Ninerafaxstat показва добра поносимост и безопасност при пациенти с HCM без обструкция

Ninerafaxstat показва добра поносимост и безопасност при пациенти с HCM без обструкция

Изследваното лекарство ninerafaxstat демонстрира добра поносимост и профил на безопасност и доказателства за подобрения в симптомите и ефективността на упражненията при хора с необструктивна хипертрофична кардиомиопатия (HCM), според резултатите от 12-седмично проучване фаза 2, представено на годишната научна среща на Американския колеж по кардиология.

Ninerafaxstat е предназначен да помогне на сърцето да работи по-ефективно чрез промяна на начина, по който мускулите използват енергия, частично инхибиране на използването на мастни киселини за гориво и насърчаване на използването на глюкоза вместо това. Докато проучването IMPROVE-HCM се фокусира основно върху поносимостта и безопасността на лекарството, в зависимост от резултатите от бъдещи клинични изпитвания, то може да помогне на хората с необструктивен HCM да преодолеят умората, дискомфорта в гърдите и други ограничаващи активността симптоми на състоянието, за които има малко съществуващи лечения.

Нашите резултати предизвикват вълнение, че нова лекарствена терапия с ninerafaxstat може да предложи на пациентите с необструктивен HCM възможност да постигнат по-добро качество на живот чрез намаляване на тежестта на симптомите и подобряване на физическото представяне. Безопасността и поносимостта на лекарството в това проучване фаза 2 са отлични. Тези данни силно подкрепят прехода към фаза 3 на развитие.“

Мартин С. Марон, доктор по медицина, кардиолог и директор на Центъра за хипертрофична кардиомиопатия в болница Lahey и медицински център в Бърлингтън, Масачузетс, и водещ автор на изследването

HCM е най-често срещаното генетично сърдечно заболяване в световен мащаб, засягащо приблизително 1 на 500 души. Това кара сърдечния мускул да стане схванат и дебел, което затруднява сърцето да изпомпва правилно кръвта и увеличава риска от внезапна сърдечна смърт. Има няколко възможности за лечение за около две трети от пациентите с обструктивна форма на заболяването, при която удебеленият мускул затруднява оттичането на кръвта от сърцето. Въпреки това, за останалите пациенти има само ограничени възможности за лечение. Трети от пациентите, които имат необструктивна форма.

Повечето хора с необструктивен HCM нямат симптоми, но около 40% изпитват симптоми като болка в гърдите, задух, неравномерен сърдечен ритъм, замаяност, припадък и подуване, които често се влошават с времето.

„Няма съмнение, че най-голямата незадоволена нужда от лечение за HCM е при пациенти без обструкция, които изпитват инвалидизиращи симптоми. Те са много разочаровани от въздействието на симптомите върху качеството им на живот при липса на одобрени медицински терапии“, каза Марон.

За проучване фаза 2 изследователите набират 67 пациенти, лекувани за необструктивен HCM в 14 центъра. Участниците бяха разпределени на случаен принцип да получават Ninerafaxstat или плацебо в продължение на 12 седмици.

В края на този период изследователите не откриха значителна разлика в честотата на нежеланите събития между двете проучвателни групи, което предполага, че лекарството не е свързано с повишен риск от нежелани събития. Също така няма неблагоприятни събития, свързани с ниска фракция на изтласкване (мярка за това колко добре сърцето изпомпва кръв) и никакви отрицателни ефекти върху кръвното налягане или сърдечната честота.

В допълнение, пациентите, приемащи лекарството, показват подобрения във вторичните крайни точки, включително ефективността на вентилацията - мярка за сърдечната дейност по време на тренировка - и намаления размер на лявото предсърдие, доказателство, че лекарството работи, както е проектирано. Няма обща разлика между двете проучвателни групи по въпросниците за кардиомиопатия в Канзас Сити (KCCQ), добре установен метод за оценка на качеството на живот на хора със сърдечни проблеми, но има подобрение с девет точки в подгрупата от участници, които са приемали нинерафаксстат, съобщават за значителни симптоми в началото на проучването в сравнение със симптоматични пациенти, приемащи плацебо.

„Ако ограничите анализа на проучването до пациенти, които са били особено симптоматични в началото, има значително подобрение в резултатите от KCCQ при тези пациенти в сравнение с плацебо, което предполага, че тези пациенти са се чувствали много по-добре с лекарството“, каза Марон.

Тъй като беше проучване от фаза 2, проучването имаше сравнително малък размер на извадката и беше предназначено основно за оценка на поносимостта и безопасността на лекарството. Марън каза, че по-голямо проучване от фаза 3 ще помогне да се хвърли светлина върху степента на потенциалните ползи от лекарството. В допълнение, в момента се провеждат отделни клинични изпитвания за оценка на потенциалната полза от лекарството за хора със стенокардия (болка в гърдите) и сърдечна недостатъчност със запазена фракция на изтласкване.

Проучването е финансирано от Imbria Pharmaceuticals, разработчик на Ninerafaxstat.

Това проучване беше публикувано едновременно онлайн вВестник на Американския колеж по кардиологияв момента на представяне.

За повече информация относно хипертрофичната кардиомиопатия посетете CardioSmart.org/HCM.

Maron ще бъде на разположение на медиите на пресконференция в понеделник, 8 април 2024 г., в 10:00 ч. ET / 14:00 ч. UTC в стая B203.

Maron ще представи проучването „Ефикасност и безопасност на Ninerafaxstat, нов сърдечен митотроп, при пациенти със симптоматична необструктивна хипертрофична кардиомиопатия: Резултати от IMPROVE-HCM“ в понеделник, 8 април 2024 г., в 8:30 сутринта ET/12:30 UTC в главната палатка в зала Б-1.

източници: