklingen af ​​sygdommen, selv i starten af ​​behandlingen, efter at sygdommen var blevet etableret.

Kliniske forsøg med patienter med moderate AV'er viste, at dosering én gang dagligt af ataziguat var veltolereret med minimale bivirkninger sammenlignet med placebo. Dette sidste fase 2-studie med 23 patienter viste en reduktion i progressionen af ​​aortaklapforkalkning efter seks måneder sammenlignet med placebo, og patienter, der fik ataziguat, havde en tendens til at opretholde en bedre myokardiefunktion. Det er afgørende, at forskerholdet bekræftede, at ataciguat ikke havde nogen negativ indvirkning på knogledannelsen, på trods af dets dybe virkning på at bremse ventilforkalkning.

Denne vigtige opdagelse er resultatet af et samarbejde mellem Mayo Clinic, National Institutes of Health, University of Minnesota og Sanofi Pharmaceuticals. Forskningen blev udført under en akademisk forskningsbevilling administreret af National Center for Accelerated Translational Sciences og Minnesota Biotechnology and Genomics Partnership.

Mayo Clinic og Dr. Miller har en økonomisk interesse i den intellektuelle ejendom, der henvises til i denne pressemeddelelse. Mayo Clinic vil bruge alle indtægter, den modtager, til at støtte sin nonprofit-mission med patientpleje, uddannelse og forskning.

Kilder: