Il nuovo farmaco atakiguat si dimostra promettente nel trattamento della stenosi della valvola aortica

Il nuovo farmaco atakiguat si dimostra promettente nel trattamento della stenosi della valvola aortica

La stenosi della valvola aortica (AVS) è un problema di salute significativo che colpisce oltre 1,5 milioni di americani e altri milioni in tutto il mondo. I ricercatori della Mayo Clinic stanno studiando l’uso di un nuovo farmaco chiamato ataciguat per gestire i AV. Risultati di studi preclinici e clinici pubblicati inTrafficomostrano che ataciguat ha il potenziale di rallentare significativamente la progressione della malattia. Il passaggio finale per determinare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine del farmaco è uno studio di Fase 3 e gli sforzi per avviare questo studio cruciale saranno presto compiuti con un partner industriale.

Nei VA, i depositi di calcio si accumulano e restringono la valvola aortica, costringendo il cuore a lavorare di più per spostare il sangue. La malattia in genere progredisce nel tempo con sintomi come dolore toracico, mancanza di respiro e affaticamento che colpiscono le persone di età superiore ai 65 anni. L’attuale standard di cura – l’attesa vigile – spesso si traduce in una ridotta qualità della vita prima che la condizione sia abbastanza grave da consentire al paziente di richiedere un intervento chirurgico o interventistico.

Questa ricerca rappresenta un progresso significativo nel trattamento della stenosi della valvola aortica. Ataciguat ha il potenziale di ritardare significativamente o addirittura prevenire la necessità di un intervento chirurgico di sostituzione della valvola e migliorare la vita di milioni di persone. “

Jordan Miller, Ph.D., Direttore del dipartimento Malattie cardiovascolari e invecchiamento, Mayo Clinic

Il dottor Miller osserva che l'impatto va oltre il semplice ritardo dell'intervento chirurgico. I pazienti più giovani con malattia aggressiva o difetti valvolari congeniti possono sviluppare sintomi nella mezza età. Se un paziente necessita di sostituzione della valvola prima dei 55 anni, esiste una probabilità superiore al 50% che necessiterà di più interventi chirurgici di sostituzione della valvola nel corso della sua vita a causa del ricalcolo della valvola impiantata. Ataciguat, che ha rallentato la progressione della calcificazione della valvola aortica nativa nello studio clinico, offre il potenziale per una procedura una tantum se il paziente raggiunge i 65 anni. Più il paziente è anziano, meno è probabile che la valvola impiantata si calcifichi.

Negli ultimi dieci anni, la ricerca della Mayo Clinic ha scoperto che l’ataciguat riattiva un percorso fondamentale per prevenire la calcificazione e la stenosi della valvola. Studi preclinici sui topi hanno dimostrato che questo farmaco ha sostanzialmente rallentato la progressione della malattia, anche all’inizio del trattamento dopo che la malattia si era instaurata.

Studi clinici condotti su pazienti con AV moderati hanno dimostrato che la somministrazione una volta al giorno di ataziguato è stata ben tollerata con effetti collaterali minimi rispetto al placebo. Questo studio finale di fase 2 su 23 pazienti ha mostrato una riduzione della progressione della calcificazione della valvola aortica a sei mesi rispetto al placebo, e i pazienti che hanno ricevuto ataziguat tendevano a mantenere una migliore funzione miocardica. Fondamentalmente, il gruppo di ricerca ha confermato che l’ataciguat non ha avuto alcun impatto negativo sulla formazione ossea, nonostante il suo profondo effetto sul rallentamento della calcificazione della valvola.

Questa importante scoperta è il risultato di una collaborazione tra la Mayo Clinic, il National Institutes of Health, l'Università del Minnesota e Sanofi Pharmaceuticals. La ricerca è stata condotta nell’ambito di una borsa di ricerca accademica amministrata dal Centro nazionale per le scienze traslazionali accelerate e dalla Minnesota Biotechnology and Genomics Partnership.

La Mayo Clinic e il Dr. Miller hanno un interesse finanziario nella proprietà intellettuale a cui si fa riferimento nel presente comunicato stampa. La Mayo Clinic utilizzerà tutte le entrate ricevute per sostenere la sua missione no-profit di cura dei pazienti, istruzione e ricerca.

Fonti: