El nuevo medicamento atakiguat se muestra prometedor para el tratamiento de la estenosis de la válvula aórtica

El nuevo medicamento atakiguat se muestra prometedor para el tratamiento de la estenosis de la válvula aórtica

La estenosis de la válvula aórtica (AVS) es un problema de salud importante que afecta a más de 1,5 millones de estadounidenses y millones más en todo el mundo. Los investigadores de Mayo Clinic están estudiando el uso de un nuevo medicamento llamado ataciguat para controlar las AV. Resultados de estudios preclínicos y clínicos publicados enTráficomuestran que el ataciguat tiene el potencial de retardar significativamente la progresión de la enfermedad. El último paso para determinar la eficacia y seguridad a largo plazo del fármaco es un ensayo de fase 3, y pronto se llevarán a cabo esfuerzos para iniciar este ensayo fundamental con un socio de la industria.

En los AV, los depósitos de calcio se acumulan y estrechan la válvula aórtica, lo que obliga al corazón a trabajar más para mover la sangre. La enfermedad suele progresar con el tiempo y presenta síntomas como dolor en el pecho, dificultad para respirar y fatiga que afectan a personas mayores de 65 años. El estándar de atención actual (espera vigilante) a menudo resulta en una calidad de vida reducida antes de que la afección sea lo suficientemente grave como para que el paciente busque una intervención quirúrgica o intervencionista.

Esta investigación representa un avance significativo en el tratamiento de la estenosis valvular aórtica. Ataciguat tiene el potencial de retrasar significativamente o incluso prevenir la necesidad de una cirugía de reemplazo valvular y mejorar la vida de millones de personas. “

Jordan Miller, Ph.D., Director de Enfermedades Cardiovasculares y Envejecimiento, Mayo Clinic

El Dr. Miller señala que el impacto va más allá del simple retraso de la cirugía. Los pacientes más jóvenes con enfermedad agresiva o defectos valvulares congénitos pueden desarrollar síntomas en la mediana edad. Si un paciente requiere un reemplazo valvular antes de los 55 años, existe una probabilidad superior al 50% de que requiera múltiples cirugías de reemplazo valvular a lo largo de su vida debido al nuevo cálculo de la válvula implantada. Ataciguat, que ralentizó la progresión de la calcificación de la válvula aórtica nativa en el ensayo clínico, ofrece la posibilidad de un procedimiento único si puede llegar a los 65 años. Cuanto mayor es el paciente, menos probabilidades hay de que la válvula implantada se calcifique.

Durante la última década, la investigación de Mayo Clinic ha descubierto que el ataciguat reactiva una vía fundamental para prevenir la calcificación y estenosis valvular. Los estudios preclínicos en ratones mostraron que este fármaco esencialmente ralentizó la progresión de la enfermedad, incluso al inicio del tratamiento después de que la enfermedad ya se había establecido.

Los ensayos clínicos en pacientes con AV moderadas demostraron que la dosis de ataziguato una vez al día fue bien tolerada con efectos secundarios mínimos en comparación con el placebo. Este estudio final de fase 2 en 23 pacientes mostró una reducción en la progresión de la calcificación de la válvula aórtica a los seis meses en comparación con el placebo, y los pacientes que recibieron ataziguat tendieron a mantener una mejor función miocárdica. Fundamentalmente, el equipo de investigación confirmó que el ataciguat no tuvo ningún impacto negativo en la formación ósea, a pesar de su profundo efecto en la desaceleración de la calcificación de las válvulas.

Este importante hallazgo es el resultado de una colaboración entre la Clínica Mayo, los Institutos Nacionales de Salud, la Universidad de Minnesota y Sanofi Pharmaceuticals. La investigación se llevó a cabo gracias a una subvención de investigación académica administrada por el Centro Nacional de Ciencias Traslacionales Aceleradas y la Asociación de Biotecnología y Genómica de Minnesota.

Mayo Clinic y el Dr. Miller tienen un interés financiero en la propiedad intelectual a la que se hace referencia en este comunicado de prensa. Mayo Clinic utilizará todos los ingresos que reciba para respaldar su misión sin fines de lucro de atención, educación e investigación al paciente.

Fuentes: